厚生省精神・神経疾患研究委託費

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えりかかなり
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1 精神神経疾患研究開発費筋ジストロフィーモデル動物を用いた新たな治療法の開発平成 27 年度研究班会議プログラム主任研究者国立研究開発法人国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部武田伸一日時会場平成 27 年 12 月 8 日 ( 火 ) 10:20~17:35 平成 27 年 12 月 9 日 ( 水 ) 9:00~15:50 国立研究開発法人国立精神神経医療研究センター教育研修棟ユニバーサルホール東京都小平市小川東町 TEL ( 内線 6011) 教育研修棟管理室開演 30 分前より受け付けを開始します各セッション開始予定時刻の 30 分前までに試写の上データをスライド受付係にご提出下さいなおプロジェクターは液晶のみです口演 10 分討論 5 分でお願いします ( 時間厳守 ) 9 日 12 時 05 分より班員会議を行います ( 場所 : 教育研修棟ユニバーサルホール多目的室 ) 班員または代理の方は必ずご出席下さい昼食をご用意しております

2 第 1 日目平成 27 年 12 月 8 日 ( 火 ) 開会の挨拶 10:20~10:30 主任研究者武田伸一 Session Ⅰ 骨格筋の生物学 ( 日本体力医学会から ) 10:30~11:30 座長武田伸一 1. サルコペニアの分子メカニズム解明と新規予防法の開発招待発表者町田修一 1, 船越智子 1, 藤井嵩子 2 1,3, 川西範明, 高木香奈 1 1, 野﨑理沙 ( 1 順天堂大学大学院スポーツ健康科学研究科, 2 順天堂大学女性スポーツ研究センター, 3 日本学術振興会特別研究員 (PD)) 2. マイクロ RNA-23 による筋萎縮の制御招待発表者和田正吾 1, 加藤義雄 2, 奥津光晴 3, 味八木茂 4, 浅原弘嗣 4, Zhen Yan 3, Stefano Schiaffino 5, 牛田多加志 1, 1 秋本崇之 ( 1 東京大学大学院医学系研究科, 2 産業技術総合研究所, 3 University of Virginia, 4 国立成育医療研究センター, 5 University of Padova) 3. 骨格筋の再成長と再生におけるストレス応答の関与招待発表者後藤勝正 ( 豊橋創造大学大学院健康科学研究科 ) ******** 休憩 11:30~11:40 ******** Session Ⅱ エクソンスキッピング 11:40~12:40 座長松尾雅文 4. C9orf72-Rab mediates defective vesicle trafficking in C9ALS/FTD and rescue by antisense intervention 武田伸一 1 1,2, 青木吉嗣, Raquel Manzano 2, 福田光則 3, Kevin Talbot 4, Matthew JA Wood 2 ( 1 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 2 Department of Physiology, Anatomy and Genetics, University of Oxford, 3 東北大学大学院生命科学研究科, 4 The Nuffield Department of Clinical Neurosciences, University of Oxford)

3 5. 化学修飾人工核酸を用いる新しい筋ジストロフィー治療薬の開発 MCE 修飾オリゴヌクレオチドを用いた DMD 治療薬の開発清尾康志, 正木慶昭, 山本恵士 ( 東京工業大学大学院生命理工学研究科 ) 6. DMD 遺伝子における稀少スプライシング産物の解析と治療法へのアプローチ DMD 遺伝子の稀少スプライシング産物に関する生成過程の検証鈴木仁 1, 亀山俊樹 2, 齊藤崇 3, 増田智 3 3,4, 永田哲也, 青木吉嗣 3, 前田明 2, 武田伸一 3, 塚原俊文 1 ( 1 北陸先端科学技術大学院大学マテリアルサイエンス研究科, 2 藤田保健衛生大学総合医科学研究所遺伝子発現機構学研究部門, 3 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 4 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科 ) 7. 高性能スプライシング解析系の確立と新しい DMD 治療法の確立神経性 SH-SY5Y 細胞におけるジストロフィン mrna のイントロンリテンション松尾雅文 1, 西田篤史 2 3, 粟野宏之 ( 1 神戸学院大学総合リハビリテーション学部, 2 日本ケミカルリサーチ株式会社, 3 神戸大学大学院医学研究所 ) ******** 昼食 12:40~13:50 ******** Session Ⅲ エクソンスキッピングの臨床応用 13:50~14:35 座長横田俊文 8. In Silico/In Vitro システムを用いた DMD に対するアンチセンス配列スクリーニングツールの開発招待発表者横田俊文 1, 越後谷裕介 1, Bo Bao 1, Vincent Mouly 2, William Duddy 2, 青木吉嗣 3 3, 武田伸一 ( 1 Department of Medical Genetics, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, 2 Institut de Myologie, University of Paris 6, 3 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部 ) 9. Duchenne 型筋ジストロフィーに対するエクソン 53 スキップ薬の早期探索的臨床試験武田伸一 1, 齊藤崇 1, 永田哲也 1, 増田智 1, 鈴木麻衣子 2, 中村治雅 2 3, 小牧宏文 ( 国立精神神経医療研究センター 1 神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 2 トランスレーショナルメディカルセンター 3 病院小児神経診療部 )

