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かおりたつざわ
5 years ago
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1 2018 年 3 月 31 日第 24 回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム ( 於 : がん研究会がん研究所 ) 将来の承認審査の視点独立行政法人医薬品医療機器総合機構 (PMDA) 新薬審査第五部清原宏眞

2 本日のお話国等の動き審査の視点本講演は講演者の個人的見解に基づくものであり ( 独 ) 医薬品医療機器総合機構 (PMDA) の公式見解を示すものではありません

先駆け審査指定制度世界に先駆けて革新的医薬品医療機器再生医療等製品を日本で早期に実用化すべく世界に先駆けて開発され早期の治験段階で著明な有効性が見込まれる医薬品等を指定し各種支援による早期の実用化 ( 例えば医薬品医療機器では通常の半分の 6 か月間で承認 ) を目指す先駆け審査指定制度を平成 27 年 4 月 1 日に創設指定基準医薬品 1.

3 先駆け審査指定制度世界に先駆けて革新的医薬品医療機器再生医療等製品を日本で早期に実用化すべく世界に先駆けて開発され早期の治験段階で著明な有効性が見込まれる医薬品等を指定し各種支援による早期の実用化 ( 例えば医薬品医療機器では通常の半分の 6 か月間で承認 ) を目指す先駆け審査指定制度を平成 27 年 4 月 1 日に創設指定基準医薬品 1. 治療薬の画期性 : 原則として既承認薬と異なる作用機序であること ( 既承認薬と同じ作用機序であっても開発対象とする疾患に適応するのは初めてであるものを含む ) 2. 対象疾患の重篤性 : 生命に重大な影響がある重篤な疾患又は根治療法がなく社会生活が困難な状態が継続している疾患であること 3. 対象疾患に係る極めて高い有効性 : 既承認薬が存在しない又は既承認薬に比べて有効性の大幅な改善が期待できること 4. 世界に先駆けて日本で早期開発申請する意思 ( 同時申請も含む ) 指定制度の内容 : 承認取得までの期間の短縮に関するもの : その他開発促進に関する取組 1 優先相談 2 か月 1 か月資料提出から治験相談までの期間を短縮 2 事前評価の充実実質的な審査の前倒し事前評価を充実させ英語資料の提出も認める 3 優先審査 12 か月 6 か月総審査期間の目標を 6 か月に場合によっては第 Ⅲ 相試験の結果の承認申請後の提出を認め開発から承認までの期間を短縮 4 審査パートナー制度 PMDA 版コンシェルジュ審査安全対策品質管理信頼性保証等承認までに必要な工程の総括管理を行う管理職をコンシェルジュとして設置 5 製造販売後の安全対策充実再審査期間の延長通常新有効成分含有医薬品の再審査期間が 8 年であるところを再審査期間を延長し最長 10 年までの範囲内で設定する 3

4 医薬品の指定品目一覧 ( 抗悪性腫瘍薬 ) 第 1 回指定 ( 平成 27 年 10 月 27 日 :6 品目中 2 品目 ) 1 品目は指定要件逸脱 ASP2215 品目名予定効能効果申請者初回再発又は治療抵抗性の FLT3 遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病アステラス製薬 ( 株 ) 第 2 回指定 ( 平成 29 年 4 月 21 日 :5 品目中 2 品目 ) SPM-011 品目名予定効能効果申請者ニボルマブ ( 遺伝子組換え ) 再発悪性神経膠腫切除不能な局所再発頭頸部癌並びに局所進行頭頸部癌 ( 非扁平上皮癌 ) 胆道癌第 3 回指定 ( 平成 30 年 3 月 27 日 :6 品目中 3 品目 ) MSC J ステラファーマ ( 株 ) 小野薬品工業 ( 株 ) 品目名予定効能効果申請者 Trastuzumab deruxtecan Entrectinib MET エクソン 14 スキッピング変異を有する進行 (IIIB/IV 期 ) 非小細胞肺癌がん化学療法後に増悪した HER2 過剰発現が確認された治癒切除不能な進行再発の胃癌前治療後に疾患が進行又は許容可能な標準治療がない NTRK 融合遺伝子陽性の局所進行又は遠隔転移を有する成人及び小児固形がん患者の治療メルクセローノ ( 株 ) 第一三共 ( 株 ) Ignyta 4

