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1 サンバイオ株式会社 事業説明会 2016 年 4 月 28 日

2 1. 会社概要 2. 事業戦略と個別開発の状況

3 1. 会社概要 2. 事業戦略と個別開発の状況

4 自己紹介 森敬太 サンバイオ ( 株 ) 代表取締役社長 サンバイオ社設立 ( 日本 ) SanBio 社設立 ( 米国 ) Xuma ( 米国 ) キリンビール ( 日本 ) カリフォルニア大学バークレー校 MBA 東京大学卒

5 サンバイオとは? サンバイオは 再生医療として 再生細胞 を 薬 として提供し 新しい未来を創造する ことを目指している 日本発の再生細胞薬グローバルカンパニー です

6 サンバイオの開発体制 創業時から再生細胞薬では世界最高の開発体制を敷く SanBioグループ 創業科学者 主なアドバイザー 岡野 栄之 Donald Kennedy, PhD 慶應義塾大学医学部長 紫綬褒章受章 脳神経領域の再生医療 ips研究で世界の第一人者 米国 食品医薬品局 元長官 スタンフォード大学 元学長 George R. Martin, PhD 研究 開発 米国 国立衛生研究所 NIH 老化研究所 元所長 製 造 Arnold Caplan, PhD 間葉系幹細胞発見者 Chief Medical Officer SVP, Manufacturing Damien Bates 世界初 他家細胞医薬品の承認獲得 SVP, Production Dev Jay Stout 生物学的製剤の量産化で25年の経験 Michael McGrogan 世界初の再生細胞薬治験 脳梗塞 で製造責任者

7 代表的な中枢神経系疾病 中枢神経系は再生しない 根治治療がまだない疾病の存在 脳梗塞 アルツハイマー病 外傷性脳損傷 根治治療がまだない パーキンソン病 脊髄損傷 網膜色素変性 加齢黄斑変性 ( ドライ型 )

8 医薬品の発展 進化 従来不可能とされていたことを可能にする再生医療 低分子医薬 タンパク製剤 抗体医薬 再生医療 細胞治療 (ips 等 ) 遺伝子治療 細胞を利用して生体組織 臓器の機能再生をはかる 治療困難なアンメット メディカル ニーズへの根本治療として期待される

9 サンバイオの再生医療 ( 開発の思いと米国治験結果 ) ビデオをご覧ください

10 サンバイオの再生細胞薬 SB623 で 慢性期の脳梗塞患者の運動機能が改善 投与前からの改善度合 Fugl-Meyer(Motor) Scale 運動機能の指標 改善が持続 N=14 P<0.003 投与後の経過月数

11 SB623は 神経細胞を再生させる SB623の作用 神経細胞の活性化 バイオブリッジの形成 凡例 神経幹細胞 SB623 損傷部位 SB623 神経細胞をつくる 神経細胞をまもる バイオブリッジ 神経再生細胞 血管をつくる 炎症を抑える 神経幹細胞は損 傷部位に到達で きない SB623が損傷部位 と神経幹細胞をつ なぐバイオブリッ ジの形成を開始 神経幹細胞が 損傷部位に到 達し 損傷部 位を修復

12 5 つの強み サンバイオが誇る 5 つの強み 1. スケーラブルな再生医療 ( 他家移植 ) 2. 有効性 3. 量産化技術の確立 4. 製薬企業との提携 5. 高い成長性

13 サンバイオは 再生医療のグローバルリーダーを目指す 米国治験提携先 大手企業との提携 日米イノベーション賞 2015 年に東証マザーズに上場

14 1. 会社概要 2. 事業戦略と個別開発の状況

15 開発パイプライン 中枢神経系を再生できるサンバイオの細胞は適応の拡大が期待できる 細胞薬 適応疾患 人に投与する前のステージ ( 動物実験等 ) 研究 非臨床 人に投与して効果等を確認するステージ 臨床試験実施許可済 フェーズ Ⅰ フェーズ Ⅱ フェーズ Ⅲ 脳梗塞 ( 慢性期 ) 外傷性脳損傷 ( 慢性期 ) ( ) 加齢黄斑変性 ( ドライ型 ) SB623 網膜色素変性 パーキンソン病 脊髄損傷 アルツハイマー病 SB618 末梢神経障害等 SB308 筋ジストロフィー等 ( ) 慢性期脳梗塞用途で FDA に提出した同じ 新薬臨床試験届け (IND) を使用できるため 外傷性脳損傷の臨床試験はフェーズ Ⅱ から始まります

