Agenda Benefit/Risk Assessmentとは Life-Cycleを通したBenefit/Risk Assessment 開発段階市販後 2

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あきひさゆきしげ
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1 Benefit/Risk Balance の向上に向けて - 非臨床から臨床へ臨床から非臨床へ ( 独 ) 医薬品医療機器総合機構佐藤淳子第 35 回日本臨床薬理学会学術総会松山非臨床と臨床のクロストークによる副作用リスクに対する科学的なアプローチ 1

2 Agenda Benefit/Risk Assessmentとは Life-Cycleを通したBenefit/Risk Assessment 開発段階市販後 2

3 医薬品の薬効評価では ( 疾患名 ) に対する有効性は示され認められたベネフィットを踏まえると安全性は許容可能と考える EMA confirms positive benefit-risk for (Product name) 3

4 Benefit - Risk Benefit 対象集団における医薬品に関連したあらゆる有益な効果 e.g. 有効性少ない服用回数飲み易さ ( 味サイズ ) 使い易さ Risk 好ましくない効果既知及び未知の医薬品に起因する有害な効果患者の健康公衆衛生又は環境への懸念要因となる有害な効果 4

5 EMA:Benefit-risk methodology 一貫性と透明性向上を目指して Decision-making model の策定 London School of Economics and Political Science(LSE) や University of Groningen と協働 Phase II Pilot 進行中 ( 現在 )

6 Effects table hypothetical example

FDA s Structured Approach to Benefit-Risk Assessment in Drug Regulatory Decision-Making Five decision factors Analysis of condition Current treatment options Benefit Risk Risk

7 FDA s Structured Approach to Benefit-Risk Assessment in Drug Regulatory Decision-Making Five decision factors Analysis of condition Current treatment options Benefit Risk Risk management Two levels of consideration Evidence and uncertainties Conclusions and reasons One Summary Assessment Benefit-risk summary assessment US-FDA Dr. Gerald Dal Pan より供与 7

8 Agenda Benefit/Risk Assessmentとは Life-Cycleを通したBenefit/Risk Assessment 開発段階市販後 8

Lifecycle を通した Benefit-Risk Assessment Phase Regulatory Tool Person in Charge Clinical Development Phase DSUR Development Safety Update Report (ICH E2F)

9 Lifecycle を通した Benefit-Risk Assessment Phase Regulatory Tool Person in Charge Clinical Development Phase DSUR Development Safety Update Report (ICH E2F) 治験薬に関して調査対象期間中に収集された関連する安全性情報の包括的かつ十分に検討された年次レビューと評価を提示する Review Team (consultation) NDA Review Phase Post- Marketing Phase RMP Risk Management Plan (ICH E2E+α) 医薬品の開発段階承認審査時から製造販売後のすべての期間においてベネフィットとリスクの評価見直しが行われこれまで以上に明確な見通しを持った製造販売後の安全対策の実施が可能になることを目的. PSUR Periodic Benefit-Risk Evaluation Report (ICH E2C(R2)) 製品の全体的なベネフィットリスクプロファイル評価を可能にするために医薬品のリスクに関して及び該当する場合には承認された適応症に対するベネフィットに関して新しい情報または明らかになりつつある情報の重要な分析を示すことにある ICH step5 May PBRER Apr 以前の Review Team (NDA review) Review Team (Re-examination) & Safety Team Risk Manager

10 Benefit-Risk Assessment どの段階で? 誰が? 開発段階 : 製薬企業が開発の Go/Not Go を判断承認段階 : 規制当局が承認の可否を判断製造販売後 : 規制当局製薬企業が恒常的に観察臨床現場 : 医師が患者毎の処方設計時に考慮目的は? 透明性のある意思決定をするため同じ状況に面した際誰もが同じ判断をするだろうか? 10

11 開発段階の B/R assessment 一度臨床段階までたどり着いたら非臨床には戻らない? 臨床試験において認められた副作用の機序検討のために臨床試験に並行して非臨床試験が進められている場合も PMDA の審査においても臨床で認められた事象 ( 効果副作用とも ) の評価に際しては非臨床試験成績も必ず確認 11