5 制度の趣旨医薬品の条件付き早期承認制度に係る PMDA の対応について重篤で有効な治療方法が乏しい疾患の医薬品で患者数が少ない等の理由で検証的臨床試験の実施が困難なものや長期間を要するものについて承認申請時に検証的臨床試験以外の臨床試験等で一定程度の有効性及び安全性を確認した上で製販後に有効性安全性の再確認等のために必要な調査等を実施すること等を承認条件により付与する取扱いを整理明確化し重篤な疾患に対して医療上の有用性が高い医薬品を早期に実用化する通常の承認審査探索的臨床試験 1 等検証的臨床試験 2 承認申請審査承認副作用報告製造販売後調査 1 少数の患者に医薬品を投与し医薬品の有効性安全性を検討し用法用量等を設定するための試験 2 多数の患者に医薬品を投与し設定した用法用量等での医薬品の有効性安全性を検証する試験条件付き早期承認制度探索的臨床試験 1 等承認申請審査承認副作用報告製造販売後調査通常の対面助言制度の適用可能性申請データパッケージの相談検証的臨床試験以外の臨床試験等で一定程度の有効性及び安全性を確認し早期申請優先審査品目として総審査期間を短縮条件付き早期承認品目該当性相談条件付き早期承認制度の該当性報告書の作成 ( 目的 : 申請後の指定手続を迅速に進める ) 製販後の調査内容についても評価に着手承認条件を付与 ( 例 ) 製販後の有効性安全性の再確認 ( リアルワールドデータ活用を含む ) 適正使用に必要な場合は施設等要件の設定等 H から新設 5

6 医療情報の活用における信頼性の考え方に関する検討市販後の電子診療情報活用 (MID-NET レセプト DPC 電子カルテ等 ) 承認申請資料等へのレジストリの活用 (CIN) < 業界 PMDA のプロジェクトチーム > < 林班 PMDA/MHLW> 市販後統合市販後承認申請製造販売後データベース調査における信頼性確保に関する留意点 ( 通知 ) 林班報告書行政から周知 GPSP 省令改正公布 H 施行予定 ICH E8/E6 見直し適宜改訂 6

7 医療情報データベース基盤整備事業について電子カルテ等の医療情報を大規模に収集解析を行う医療情報データベース MID-NET をPMDAに構築ビッグデータの活用により医薬品等の安全対策の高度化を推進平成30年度より行政製薬企業アカデミアによる利活用が可能な MID-NET の本格運用を開始製薬企業医薬品の安全性情報の調査解析 MID-NET アカデミア行政 PMDA レセプトデータ電子カルテデータ DPCデータ検査データ全国10拠点今年度末には400万人規模のデータ 2009年以降を解析可能となる予定東北大東大千葉大 NTT病院北里大浜松医大徳洲会香川大九大佐賀大これまでの副作用報告制度では把握できなかった副作用の発現頻度を評価できるようになる例えば他剤との副作用頻度の比較や経時的な変化の追跡が可能リアルワールドを反映した副作用投与実態等を迅速低コスト能動的に収集できるようになる 7

/ 調査医療情報データベースの運営等に関する検討会最終報告書 ( 平成 29 年 8 月 21 日厚生労働省公表 ) で示された試算審査承認 PMDA 有識者会議審査基準に基づき意見を求める契約の締結利用料の納付オンサイトセンター

8 MID-NET 利活用の概要 8 利活用の目的 1 医薬品の市販後安全監視やリスクベネフィット評価を含めた安全対策 2 公益性の高い調査研究利用料の設定運営経費は利活用者による利用料としての負担を原則とし年間の運営経費を利活用見込み件数で割ることにより利用料を設定 ( 利活用の流れ ) 利活用の申出製造販売後調査製造販売後調査以外製造販売後調査以外 ( 分析用データセット利用あり ) ( 分析用データセット利用なし ) 42,123,000 円 / 品目 21,061,500 円 / 調査 10,820,000 円 / 調査医療情報データベースの運営等に関する検討会最終報告書 ( 平成 29 年 8 月 21 日厚生労働省公表 ) で示された試算審査承認 PMDA 有識者会議審査基準に基づき意見を求める契約の締結利用料の納付オンサイトセンター一定の匿名化処理したデータを転送利活用の開始 ( データの閲覧解析等 ) 利活用者外部データセンター統合処理システム結果の公表利活用終了に係る報告オンサイトセンターからリモートアクセスにてデータを閲覧解析利活用結果は原則公表 ( 公表基準を設定し公表予定資料を PMDA が事前に審査 )

