Vol.16 2014 1 12014 6 30 01 02 TOP MESSAGE MN-001 MN-166 SPECIAL EDITION ALS IPF 06 TOPICs 2661,100 07 HIGHLIGHTS IR 08 09 10 11 MANAGEMENT TEAM FINANCIAL HIGHLIGHTS CONSOLIDATED FINANCIAL STATEMENTS HOMEPAGE GUIDE STOCK INFORMATION
TOP MESSAGE MN-001 で 2 つの線維症疾患 ( 肺線維症 進行型 NASH) の試験結果を報告させていただきました MN-166 の ALS( 筋萎縮性側索硬化症 ) 適応のフェーズ 2a 臨床治験を開始しました 株主の皆様におかれましては ますますご健勝のこととお慶び申し上げます 平素は格別のお引き立てにあずかり厚くお礼申し上げます 本年 4 月に作成し 5 月に皆様にお送りした株主通信 vol.15 以降のトピックは MN-001とMN-166に多くの進展があったことです MN-001に関しては 6 月にPF( 肺線維症 ) の前臨床試験結果を 8 月には進行型 NASH( 非アルコール性脂肪性肝炎 ) の前臨床試験結果および NAFLD( 非アルコール性脂肪性肝疾患 ) 治療を適応とする米国特許の承認を報告させていただきました 次のステップとして PF NASHそれぞれの適応でのフェー 代表取締役社長兼 CEO( 最高経営責任者 ) 病に苦しむ世界中の患者さんのために 新薬を創り 届けること それがメディシノバの使命です 日本のすぐれた創薬技術をいかして 安全で有効な新薬を世界へ届ける 患者さんの笑顔をつくることが 私達の仕事です 会社理念 充分な治療法がまだ確立していない疾病を患う世界中の患者さんに よりよい治療を提供することにより社会に貢献すること 基本経営方針 理念を具現すべく こうした疾病の問題を改善する医薬品の導入 開発 販売を手がけるグローバルな製薬会社を目指すこと ズ2 臨床治験を開始すべく 準備を進めております MN-166に関しては 8 月にアイス バケツ チャレンジで一躍脚光を浴びた難病 ALS( 筋萎縮性側索硬化症 ) を適応とするフェーズ 2a 臨床治験の開始と オピオイド依存症治療を適応とするフェーズ 2a 臨床治験の中間解析結果を報告させていただき この結果を受けて9 月にはNIH( 米国国立衛生研究所 ) よりオピオイド依存症適応の治験に追加の助成金供与が決定した旨の報告をさせていただきました また 進行型 MS( 多発性硬化症 ) を適応とするフェーズ 2b 臨床治験においては 9 月現在 150 名の患者登録が完了し 2015 年第 1 四半期中には予定登録患者数 250 名全ての登録が完了する見込みとなりました 今後も 株主の皆様のご期待に応えられるよう社員一同 臨床開発 導出活動に邁進する所存でございます 株主の皆様には 今後ともなお一層のご理解 ご支援を賜りますようお願い申し上げます 平成 26 年 10 月 01
SPECIAL EDITION 特集 難病への挑戦 世界には いわゆる難病に罹病し 不安を抱えながら苦しんでいる患者さんが多くいます メディシノバでは これまで重ねてきた臨床治験の成果を こうした難病へ活かす試みを始めました 私たちは オリジネーターから導入した化合物の新たな適応の可能性を探るべく開発を進め すでにさまざまな疾病の前臨床 / 臨床段階に入り 評価を得ています 中でも難病領域へ踏み出す化合物として MN-166とMN-001に注力しています 前者はALS( 筋萎縮性側索硬化症 ) に 後者はIPF ( 特発性肺線維症 ) に適応拡大する可能性を見出し 臨床治験を開始あるいは準備しております 今回は 強みを生かしながら難病克服への道を切り拓く 私たちの取り組みを特集します メディシノバの強み 薬の導入時点とは異なる新たな可能性を追求 適応症フェーズ 1 フェーズ 2 フェーズ 3 MN-166 1989 MS ALS MN-001 NASH IPF MN-221 MN-029 Angiogene Pharmaceutical Ltd. メディシノバの新薬開発領域 MN-166 MN-001 病 神経 性疾患 進行 MS ALS IPF NASH オーフ ン 依存症 神経 性 痛 間質性 炎 MN-221 MN-029 02
SPECIAL EDITION 特集 難病への挑戦 ALS 手足 のど 舌の筋肉や呼吸に必要な筋肉がだんだんやせて力がなくなっていく難病 ALS( 筋萎縮性 側索硬化症 ) ALS アイス バケツ チャレンジで世界的に知られるようになったこの難病は 治療法 が確立されておらず 効果的な新薬の開発が期待されています メディシノバでは 主力化合物 MN- 166 の ALS 治療薬への適用を目指すべく 臨床開発をスタートしました 1 2 ALS ALS MN-166 ALS MN-166 ALS 2a 2 5 ALS 3 ALS5,600 MN-166 ALS 2a MN-166 と活性グリアの関係性 2a /ALS MDA MN-166 ALS 薬物依存症 中 神経疾患 進行型 多発性硬化症 神経 性 痛 フェーズ 2a 臨床治験の概要 主任治験責任医師ベンジャミン リックス ブルックス博士 ( カロライナ ヘルスケアシステムの神経科学研究所 神経筋 /ALS MDA センター所長 ) 目的期間被験者条件患者登録 リルゾールを服用している ALS 患者における MN-166(60mg/ 日 ) の安全性 認容性をプラセボ群と比較して評価すること MN-166 の臨床的効果を評価すること 6 カ月間のプラセボ対照 無作為二重盲検試験に続き オープンレベル ( 非盲検 ) の 6 カ月の合計 12 カ月 治験参加時点で孤発性または家族性 ALS の診断から 3 年以内であること 少なくとも 1 カ月間以上リルゾールを定量服薬 (100mg/ 日 ) していること 18 歳から 80 歳までの男女約 60 名 (MN-166 群 40 名 : プラセボ群 20 名 ) を予定 03
