医薬基盤 健康 栄養研究所の沿革 医薬基盤研究所 国 健康 栄養研究所 平成 27 年 4 月 1 日統合 国立研究開発法人 医薬基盤 健康 栄養研究所

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1 2017/5/31 資料 5 創薬支援ネットワークにおける医薬基盤研究所 国立研究開発法人医薬基盤 健康 栄養研究所 NationalInstitutesofBiomedicalInnovation, HealthandNutrition

2 医薬基盤 健康 栄養研究所の沿革 医薬基盤研究所 国 健康 栄養研究所 平成 27 年 4 月 1 日統合 国立研究開発法人 医薬基盤 健康 栄養研究所

3 創薬資源部創薬デザイン研究センター薬用植物スクリーニングプロジェクト人工核酸スクリーニングプロジェクト抗体スクリーニングプロジェクト創薬標的プロテオミクスプロジェクト最適化支援プロジェクトインシリコ創薬支援プロジェクト Compound Library Profile Screening Design Evaluation Hit Optimization 医薬基盤研究所の他の研究ユニットプロテオームリサーチプロジェクトアジュバント開発プロジェクトワクチンマテリアルプロジェクト幹細胞制御プロジェクトヒト幹細胞応用開発室トキシコゲノミクスプロジェクト霊 類医科学研究センター疾患モデル小動物研究室細胞核輸送ダイナミクスプロジェクト肝細胞分化誘導プロジェクト難病資源研究室培養資源研究室難治性疾患治療開発 支援室医薬基盤研究所開発振興部理事 医薬基盤研究所の研究体制革新的医薬品の実用化研究最先端の創薬基盤研究薬用植物資源研究センター霊 類医科学研究センター

4 創薬デザイン研究センターのミッション 抗体医薬品 核酸医薬品 予防 治療ワクチンなどの新しいカテゴリーの医薬品をデザインする 法論及び技術の研究を通じて 革新的医薬品の開発を目指します 創薬支援ネットワーク の技術支援拠点として 学等で 出された創薬シーズとなる研究成果を医薬品開発に橋渡しする役割を担います 健康 医療戦略室創薬支援ネットワーク協議会金 内閣官房 日本医療研究開発機構 ネットワーク本部 支援テーマ選定 研究計画策定 / 経費負担 資橋渡し戦略医薬品としての実用化企業への導出を推進 AMED 資料を改変 産業技術総合研究所 天然化合物 探索 最適化研究 大学等アカデミアの創薬シーズ ( 創薬標的 ) 創薬ブースター 技術死の谷の解消技術技術 技術 評価 戦略 資金 医薬基盤 健康 栄養研究所 抗体 核酸 新規モダリティー スクリーニング 最適化研究 理化学研究所 低分子化合物 探索 最適化研究 創薬支援ネットワーク

5 創薬デザイン研究センターの研究ユニット 細胞膜透過キャリアー 国内 の臨床プロテオミクス研究拠点 ( 最先端 Exosome 解析 ) 4 月からの創薬デザイン研究センターの組織 患者由来特異抗体の同定 抗体産生細胞 抗体 cdna Design Evaluation 創薬標的プロテオミクスプロジェクト Profile Screening ヒト合成抗体ライブラリー 電気細胞融合 細胞内導 効率の評価 抗体ー抗原相互作用解析 CDR-H3 stem 領域 ( 配列保存 ) 最適化支援プロジェクト 抗体スクリーニングプロジェクト 人工核酸アプタマー合成技術 1 改変ホ リメラーゼの開発 2アフ タマー創出技術の確 非 stem 領域 ( 非保存 ) インシリコ創薬支援プロジェクト Hit Optimization CDDR の研究ユニット 薬用植物スクリーニングプロジェクト 人工核酸スクリーニングプロジェクト Compound Library 修飾型三リン酸 改変ポリメラーゼライブラリー 薬用植物エキスライブラリー 10,000 種 人工核酸アプタマーライブラリー H 2 O 2 分注機プレート分注バーコード管理

6 CDDR の創薬基盤プラットフォーム 創薬プロセス 創薬ターケ ット探索 / 検証 スクリーニンク ヒット化合物発 医薬品候補探索リード化合物創製 最適化 ( 親和性向上 ) ( 安全性向上 ) ( 安定性向上 ) 製造技術品質保証 臨床試験実用化 CDDR 研究ユニット CDDR 創薬プラットフォーム インシリコ創薬支援 最適化支援 ABDD 創薬 抗体 核酸 天然物 抗体スクリーニング 人工核酸スクリーニング 薬用植物スクリーニング プロテオーム / エキソソーム / その他 AntibodyBasedDrugDesign ( 抗体を手掛かりとした創薬 ) AptamerBasedDrugDesign ( アプタマーを手掛かりとした創薬 ) AntisenseBasedDrugDesign ( アンチセンスを手掛かりとした創薬 ) Aplant-extractBasedDrugDesign ( 植物エキスを手掛かりとした創薬 )