9 9 MID-NET 利活用に向けた取組み 1.MID-NET ホームページの開設 ( 平成 29 年 11 月 1 日 ) URL: 平成 30 年度からの本格運用 ( 製薬企業等の利活用を含む ) の開始に向け関連学会研修会等において MID-NET の概要特性等について講演を行ってきたところ一方 MID-NET に係る情報を一元的に発信するための場がなかったことから PMDA のホームページに MID-NET の特集ページを開設した今後も適宜情報を更新していく予定 < 提供している情報 > 1. MID-NET の概略や意義 2. MID-NET 利活用者向け情報利活用の範囲やデータベースの特徴利活用手順利活用を検討するための参考情報研修講演等関連制度通知等よくあるご質問分析用データセットのデータ項目採用標準コード一覧標準コード付与検査項目一覧取込み対象データ (SS-MIX2 レセプト DPC) 患者年齢別分布傷病分類別分布薬効分類別分布 ( 拠点合計 ) 薬剤別集計傷病別集計検査別集計 ( 拠点合計 ) 等 2.MID-NET 運用開始記念シンポジウムの開催 ( 平成 30 年 2 月 26 日 ) 700 人規模の製薬企業等の関係者に参加いただき関係者らの講演等や30 年度本格運用開始後の利活用申出のルールなどを説明

10 10 科学委員会 ( 親委員会 ) の活動状況 PMDA 科学委員会第 3 期科学委員会 ( 親委員会 ) は 22 名体制で平成 28 年 4 月から活動開始第 3 期の初回にあたる第 16 回科学委員会 ( 平成 28 年 5 月 27 日 ) を契機に親委員会は計 9 回 ( うち 1 回は書面開催 ) 開催され各専門部会の活動状況を随時報告各専門部会においては議論の取りまとめ報告書 ( 案 ) を作成専門部会の活動状況 1 希少がん対策専門部会 ( 部会長 : 上田龍三副部会長 : 後藤俊男 ) 第 1 回 ( 平成 28 年 10 月 19 日 ) 第 2 回 ( 平成 28 年 12 月 9 日 ) 第 3 回 ( 平成 29 年 2 月 17 日 ) 第 4 回 ( 平成 29 年 4 月 28 日 ) 第 5 回 ( 平成 29 年 6 月 30 日 ) 第 6 回 ( 平成 29 年 8 月 18 日 ) 第 7 回 ( 平成 29 年 10 月 16 日 ) 2 医薬品開発専門部会 ( 部会長 : 井上純一郎副部会長 : 今泉祐治 ) 第 1 回 ( 平成 28 年 12 月 19 日 ) 第 2 回 ( 平成 29 年 2 月 13 日 ) 第 3 回 ( 平成 29 年 4 月 10 日 ) 第 4 回 ( 平成 29 年 5 月 31 日 ) 第 5 回 ( 平成 29 年 7 月 4 日 ) 第 6 回 ( 平成 29 年 8 月 4 日 ) 第 7 回 ( 平成 29 年 12 月 27 日 ( 予定 )) 3 AI 専門部会 ( 部会長 : 光石衛副部会長 : 大江和彦 ) 第 1 回 ( 平成 29 年 1 月 13 日 ) 第 2 回 ( 平成 29 年 3 月 23 日 ) 第 3 回 ( 平成 29 年 4 月 20 日 ) 第 4 回 ( 平成 29 年 5 月 24 日 ) 第 5 回 ( 平成 29 年 7 月 19 日 ) 第 6 回 ( 平成 29 年 10 月 6 日 )

