資料 5 ips 細胞研究に関する国際動向について G-TeC 幹細胞調査結果概要 2010 年 3 月 30 日独立行政法人科学技術振興機構研究開発戦略センター

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りえありたけ
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1 資料 5 ips 細胞研究に関する国際動向について G-TeC 幹細胞調査結果概要 2010 年 3 月 30 日独立行政法人科学技術振興機構研究開発戦略センター

2 資料構成 1. 調査概要 2. ファンディング 3. 創薬 4. 再生医療 5. 標準化 6. 幹細胞バンク参考

3 1. 幹細胞に関する国際動向調査の概要 2009 年度の G-TeC (Global Technology Comparison) として幹細胞をテーマに選び欧米を対象とした海外調査を実施 G-TeC は重要な科学技術に焦点を当て各国地域の動向を分析することで日本のポジションを確認し戦略立案に貢献することがミッション調査にあたり ips 細胞の国際社会への影響幹細胞の実用化を巡る動き ( 創薬再生医療 ) などを重要項目として設定日本における幹細胞の研究シナリオを構築するためのエビデンスとして創薬再生医療標準化幹細胞バンクなどに関する海外の注目動向を分析そのために米国 7 機関 ( 米国国立衛生研究所ハーバード大学ほか ) 英国 7 機関 ( 医学評議会ファイザー社ほか ) フランス 3 機関 ( ジョルジュポンピドーヨーロッパ病院ほか ) などとの現地会合を実施 2

4 ファンディング額(百万ドル2007 年度 ( 実績 ) 2008 年度 ( 実績 ) 2009 年度 ( 実績 ) 2010 年度 ( 推定 ) 2011 年度 ( 推定 ) 2 1. 米国国立衛生研究所の幹細胞研究へのファンディング状況米国国立衛生研究所は幹細胞研究への10 億ドル規模の支援を継続しているファンディング額は 2008 年度以降漸増傾向にあるこれらに加え 2009 年度及び2010 年度には米国再生再投資法の資金を用い約 3 億ドルの追加投資を行っているオバマ政権がまとめた2011 年度大統領予算教書においても生物医学研究への支援が重視されている )米国再生再投資法による追加支援 ( 出典 ) Estimates of Funding for Various Research, Condition, and Disease Categories, National Institutes of Health 3

5 2 2. 英国における幹細胞研究へのファンディング (2007 年度 ) 英国の場合各種ファンディング機関による2007 年度の実績として幹細胞研究に対し 6000 万ポンド規模の支援が行われている民間財団のウェルカムトラスト社会科学分野の経済社会研究会議など多様な機関によるファンディング体制が構築されている経済社会研究会議 150 万ポンド, 2% 英国心臓財団 360 万ポンド, 6% スコットランド開発公社 / 英国幹細胞財団 110 万ポンド, 2% その他 70 万ポンド, 1% 工学物理科学研究会議 510 万ポンド, 8% 医学評議会 2560 万ポンド, 40% 英国癌研究所 580 万ポンド, 9% ウェルカムトラスト 880 万ポンド, 14% バイオテクノロジー生物科学研究会議 1130 万ポンド, 18% ( 出典 ) Meeting Papers on January 29 of 2010, Stem Cell Research and Regenerative Medicine, Dr. Catriona Crombie, Medical Research Council 4

6 3 1. 国際動向分析 / 創薬への取り組み ips 細胞の発明は創薬への幹細胞の応用を促進する上で大きく貢献している具体的には ips 細胞を用いることで大手製薬企業が幹細胞研究に取り組む際の倫理的障害が緩和される ips 細胞を用いることで大手製薬企業が幹細胞研究に取り組む際のインセンティブが高まるなどの効果をもたらし本分野への産業界の研究投資を増大させている患者由来 ips 細胞などを用いた材料の機能評価や毒性試験など創薬研究に欠かせない画期的ツールとして今後の大きな発展が期待されるグラクソスミスクラインファイザーなどの欧米製薬大手がこうした関心を高めている本分野での研究活動が拡大している代表例としてハーバード大学ハーバード幹細胞研究所が挙げられるハーバード幹細胞研究所は 2008 年にグラクソスミスクラインから 5 年間の総額が 2500 万ドルに達する研究資金を獲得した 5