4 10. 遺伝子医療とピアカウンセラーの役割ピアカウンセラー養成講座の報告貝谷久宣 1, 矢澤健司 1 1,2, 大澤真木子, 白木洋 1, 村上仁江 1, 大當孝志 1, 貝谷嘉洋 3, 野口恭子 4, 小松智賀 4, 高井絵里 4, 松元智美 5, 川﨑奈緒子 6 7, 蒲原沙織 ( 1 一般社団法人日本筋ジストロフィー協会, 2 東京女子医科大学, 3 NPO 法人日本バリアフリー協会, 4 医療法人和楽会心療内科神経科赤坂クリニック, 5 早稲田大学人間科学研究科, 6 早稲田大学大学院人間科学研究科, 7 東京家政大学大学院人間生活学総合研究科 ) ******** 休憩 14:35~14:45 ******** Session Ⅳ microrna 筋生物学 14:45~15:35 座長田中廣壽 11. 血清 microrna およびエクソソームマーカータンパクによる筋ジストロフィー新規診断法の確立と治療への応用エクソソーム表面抗原を標的とした DMD に対するバイオマーカーの検討およびエクソソーム分泌抑制を用いた筋特異的 mirna の DMD 病態における機能解析橋戸和夫, 松坂恭成 ( 国立精神神経医療研究センター神経研究所 RI 管理室 ) 12. 無重力や宇宙放射線の筋細胞における転写への影響次世代シーケンサーによる解析招待発表者山田明徳 1, 平坂勝也 1, 田嶋敦 2, 井本逸勢 3, 鈴木穣 4, 池川志郎 5, 永松愛子 6, 東端晃 6, 7 二川健 ( 1 長崎大学大学院水産環境科学総合研究科, 2 金沢大学革新予防医科学教育研究センター, 3 徳島大学大学院医歯薬学研究部人類遺伝学, 4 東京大学大学院新領域創成科学研究科, 5 理化学研究所ゲノム医科学研究センター, 6 宇宙航空研究開発機構, 7 徳島大学大学院医歯薬学研究部生体栄養学 ) 13. 骨格筋量制御の分子機構解明筋力とタンパク質代謝の関係の解析 1,2 田中廣壽, 清水宣明 2, 伊藤尚基 2 2, 吉川賢忠 ( 1 東京大学医科学研究所附属病院抗体ワクチンセンター免疫病治療学分野, 2 東京大学医科学研究所附属病院アレルギー免疫科 ) ******** コーヒーブレイク 15:35~15:55 ********

5 Session Ⅴ 筋ジストロフィー遺伝性疾患の病態 15:55~17:00 座長野口悟 14. Low intensity training of mdx mice impacts on inflammatory statute 武田伸一 1, Janek Hyzewicz 1, 倉岡睦季 1, 谷端淳 1 1,2, 笠原優子 ( 1 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 2 日本医科大学生化学分子生物学 ( 分子遺伝学 ) 分野 ) 15. 筋強直性ジストロフィーにおける筋細胞骨格蛋白のスプライシング異常と病態招待発表者中森雅之, 高橋正紀, 望月秀樹 ( 大阪大学大学院医学系研究科神経内科学 ) 16. 遺伝性筋疾患の分子病態の解明ならびに治療法の開発 VI 型コラーゲン欠損ミオパチーの病態に関わる2つのイベント野口悟, 小川恵, 西野一三 ( 国立精神神経医療研究センター神経研究所疾病研究第一部 ) 17. 進行性骨化性線維異形成症 (FOP) における筋損傷後の骨化の誘発招待発表者倉谷麻衣, 町谷亜位子, 藤本舞, 大澤賢次, 塚本翔, 大手聡, 片桐岳信 ( 埼玉医科大学ゲノム医学研究センター病態生理部門 ) Session Ⅵ 筋ジストロフィーモデル動物 17:00~17:35 座長橋本有弘 18. 筋ジストロフィー関連モデル動物の生産供給システムの検討筋ジストロフィー関連モデル動物の品質管理について保田昌彦, 小倉智幸, 水澤卓馬, 何裕遥, 川井健司, 高橋利一 ( 公益財団法人実験動物中央研究所 ) 19. マウス Blastocyst Complementation( 胚盤胞補完 ) 法を用いた ips 細胞由来の骨格筋組織構築朝倉淳, 伊藤日加瑠招待発表者 ( ミネソタ大学医学部幹細胞研究所筋ジストロフィーセンター ) ******** 懇親会 18:00~20:00 ********