11 PMDA レギュラトリーサイエンスセンターの設置 11 PMDA ではこれまで科学委員会の設置連携大学院包括的連携協定や横断的基準等作成 PT 等により医薬品医療機器再生医療等製品の品質有効性及び安全性を科学的知見に基づき適正かつ迅速に予測評価及び判断するためのレギュラトリーサイエンスを推進上記に加えこれまで利用が困難であった承認申請資料に係る電子データや電子診療情報等のいわゆるリアルワールドデータ (MID-NETR) を含む品質有効性及び安全性に係る科学的知見を収集しそれを積極的に活用することで 1 承認審査及び安全対策の質を向上させるとともに 2 科学的エビデンスを PMDA が積極的に発信しガイドライン等を発出することで革新的医薬品医療機器及び再生医療等製品の日本における開発時の相談から承認審査安全対策まで一貫した予測評価及び判断の科学的根拠に基づく支援に資するため平成 30 年度にレギュラトリーサイエンスセンターを設置する日本再興戦略 2016( 平成 28 年 6 月 2 日閣議決定 )( 抄 ) Ⅳ 日本発の優れた医薬品医療機器等の開発事業化グローバル市場獲得国際貢献 2 クリニカルイノベーションネットワークの構築等によるイノベーション推進さらに独立行政法人医薬品医療機器総合機構 (PMDA) においては薬事戦略相談による実用化促進のための支援を強化するとともに臨床試験成績等のビッグデータを活用しデータ解析等による新たな薬効評価の指標手法の開発やガイドライン作成等とそれを通じた企業による開発促進の実現に向けて本年度から試行的に取組を開始した上で 2018 年には本格的な取組を行うレギュラトリーサイエンスセンターを設置するその取組を踏まえ MID-NET の診療データ及び NC 等の疾患登録情報の解析や企業や医療機関での MID-NET の活用促進を通じて安全対策の強化を図る平成 29 年 (2017 年 )10 月 2 日にレギュラトリーサイエンスセンター設立準備室を設置し平成 30 年度 (2018 年度 ) に設置するレギュラトリーサイエンスセンターの体制についての検討を本格化

12 12 がんゲノムに関する国の取り組みがん対策基本法施行がん対策推進基本計画策定がん対策推進基本計画策定 ( 第 2 期 ) 第 3 期計画閣議決定がん診療提供体制のあり方に関する検討会議論の整理がんのゲノム医療 ( 今後の方向性 ) 得られたゲノム情報をがん対策の重要な課題である希少がん難治がん小児がん対策にも資するよう研究や臨床現場に還元できるような一元的なデータベースの整備を検討する必要があるがんゲノムコンソーシアム懇談会がんゲノム医療中核等の指定要件に関する報告書がんゲノム医療中核 (11) 同連携病院 (100)

13 出典 : 13

14 出典 : 14

15 本日のお話国等の動き審査の視点

16 承認審査の視点薬事承認の基本有効性 > 安全性有効性は? 臨床効果が本当にあるのか? 自然に逆らう現象は薬の効果と考えられる自然経過の遅延は要因が様々考えられる臨床上の位置づけは? 安全性は? 収集評価には一定の限界があるこれまでの発症率重篤性有効性と安全性のバランスは? 適正使用特に希少癌は? 希少フラクションは? 疾患レジストリの整備開発者と評価者のギャップが埋まる開発の早期着手合理化より良い医薬品が早く患者の手元に質が確保された幅広い患者のレジストリ

17 ご静聴ありがとうございました

ともに申請者が承認審査のスケジュールに沿って法令上求められる製造体制を整備することや承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで更なる迅速な実用化を促すものであるこの制度では原則として新規原理新規作用機序等により生命に重大な影響がある重篤な疾患等に対して極めて高い有効

ともに申請者が承認審査のスケジュールに沿って法令上求められる製造体制を整備することや承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで更なる迅速な実用化を促すものであるこの制度では原則として新規原理新規作用機序等により生命に重大な影響がある重篤な疾患等に対して極めて高い有効ともに申請者が承認審査のスケジュールに沿って法令上求められる製造体制を整備することや承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで更なる迅速な実用化を促すものであるこの制度では原則として新規原理新規作用機序等により生命に重大な影響がある重篤な疾患等に対して極めて高い有効性が期待される医療機器体外診断用医薬品再生医療等製品を指定することとするまた本制度では PMDA