7 3 2. 国際動向分析 / 創薬への取り組み本研究は創薬及び病理機構解明を目的としたもので再生医療は対象としていない心臓血管白血病筋肉神経肥満及び膵臓の 6 領域を研究ターゲットとして位置付けているハーバード幹細胞研究所は創薬を目的とした幹細胞研究が拡大している理由として第一に ips 細胞が発明されたこと第二に治療法スクリーニングセンター (Therapeutic Screening Center) が設置されたことを挙げているハーバード幹細胞研究所が設置した治療法スクリーニングセンターは ips 細胞を用いた機能メカニズム評価などを活用し材料や方法のスクリーニングに取り組んでいるすでに 4 つの製薬企業とのパートナーシップを取り交わし産学連携を基盤とした幹細胞研究を展開している 6

8 4 1. 国際動向分析 / 再生医療への取り組みこれに対し ips 細胞を用いた再生医療については以下の理由などにより臨床応用が急速に展開される状況にはない第一に ips 細胞の生成過程について未解明な事項が数多く残されており再生医療全般に展開するにはそのための前提として ips 細胞の品質評価管理のための継続的な基礎研究が求められる第二に再生医療の分野では既に体細胞やヒト ES 細胞を用いた臨床研究が進められているためこれらの研究を ips 細胞の研究で置き換えていくためのインセンティブが必要になる実際に英国現地会合ではファイザーとユニヴァーシティカレッジロンドンが連携しヒト ES 細胞を用いた網膜の再生医療研究を進めていることなどが示された 2011 年第一四半期には臨床試験が開始される計画となっているしたがって短中期的シナリオとして ips 細胞の再生医療への応用を実現するには研究ターゲットを絞り込み相対的に応用が容易な対象 ( 例えば移植細胞の数が少なくて済む安全性評価が一つの細胞レベルで可能など ) に集中したアプローチが重要になる 7

9 4 2. 国際動向分析 / 再生医療への取り組みファイザー社は 2008 年 5 月に再生医療に特化した新たな研究ユニットとしてファイザーリジェネレイティブメディシンを立ち上げた英国ケンブリッジの拠点に 35 名前後米国マサチューセッツの拠点に 20 名前後の人員を投入し再生医療の研究に取り組んでいる本研究ユニットでは低分子化合物ヒト胚性幹細胞ヒト体性幹細胞及び自家幹細胞の 4 つが重点ターゲットとして位置付けられている再生医療への応用において ips 細胞の研究を強化していく動きは現時点ではまだ認められない 8

10 5. 国際動向分析 / 標準化への取り組み一方日本が ips 細胞の生成や品質などについて世界トップのナレッジベースを持っていること及び ips 細胞の再生医療への応用はこれまでにない画期的医療をもたらすことについての認識は世界規模での拡がりを見せているしたがって長期的シナリオに立てばトップに立つ日本が世界を主導する形で未来の先端医療を実現するための ips 細胞の品質評価管理のための基礎研究を担う国際連携を組織するなどのアプローチを取り得る米英のライフサイエンス分野の中核ファンディング機関である米国国立衛生研究所英国医学評議会などからは現地会合の際にこうしたアプローチへの期待が示された幹細胞全体を対象に世界におけるバンキングの動きをまとめると次のようになる 9

11 6 1. 幹細胞バンクを巡る国際動向 2010 年 3 月時点で世界に少なくとも 16 ヶ所内訳は北米エリア ;3 英国 ;1 欧州アフリカ大陸 ;3 中東 ;1 アジアオセアニア ;8 ( 日本の京都大学理研 BRC 医薬基盤研 JCRB 細胞バンクを含む ) 6 機関が ips 細胞も分配現在米国 NIH による ips 細胞バンクや中国における世界最大規模の幹細胞バンクの設立構想が進んでいるただし ips 細胞のみに特化したバンクレジストリー機関はない ( 青または赤色の三角は所在地を示す赤色はヒト ES 細胞と ips 細胞両方を扱っている機関 ) 参考文献 ; Lucas Laursen. (Stem cell) banking crisis. Nature Reports Stem Cells Published online doi: /stemcells , 2009, Jeremy Micah Crook & Derek Hei & Glyn Stacey. The International Stem Cell Banking Initiative (ISCBI): raising standards to bank on. In Vitro Cell Dev Biol Animal. DOI /s