7 ABDD 創薬プラットフォームの特徴 ABDD 創薬の競争優位性は? 抗体 核酸 天然物 インシリコ創薬支援 抗体スクリーニング 最適化支援 人工核酸スクリーニング 薬用植物スクリーニング プロテオーム / エキソソーム / その他 改変ポリメラーゼに関するグローバル特許(2035 年まで独占 ) 改変ポリメラーゼを用いたアプタマーの構造変換の多様性がある! 新規な人工核酸アプタマーを100 億個以上有する! 独自の抗体作製技術を有している! 独自の抗体作製技術を用いたエピトープ抗体パネルを有している! 世界トップレベルのインフォマティックス技術を有している! 世界トップレベルのProteome/Exosome 解析技術を有している!

8 ABDD 創薬プラットフォームの全体像 医薬基盤研究所オリジナルライブラリー 人工核酸アプタマー (100 億ライブラリー ) ABDD 創薬 医薬基盤研究所オリジナルデータ / ノウハウ 抗体医薬品核酸医薬品 臨床サンプル ターゲット分子スクリーニング Proteome 解析 Exosome 解析技術 世界トップレベル R R 新規 PD-1/PD-L1 阻害低分子化合物 抗体ライブラリー (130 億ライブラリー ) 薬用植物エキス (1000) メドケムによる構造最適化 化合物情報ライブラリー 製薬企業との連携 ヒット低分子化合物 低分子化合物 R R R ターゲット分子スクリーニング 活性情報活性情報活性情報構造情報活性情報構造情報活性情報構造情報活性情報構造情報構造情報構造情報 インシリコ解析インシリコデザイン構造最適化 世界トップレベル ヒット低分子ライブラリー 製薬企業との連携 臨床サンプルから抗体 / 核酸医薬へ 更に低分 化合物に変換する 速創薬基盤システム (AI) の構築を目指す!

9 プ完了スタート リバース パラダイムシフトを指向した ABDD 創薬! < 研究ターゲット >: 抗体の 物活性をアプタマー 更には低分 化合物に変換する創薬研究! < 背景 >: 抗体等のバイオ医薬品の製造コストは高く 薬剤費高騰の原因となっている 有効性の い抗体を低分 化合物に変換する技術を構築し 本の創薬 強化に貢献する リード化合物 ヒット化合物 Functional Assay Binding Assay 抗体と同じ機能を持つアプタマー セアプタマーライブラリー活性アプタマー群の活性情報解析製薬企業改変ポリメラーゼ核酸ユニット活性アプタマー群の抗体アッセイ構造情報解析医薬基盤研究所 <ABDD 創薬 > インシリコ最適化 生物活性高分子を低分子化合物に変換 ットアッ低分子化合物ヒット リード R R 抗体と同じ機能を持つ低分子化合物 POC が取れている抗体

10 基盤研の研究活動が業界紙に掲載される! 3 月 3 日の日刊薬業の記事から抜粋 FAQ サイトマップ 大臣要請なくても アビガン 製造可能に厚労省が通知販売は要請必要 ( 3 月 3 日 19:03 ) 大塚製薬 米バイオベンチャー買収へ CNS のポートフォリオ拡大 ( 3 月 3 日 18:53 ) 振興賞受賞の藤田氏が講演内藤記念科学振興財団 ( 3 月 3 日 18:41 ) 新型インフルワクチン 4 件のオーファン取り消し第二部会 ( 3 月 3 日 18:26 ) リツキサン と オビソート の効追を周知厚労省 課長通知 ( 3 月 3 日 18:09 ) 次世代新薬の開発を後押し 独自技術で基盤研製薬 10 社と契約 協定 ( 3 月 3 日 ) 医薬基盤 健康 栄養研究所 ( 基盤研 ) の創薬デザイン研究センターは今年度から 独自の技術を活用して 次世代の新薬として注目を集める 抗体医薬と機能や特性が類似する核酸医薬や低分子薬 の研究開発を後押しする取組みを始めた すでに製薬 2 社と共同研究契約を 8 社とは研究成果について継続的に情報共有などを行う協定を締結 今後さらに増える可能性もある

11 ご清聴ありがとうございました!

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