6 第 2 日目平成 27 年 12 月 9 日 ( 水 ) Session Ⅶ 薬物治療 9:00~10:00 座長岩田裕子 20. ストレッチ感受性チャネルを標的とした筋ジストロフィー治療法の開発 TRPV2 を治療標的とした心筋症治療薬の開発岩田裕子, 平山円 ( 国立循環器病研究センター分子生理部 ) 21. 筋ジストロフィーの進行性軽減療法の開発造血器型プロスタグランジンD 合成酵素をターゲットとした筋ジストロフィーの2 次炎症軽減療法の開発裏出良博 1, 有竹浩介 1, 永田奈々恵 1, 田中克尚 2 3, 竹内敦子 ( 1 筑波大学国際統合睡眠医科学研究機構分子睡眠生物学, 2 大鵬薬品工業株式会社, 3 神戸薬科大学薬学部 ) 22. Duchenne 型筋ジストロフィーに対するカルパイン 1 阻害剤治療法の開発松尾雅文 1, 鍋島陽一 2, 福島昭二 3, 岸本修一 3, 粟野宏之 4 5, 伊東恭子 ( 1 神戸学院大学総合リハビリテーション学部, 2 公益財団法人先端医療振興財団先端医療センター, 3 神戸学院大学薬学部, 4 神戸大学大学院医学研究科, 5 京都府立医科大学大学院医学研究科 ) 23. 液性因子による変性骨格筋の再生療法の開発ヒト筋芽細胞における G-CSF の作用の検討福田恵一, 林地のぞみ, 湯浅慎介 ( 慶應義塾大学医学部循環器内科 ) ******** 休憩 10:00~10:10 ******** Session Ⅷ 遺伝子治療 10:10~10:55 座長萩原正敏 24. AAV ベクターを用いた遺伝子治療の進捗状況世界的な趨勢と本学におけるプロジェクトについて招待発表者水上浩明, 卜部匡司 ( 自治医科大学分子病態治療研究センター )

7 25. AAV ベクターを用いた筋ジストロフィー犬に対する遺伝子治療と免疫寛容誘導招待発表者 1,2 1,2 1,2 喜納裕美, 笠原優子, 岡田浩典, 弓削田直子 2, 今川究 3, 立花克彦 3, 武田伸一 2 1, 岡田尚巳 ( 1 日本医科大学生化学分子生物学 ( 分子遺伝学 ), 2 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 3 JCR ファーマ株式会社 ) 26. 変異ジストロフィン遺伝子エキソンスキップ誘導化合物の作用機序の解明マウス筋肉組織におけるエキソンスキッピング誘導低分子の開発研究萩原正敏 ( 京都大学大学院医学研究科 ) ******** コーヒーブレイク 10:55~11:15 ******** Session Ⅸ 幹細胞と再生医療 11:15~12:05 座長梅澤明弘 27. Teneurin-4 による軟骨骨格筋組織の未分化性維持機構について招待発表者鈴木喜晴 1, 伊藤尚基 2, 深田宗一郎 3, 武田伸一 2, 関矢一郎 4 1, 赤澤智宏 ( 1 東京医科歯科大学大学院保健衛生学研究科, 2 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 3 大阪大学大学院薬学研究科細胞生理学分野, 4 東京医科歯科大学再生医療研究センター ) 28. 骨格筋内在性間葉系前駆細胞を標的として骨格筋を維持増強させる手法の開発招待発表者上住聡芳 1, 上住円 2, 深田宗一朗 3, 山本直樹 4, 山田治基 5, 西野一三 6, 武田伸一 7 1, 土田邦博 ( 1 藤田保健衛生大学総合医科学研究所難病治療学, 2 国立長寿医療研究センター再生再建医学研究部, 3 大阪大学大学院薬学研究科細胞生理学分野, 4 藤田保健衛生大学共同利用研究施設, 5 藤田保健衛生大学整形外科, 6 国立精神神経医療研究センター神経研究所疾病研究第一部, 7 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部 ) 29. 筋ジストロフィーに対する細胞移植の臨床研究推進に向けた大動物の疾患モデル作製と SOP 構築のための基盤研究ヒト胚性幹細胞 (ES 細胞 ) を原材料とする再生医療製品開発梅澤明弘, 阿久津英憲, 豊田雅士 ( 国立成育医療研究センター ) ****** 班員会議教育研修棟ユニバーサルホール多目的室 12:05~13:20 ******