12 6 2. 幹細胞バンクの状況 / 米国 Wisconsin International Stem Cell (WISC) Bank 1999 年に設立され年から 2010 年 2 月まで US National Stem Cell Bank を運営 2010 年 3 月現在 US National Stem Cell Bank から引き継いだ 20 株のヒト ES 細胞と 6 株の改変済みヒト ES 細胞 7 株の ips 細胞株を提供提供依頼の初期手続きはオンラインで行うことができる細胞株の使用料 ($1000) ならびに輸送料が必要 ips 細胞の取得には WiCell の実施する講習を受講することを推奨 Harvard Stem Cell Institute マサチューセッツ州総合病院の施設を用い疾患特異的 ips 細胞の樹立と国際的な普及を目指している 2010 年 3 月現在までに疾患特異的 ips 細胞が 20 種類樹立されたという報告がある研究所内のスタッフには無償で提供所外の研究者 ( 非営利機関 ) は 500 ドルの送料がかかる Massachusetts Human Stem Cell Bank 2009 年 8 月現在ヒト ES 細胞 2 株と ips 細胞 3 株を提供疾患特異的 ips 細胞の樹立と配布を行う 11

13 6 3. 幹細胞バンクの状況 / 英国 UK Stem Cell Bank MRC ( 英国医学評議会 ) と BBSRC ( 英国バイオテクノロジー生物科学研究会議 ) の資金によって National Institute for Biological Standards and Control (NIBSC) を母体に設立設立からの 7 年間で幹細胞バンクの運営に約 1200 万ポンドを支出幹細胞の品質管理や細胞株の特性検査培養条件などを標準化して研究者に信頼性と再現性の高い細胞株を提供することが目的であり英国内で採取されるすべてのヒト ES 細胞が同バンクに登録され国内外へ無償で配布しているこれは標準化に向けた戦略的施策である 2010 年 2 月現在配布可能なヒト ES 株は 15 株受託し品質検査を行っている株が約 30 株その他未受託株となっている UKSCB 自体が研究施設をもち細胞培養保存細胞特性の検査安全性試験に特化した研究を行っている ( 他の研究施設との競合を避けるために幹細胞を用いた基礎研究や産業化に向けた研究は一切行わないこととなっている ) Dr. Austin Smith の作成した ips 細胞もここで扱われ研究が進められている FP7 の ESNATS (Embryonic Stem Cell-based Novel Alternative Testing Strategies) に参加しアストラゼネカ GSK ロシュリプロセル ( 日本企業 ) とともにヒト ES 細胞による毒性試験の開発を行っている ( ヒト ES ips 細胞による肝細胞と心筋細胞への毒性試験の研究開発に資金を提供 ) 12

14 参考

15 策ファンディング1 A. 主な現地会合機関 / 政策ファンディング会合機関区分地域名称 / 日本語名称 / 英語等対象者役職米国政米国国立衛生研究所 / 国立神経疾患脳卒中研究所ほか National Institutes of Health/National Institute of Neurological Disorders and Stroke, etc. Dr. Story Landis Director 米国カリフォルニア再生医療研究所 California Institute for Regenerative Medicine Dr. Alan Trounson President 米国メリーランド幹細胞研究資金 Maryland Stem Cell Research Fund Dr. Dan Goncel Director 英国医学評議会 Medical Research Council Sir Leszek Borysiewicz Chief Executive 英国ウェルカムトラスト Wellcome Trust Dr. Alan Schafer Head of Science Funding 英国バイオテクノロジー生物科学研究会議 Biotechnology and Biological Sciences Research Council Dr. Vicky Jackson Programme Manager フランスフランス筋ジストロフィー協会 French Muscular Dystrophy Association Dr. Serge Braun Scientific Director 14