16 サンバイオの事業の狙い 開発の幅とスピードを拡大し グローバルNo.1へ 戦 略 2015年1月期 (IPO前) 2016年1月期 (IPO期) 2017年1月期 (IPO後) POCの早期実現 仕込みの時期 グローバルNo.1に 向けて経営を加速 薬機法施行 臨 米国脳梗塞 床 米国TBI* 開 発 日本TBI* Ph1/2a TBI = 外傷性脳損傷 IPO 準備期間 Ph2b 準備期間 Ph2 準備期間 実施予定

17 外傷性脳損傷とは? 外部からの衝撃で脳がダメージを受けると深刻な後遺症が残る 転倒 転落交通事故スポーツ労働災害 外部からの衝撃による脳へのダメージ 高次脳機能障害 行動や感情のコントロールが困難 運動機能障害 手足の麻痺めまい等 出所 : Centers for Disease Control and Prevention

18 日本の早期承認制度 (2014 年 11 月施行 ) 早期承認制度を適用されれば 世界最速での上市が可能となる世界最先端の制度 従来の承認制度 有効性の確認 安全性の確認 臨床研究 治験 承認 市販 大幅に短縮 早期承認 ( 条件及び期限付承認 ) 制度 臨床研究 治験早期承認市販 正式承認 市販継続 有効性の推定 安全性の確認条件 期限付きで承認市販後に有効性 さらなる安全性を検証

19 最新情報 2016 年 4 月 6 日 SB623 外傷性脳損傷 PMDAへの治験届出が完了し治験を開始できる状況になりました!

20 事業収益 ( 実績および見通し ) (2016 年 1 月期 ) 開発の着実な進展に伴い売上を計上 (2017 年 1 月期 ) 売上のうち 売上 6 億円は既に確定 ( 単位 : 百万円 ) 4,000 3,000 事業収益開発協力金等マイルストン収入 3,229 開発進捗 2,000 1,000 0 米国脳梗塞 204 1, 年 1 月期 2015 年 1 月期 2016 年 1 月期 2017 年 1 月期 ( 予 ) P1/2a 実施中 共同研究等による収入 P1/2a 開発終了 マイルストン収入 ( 契約一時金 ) オプション契約による収入 共同研究等による収入 P2b 開始 マイルストン収入 開発協力金 P2b 実施 マイルストン収入 開発協力金

21 事業費用 実績および見通し 2016年1月期 戦略に合致した開発活動による費用を計上 2017年1月期 3つのP2治験完了に必要な費用のほぼ全額を計上 販管費 事業費用 (単位 百万円) 研究開発費 4,700 5,000 4,000 3,000 2,299 2, ,000 1, 年1月期 2015年1月期 2016年1月期 2017年1月期 予 米国脳梗塞 P1/2a実施 P1/2a実施 P2b開始 P2b実施 米国TBI* P2開始 P2実施 日本TBI* 治験準備 治験実施(予定) 0 開発進捗 980 3,883 TBI=外傷性脳損傷

22 サンバイオの事業の狙い 開発の幅とスピードを拡大し グローバルNo.1へ 戦 略 2015年1月期 (IPO前) 2016年1月期 (IPO期) 2017年1月期 (IPO後) POCの早期実現 仕込みの時期 グローバルNo.1に 向けて経営を加速 薬機法施行 臨 米国脳梗塞 床 米国TBI* 開 発 日本TBI* Ph1/2a TBI = 外傷性脳損傷 IPO 準備期間 Ph2b 準備期間 Ph2 準備期間 実施予定

23 本日はありがとうございました

24 Appendix

25 2016 年 1 月期連結貸借対照表の概要 上場により財務体質を強化 ( 単位 : 百万円 ) ( 連結 ) 2015 年 1 月期 2016 年 1 月期前期比増減 現金及び預金 1,228 7,733 +6,505 流動資産 1,258 8,191 +6,933 固定資産 資産合計 1,755 8,271 +6,516 流動負債 380 1,419 +1,039 固定負債 1, 負債合計 1,842 1, 純資産合計 87 6,366 +6,453 負債純資産合計 1,755 8,271 +6,516

26 連結損益計算書の概要 ( 実績及び見通し ) ( 連結 ) 2015 年 1 月期 2016 年 1 月期 事業収益 3,229 事業費用 980 営業利益 2,248 当期純利益 1,736 EPS( 円 ) US$ レート ( 円 ) ( 単位 : 百万円 ) 2017 年 1 月期見通し 1, ( 前期比 ) 2,055 ( 前期比 ) 288 2,299 4,700 ( 前期比 ) +1,319 ( 前期比 ) +2,401 1,125 3,814 ( 前期比 ) 3,373 ( 前期比 ) 2, ,641 ( 前期比 ) 2,724 ( 前期比 ) 2, ( 前期比 ) ( 前期比 ) ( 前期比 ) ( 前期比 ) +1.04