8 Session X 骨格筋幹細胞と筋再生 13:20~14:55 座長深田宗一朗 30. 骨格筋再生メカニズムに基づいた移植細胞創成技術の開発古典的 Notch シグナルの二つの働き深田宗一朗 1, 大谷拓史 1, 中村美紀 1, 張礫丹 1, 上住聡芳 2, 鈴木友子 3 3, 武田伸一 ( 1 大阪大学大学院薬学研究科細胞生理学分野, 2 藤田保健衛生大学総合医科学研究所難病治療学 3 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部 ) 31. 成熟骨格筋における Notch シグナルの機能解析招待発表者増田慎也, 瀬古大暉, 小川静香, 藤田諒, 吉岡潔志, 久松翼, 小野悠介 ( 長崎大学大学院医歯薬学総合研究科原爆後障害医療研究所幹細胞生物学研究分野 ) 32. 筋ジストロフィー治療法開発に資する筋ジストロフィー由来ヒト筋細胞解析系の確立ヒトおよびマウス筋前駆細胞の酸化ストレス応答の : モデルマウスの結果をヒトに外挿するための細胞レベルの研究基盤 2 橋本有弘, 大久保咲 ( 国立長寿医療研究センター研究所再生再建医学研究部 ) 33. 膜型メタロプロテアーゼ ADAM10 は衛星細胞の未分化能維持に必須である招待発表者水野早希子, 依田昌樹, 中村雅也, 堀内圭輔 ( 慶應義塾大学医学部整形外科学教室 ) 34. CXCL12 が筋衛星細胞に及ぼす影響招待発表者前田寧 1 2, 中城雄輝 ( 1 国立病院機構熊本再春荘病院臨床研究部, 2 熊本大学医学部附属病院神経内科 ) 35. Pro-IGF-II の補充による老化骨格筋再生能力の改善招待発表者上住円 1, 上住聡芳 2, 土田邦博 2, 深田宗一朗 3 1, 橋本有弘 ( 1 国立長寿医療研究センター再生再建医学研究部, 2 藤田保健衛生大学総合医科学研究所難病治療学 3 大阪大学大学院薬学研究科細胞生理学分野 ) ******** 休憩 14:55~15:05 ********

9 Session XI ips 細胞と再生医療バイオマーカー 15:05~15:50 座長櫻井英俊 36. 患者由来 ips 細胞を活用した筋ジストロフィーに対する新規治療薬開発細胞移植治療法開発の現状櫻井英俊 1 1,2, 高山了, 竹中菜々 1, 趙明明 1, 池谷真 1, 堀田秋津 1, 佐藤貴彦 3 4, 伊東佑太 ( 1 京都大学 ips 細胞研究所, 2 旭化成株式会社, 3 京都府立医科大学視機能再生外科学講座, 4 名古屋学院大学リハビリテーション学部理学療法学科 ) 37. 多能性幹細胞を用いた筋ジストロフィーに対する新規治療開発多能性幹細胞を用いた筋ジストロフィーの心不全発症機序の解明と治療法の開発平家俊男 1, 平田拓也 1, 馬場志郎 1, 粟屋智就 1 2, 鶴見文俊 ( 1 京都大学大学院医学研究科発達小児科学, 2 三菱京都病院小児科 ) 38. 筋ジストロフィー病態における筋再生マーカー開発に向けた血清オステオポンチンの解析武田伸一 1, 倉岡睦季 1, 木村円 1 1,2 1,3, 永田哲也, 岡田尚巳, 青木吉嗣 1, 立森久照 4 5, 米本直裕 1 今村道博 ( 1 国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部, 2 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科, 3 日本医科大学生化学分子生物学 ( 分子遺伝学 ) 分野, 4 国立精神神経医療研究センター精神保健研究所精神保健計画研究部, 5 国立精神神経医療研究センター精神保健研究所精神薬理研究部 ) 閉会の挨拶 15:50 主任研究者武田伸一

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厚生省精神・神経疾患研究委託費

厚生省精神・神経疾患研究委託費国立研究開発法人国立精神神経医療研究センター精神神経疾患研究開発費ジストロフィン欠損モデル動物を基盤とした筋ジストロフィーの新しい治療法開発平成 29 年度研究班会議プログラム主任研究者国立研究開発法人国立精神神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部武田伸一日時会場平成 29 年 12 月 5 日 ( 火 ) 10:00~17:20 平成 29 年 12 月 6 日 (