16 1 B. 主な現地会合機関 / 大学企業病院区分地域名称 / 日本語名称 / 英語等ハーバード大学 / ハーバード幹細胞研究所ほか Harvard University/Harvard Stem Cell Institute, etc. Dr. Douglas Melton Scientific Director 米国ジョンズホプキンス大学 / セルエンジニアリング研究所 Johns Hopkins University/Institute for Cell Engineering Dr. Ted Dawson Director 米国ウィスコンシン大学マディソン校 / 幹細胞再生医療センター University of Wisconsin-Madison/Stem Cell and Regenerative Medicine Center Dr. Timothy Kamp Co-Director 米国大学企業病院会合機関対象者役職米国英国英国カリフォルニア大学サンフランシスコ校 / エリアンドイデッスブロード再生医療幹細胞研究センターケンブリッジ大学 / ウエルカムトラスト幹細胞研究センターインペリアルカッレッジロンドン / MRC 臨床科学センター University of California, San Francisco/Eli and Edythe Broad Center for Regenerative Medicine and Stem Cell Research University of Cambridge/Wellcome Trust Centre for Stem Cell Research Imperial College London/MRC Clinical Sciences Centre Dr. Arnold Kriegstein Dr. Austin Smith Dr. Amanda Fisher Director Director Director 英国ユニヴァーシティカレッジロンドン / UCL 幹細胞再生医療センター University of College London/UCL Centre for Stem Cells and Regenerative Medicine Dr. Claudio Stern Chair of Steering Committee 英国ファイザーリジェネレイティブメディシン Pfizer Regenerative Medicine Dr. Paul Whiting Head of Molecular and Cellular Biology フランス I-STEM Institute for Stem Cell Therapy and Exploration of Monogenic Disieases Dr. Marc Peschanski Scientific Director フランスジョルジュポンピドーヨーロッパ病院 Hôpital Européen Georges-Pompidou (HEGP) Dr. Philippe Monasché Medical Doctor 15

17 2 A. 米国国立衛生研究所の幹細胞研究のファンディング対象米国国立衛生研究所の幹細胞研究におけるファンディング対象は胚性非胚性臍帯血に大別されている ips 細胞については例えば国立神経疾患脳卒中研究所の場合 2009 年度の幹細胞研究全体への投資額である約 8500 万ドルの内約 1100 万ドルをiPS 関連に充当している区分ファンディング額 ( 百万ドル ) 2007 年度 ( 実績 ) 2008 年度 ( 実績 ) 2009 年度 ( 実績 ) 2010 年度 ( 推定 ) 2011 年度 ( 推定 ) 全体 ,044 1,070 1,100 胚性非胚性ヒトヒト以外ヒトヒト以外胎盤臍帯血ヒトヒト以外 ( 出典 ) Estimates of Funding for Various Research, Condition, and Disease Categories, National Institutes of Health 16

18 2 B. 米国国立衛生研究所における幹細胞株の登録状況オバマ政権によりヒト胚性幹細胞研究への連邦支援が再開された 2009 年 7 月に発効した新たなガイドラインに基づき米国国立衛生研究所において研究支援対象となる幹細胞株の再登録が行われている 2010 年 3 月時点で43 株が登録されておりこの内ハーバード大学の幹細胞株が27 株を占める申請段階が115 株申請予定が233 株となっている機関名幹細胞の株数登録済み申請段階申請予定小計 Harvard University Children s Hospital Corporation Rockefeller University 3 3 Novocell, Inc. 1 1 WiCell Research Institute 1 1 Reproductive Genetics Institute University of California, San Francisco Children s Memorial Hospital Advanced Cell Technology, Inc New York University 7 7 Guangzhou Medical College 6 6 University of Connecticut 4 4 University of California, Los Angeles 3 3 Cellartis AB 3 3 University of Texas, Houston 2 2 Mt. Sinai Hospital 2 2 Jawaharial Nehru Centre for Advanced Scientific Research 2 2 Stanford University 1 1 California Stem Cell, Inc. Reprogenetics, LLC University of New South Wales 1 1 合計 ( 出典 ) NIH Human Embryonic Stem Cell Registry, National Institutes of Health 17