12 副作用の検討臨床試験か? 非臨床試験か? 2 択ではなくあらゆる有用なツールを考えるべき例 : 頻度が低い副作用等は Registry data や電子診療情報等既存 Database の活用メカニズム検討については非臨床試験? メカニズムが判明すれば対処方法も 12

13 Agenda Benefit/Risk Assessmentとは Life-Cycleを通したBenefit/Risk Assessment 開発段階市販後 13

14 Lifecycle を通した Benefit-Risk Assessment Phase Regulatory Tool Person in Charge Clinical Development Phase DSUR Development Safety Update Report (ICH E2F) 治験薬に関して調査対象期間中に収集された関連する安全性情報の包括的かつ十分に検討された年次レビューと評価を提示する Review Team (consultation) NDA Review Phase Post- Marketing Phase RMP PBRER Apr ICH step5 May Risk Management Plan (ICH E2E+α) 医薬品の開発段階承認審査時から製造販売後のすべての期間においてベネフィットとリスクの評価見直しが行われこれまで以上に明確な見通しを持った製造販売後の安全対策の実施が可能になることを目的. 以前の PSUR Periodic Benefit-Risk Evaluation Report (ICH E2C(R2)) 製品の全体的なベネフィットリスクプロファイル評価を可能にするために医薬品のリスクに関して及び該当する場合には承認された適応症に対するベネフィットに関して新しい情報または明らかになりつつある情報の重要な分析を示すことにある Review Team (NDA review) Review Team (Re-examination) & Safety Team Risk Manager

EMA-RMP summary の公表 http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?

15 EMA-RMP summary の公表 ws_detail_ jsp&mid=wc0b01ac058004d5c1 15

16 EMA-RMP summary の公表 2014 年 3 月に最初の RMP をホームページ上に公表 Summary は (Part VI.2 of RMP) EPAR と同時期に公表 RMP の重要な変更時に Update 対象全ての新規承認された CAPs 新規承認以外は RMP の Update 時に公表 EPAR : European Public Assessment Report 16

17 JP-RMP の概念図安全性検討事項 Safety Specification 重要な特定されたリスク重要な潜在的リスク重要な不足情報追加措置必要? ( 評価 ) No 通常安全性監視計画 Pharmacovigilance Plan 自発報告文献調査リスク最小化活動 Risk Minimization Action Plan 添付文書使用上の注意の解説 Yes 監視 and / or リスク最小化? ( 評価 ) 追加の監視 : 医療現場における負担混乱も考慮する追加追加の最小化市販直後調査による自発報告の収集強化使用成績調査特定使用成績調査製造販売後臨床試験 ( 薬剤疫学的手法による調査を含む ) 等市販直後調査による情報提供患者向医薬品ガイド情報提供教育プログラムアクセス制限添付文書の改訂等 ( リ定ス期ク的のな評報価告 ) 17

18 Lifecycle と Benefit/Risk Source: Hammad et al. Clinc Pharmcol Ther e-pub 10 July 2013 doi: /clpt

19 まとめ重要なのは目的にかなったツールを選択すること得たいと思っている情報を得るために最適なツールは何か? 明示的に非臨床試験が書かれることは少ないかもしれないが Benefit/Risk Assessment において重要なツールであり有効に活用すべき 19

RAD-AR News Vol.15, No.4 (Nov. 2004) 2

Series No. 65Nov. 2004 CONTENTS RAD-AR News Vol.15, No.4 (Nov. 2004) 2 3 4 RAD-AR News Vol.15, No.4 (Nov. 2004) 5 RAD-AR News Vol.15, No.4 (Nov. 2004) FDAのリスクマネジメントプランのためのドラフトガイダンス案についてくすりの適正使用協議会

Agenda Benefit/Risk Assessmentとは Life-Cycleを通したBenefit/Risk Assessment 開発段階 市販後 2

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