27 質疑応答 当社の事業をより良くご理解いただくため 事業説明会の質疑応答部分について掲載しています 内容については 当社の判断で簡潔にまとめてさせていただきました

28 Q. 当社の創業科学者で慶應大学医学部長の岡野教授が ips で脊髄損傷やパーキンソン病の研究をしているようですが その領域で当社との連携の可能性はあるのでしょうか? A. 可能性はあると考えていますが 当面は SB623 の開発に注力していく計画です ips については実用化に向けた技術の進展度合いに常に注意を払いつつ 適宜可能性を模索していきたいと考えています Q. SB618 や SB308 は 他家移植によるものになるのでしょうか? A. いずれも他家移植です 当社の事業モデルは 世界中の患者様に使っていただけるお薬ということで 他家による細胞薬の開発を基本としています Q. ドナー細胞に条件はあるのでしょうか? A. ドナーについては 製品の品質を担保するために 多くの基準を設定しそれらを満たした方から細胞の提供を受けています

29 Q. パイプラインの進捗状況 今後の開示の考え方について教えてください A. 上場時に 北米の脳梗塞 1 本だった開発プログラムも 1 年後の現在は 脳梗塞に加えて外傷性脳損傷のプログラムが開始されていますし 目の領域の疾患の開発も進んでいます 地域についても 北米だけでなく日本での治験も今年開始されることになりました 疾患 地域の拡大が進展しています 今後の進捗についても 適時適切にご報告していきたいと考えています Q. 開発費の捻出について教えてください 今後公募増資などの可能性もあるのでしょうか? A. 脳梗塞については 大日本住友製薬株式会社との提携でいただくマイルストン収入等で必要な開発費は賄っていける予定です それ以外の疾患については 上場時の調達資金のほか 今般 みずほ銀行からも長期の 10 億円の融資を獲得できました 当社の事業の成長性に信頼をいただいての融資だと認識しております このように 開発費については十分目途がたっておりますので 当面 増資の予定もございません Q. 日本での外傷性脳損傷の治験に参加したいと考えていますが 治験施設はどこでしょうか? A. 日本での治験については SB623 が定位脳手術で投与されることや 凍結輸送されてきた細胞を調製する必要がある点等を考慮すると 設備の整った大学病院等になります 患者様の利便性も考慮し 国内の複数施設での実施を検討しています 治験開始の際はウェブサイトで案内をし コールセンターを設ける等を予定していますので お問い合わせいただければと思います

30 Q. SB623 による治療で MRI など画像上で改善が確認されているのでしょうか? A. 北米で行った脳梗塞のフェーズ 1/2a 治験では 運動機能の改善スコア (FMS) のほか NIH ストローク スケール ヨーロピアン ストローク スケールで有意な改善結果が確認されていますが MRI など画像の所見と機能の改善にはっきりとした相関性は確認されていません 現在行っている治験デザインについても 運動機能の改善に重点を置いています 外傷性脳損傷については 初めての治験になりますので画像上の所見についても確認していきたいと考えています Q. 治験を実施する医療機関の数は決まっているのでしょうか? A. 疾患 組み入れ患者数によりますが 今回の治験は比較的少ない症例数を想定していますので 施設数もそれほど多くなりません Q. 脳梗塞は潜在患者数も多いと思われ 治験もスピーディに終えることができるのではないかと期待しますが? A. 従来の経口薬や静脈注射で投与するお薬などは 一般的に有効性の指標は半年くらいで評価することが多いですし 日本では安全性の観点から 1 年といった長期で効果を見ることも多いです しかしながら 当社の薬はこれまでになかった全く新しい再生医療等製品ということで 治験についてもそういった観点を踏まえ 当局と適切に協議を進めてきました 当社としても 一日でも早く多くの患者様にこのお薬をお届けできるよう 上市に向けてスピーディな開発に努めているところです

31 免責事項 本開示資料は 投資者に対する情報提供を目的として 経営情報や財務情報等の情報および将来の事業計画等を記載したものであり 投資勧誘を目的としたものではありません 実際に投資を行なう際は お客様自身のご判断で行なうようお願いいたします 本資料に掲載されている当社の計画 戦略 判断などのうち 過去の歴史的事実以外のものは当社の将来の見通しに関する現時点での見解であり 当社が現在入手可能な情報 仮定および判断に基づいて作成されており 様々なリスクや不確実性を含んでいます 従って 将来 実際に公表される業績等は 将来の事業環境の変化等を含む様々な要素によって変動する可能性があります 本資料に掲載された情報につきましては 予告なく変更される可能性があります 本資料に基づいて被ったいかなる損害についても 当社及び情報提供者は一切責任を負いかねます サンバイオ株式会社経営管理部 TEL:

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