19 2 C. 米国国立衛生研究所における ips 細胞を巡る動き米国国立衛生研究所については ips 細胞を対象とした研究やファンディングとして以下の動きなども注目される 1)2008 年度より健常者及び精神疾患の患者由来 ips 細胞に関する探索的研究を対象としたファンディング制度を導入 ( 所管部門は National Institute of Mental Health) 2)2009 年度に米国再生再投資法からの研究資金をもとに神経疾患研究を対象とした 3 つの ips コンソーシアム ( パーキンソン病 ALS ハンチントン病がそれぞれの研究対象 ) を立ち上げ 3) 幹細胞ユニットにおいて人 ( 男女各 1 名ずつ ) から得た 6 つの ips 細胞株の特性を評価中 4)2010 年 2 月に ips 細胞センターの設立計画を発表コア施設専用研究室関連プロジェクトの立ち上げを目指している 18

20 5 A. 幹細胞の標準化を巡る国際動向 International Stem Cell Forum (ISCF) ISCF は英国医学評議会の支援によって 2003 年に発足した国際組織 2010 年時点では 21 カ国の組織が参加 ISCF による決定事項は法的な拘束力はないが ISCF における決定合意事項が幹細胞研究全般におけるグローバルスタンダードの強力な候補となる可能性が高いことは確かである 2010 年現在倫理や社会受容を扱う Ethics Working Party (EWP) 知的財産関連案件を扱う Intellectual Property Rights (IPR) 幹細胞研究の基盤整備を取り扱う The International Stem Cell Initiative (ISCI) ならびに幹細胞バンクのより効率的な運営と国際連携を検討する The International Stem Cell Banking Initiative (ISCBI) が設置されている International Stem Cell Initiative (ISCI) 英国の幹細胞研究者 Peter Andrew 教授 ( シェフィールド大学 ) が主宰幹細胞研究の基盤整備特に ES 細胞の臨床応用に向けて基礎研究面について議論を行う組織として発足ワーキンググループ (ISCI1 ISCI2) の活動を主導し ES 細胞の細胞株作成に関し国際合意として満たすべき細胞株の特徴と基準について合意形成を行ったまた ES を治療へ応用する上で重要となる細胞株の特性に関する国際基準を作成している現在 ES 細胞に加え ips 細胞を含めた多能性幹細胞の国際基準作成のための新たなワーキンググループ設置に向けた準備が進められている 19

21 6 A. 幹細胞バンクを巡る国際動向 UKSCB の責任者である Glyn Stacey が International Stem Cell Banking Initiative (ISCBI) を主宰オーストラリアカナダ中国チェコデンマークフィンランドドイツ日本インドイスラエル韓国シンガポールスペインスウェーデン米国の機関で構成日本からは理化学研究所バイオリソースセンターが参加している ISCBI の主な活動目的は以下の通り細胞株の品質管理における最低基準の確定世界各国の異なる機関で作成される細胞株の特徴データを比較可能にする体制構築細胞株や他の実験材料を国際的に交換できる体制構築ヒト ES 細胞のバンキング提供に関しては 2009 年 12 月にガイドラインの策定を完了した ips 細胞の評価については現在基準を策定中であるその他カナダ幹細胞ネットワークが生命倫理学者を交えた国際ワークショップを 2009 年 7 月に開催し ips 細胞の倫理的な作成と普及のために具体的に検討すべき倫理的課題をセル誌上で発表したそれらは 1 プライバシーの保護 2 同意および同意の撤回 3 細胞提供者の権利の及ぶ範囲 4 知的財産に関する課題 5iPS 細胞の倫理的使い方 6 臨床応用に向けた課題の 6 つである 20

<4D F736F F F696E74202D208CF68A4A CC38D5D816A AB28DD796458E77906A89FC92E888CF88F589EF

<4D F736F F F696E74202D208CF68A4A CC38D5D816A AB28DD796458E77906A89FC92E888CF88F589EF 海外におけるヒト幹細胞バンク独立行政法人医薬基盤研究所生物資源研究部細胞資源研究室 JCBR 細胞バンク研究リーダー古江 - 楠田美保ヒト ES 細胞株 1998 年初めてヒトES 細胞株の樹立現在 260 以上の細胞株が報告されている実際には 500 株とも 700とも言われる国内使用許可は 11 種類 Kyoto University: KhES-1~3 Novocell: BG01,

資料 5 ips 細胞研究に関する国際動向について G-TeC 幹細胞 調査結果概要 2010 年 3 月 30 日 独立行政法人科学技術振興機構研究開発戦略センター

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