3 20 1983 FDA 参考資料 ALS http://www.alsjapan.org/ http://www.nanbyou.or.jp ALS 世界中に広まる ALS アイス バケツ チャレンジ ALS 患 者と患者団体を支援する募金イベントで 寄付金は ALS 患 者や家族の療養と治療研究のために使われます その趣旨 に賛同するとともに ALS 治療薬の開発が成功し一刻も早 く患者さんの治療に貢献できることを祈念し 私たちも参 加いたしました IPF 肺がふくらみ呼吸が維持できなくなる IPF( 特発性肺線維症 ) も現在 確立された治療法のない難病です メディシノバでは 主力化合物 MN-001のNASH 適応の前臨床試験で肝臓線維化に対する効果が認められたことから 肺に対しても適用できる可能性があると考え 肺線維症の前臨床試験に着手 良好な結果をおさめ IPF 治療への第一歩をスタートさせています 1 IPF IPF IPF 3 512 8 4 8 FDAIPF 2014 8 24IPF 04
SPECIAL EDITION 特集 難病への挑戦 参考資料 http://www.jrs.or.jp/modules/citizen/index.php?content_id=20 間質性肺炎の進行による肺の異常 2 2014 1MN-001 NASH IPF MN-001 MN-001 2014 9 18 肺線維症適応の前臨床試験の概要 試験内容 ブレオマイシンによって誘発された肺線維症モデルマウスに 3 種類の異なる薬用量のMN-001を2 週間投与し その効果を評価 肺線維症に対する効果については 線維化を肺組織染色検査によって判定する Ashcroftスコア CTスキャンによる肺密度評価 さらに線維化 コラーゲン蓄積の指標となるハイドロオキシプロリン量の測定により評価試験結果 肺繊維化の病理評価であるAshcroftスコアは非治療群において著しい上昇を認めたものの 治療群では有意に抑制 (p<0.05) されていた CTスキャンによる密度解析からも治療群で密度が軽減していることが認められた 肺組織でのハイドロオキシプロリンの量を非治療群と治療群で比較したところ ハイドロオキシプロリンは治療群において有意に低下 (p<0.01) していることが認められた NASH 肝硬変や肝がんへと進む NASH 適応の治療薬の開発を進めているメディシノバでは MN-001のマウスの進行型 NASH( 線維化を伴った非アルコール性脂肪性肝炎 ) モデルを対象とした前臨床試験においても 良好な結果を認めました この試験結果から MN-001はNASHに対して炎症抑制 脂肪化抑制効果があるだけではなく 線維化を改善する効果を示していると考えられます 05
オピオイド依存症 適応のフェーズ 2a 臨床治験で良好な中間解析結果を得ました メディシノバはこのたび オピオイド依存症患者を対象とするMN-166のフェーズ 2a 臨床治験で良好な中間解析結果を得ました 本臨床治験は 依存頻度の高い処方麻薬であるオキシコドンの報酬効果 鎮痛効果 自覚症状 パフォーマンスおよび生理学的効果に対して MN-166が与える影響を検証することを主目的に コロンビア大学とニューヨーク州精神医学研究所 (NYSPI) の共同で コロンビア大学臨床神経生物学教授のサンドラ コマー博士の主導により実施されています この中間解析は 7 名の被験者が入院病棟での6 週間の治験を完了した後に行われました 同博士らは右の解析結果の中でも特に 渇望度の抑制効果 を重要と考えています オピオイド依存患者の回復期において MN-166の長期投与に麻薬使用の再発防止効果が 認められる可能性があるためです 渇望度の評価 : 主観的な自覚症状の評価 : 氷水に手を浸し 心拍数や血圧のほか 痛みの閾値や忍耐度を評価 : オキシコドンの報酬効果 : TOPICs $266 万 (9ヵ月間の活動費) の助成金追加が決定 米国国立衛生研究所より供与されました $1,100 万 (4 年間の活動費 ) がさらに供与される可能性があります 今回のMN-166のオピオイド依存症を適応とするフェーズ 2a 臨床治験の良好な中間解析結果に基づき 米国国立衛生研究所 (NIH) の一部門である米国国立薬物濫用研究所 (NIDA) から 同治験の完了まで 9カ月間の活動をサポートする追加の助成金として 266 万米ドルが供与されました なお 上記コマー医師らコロンビア大学および NYSPIのグループは NIDAから その後 4 年間にわたりさらに総額 1,100 万米ドルを超える供与が可能である旨の通知を受領しています 06
HIGHLIGHTS ハイライト ジェンザイム社から遺伝子治療プログラムに関するマイルストーン 600 万米ドルの受領 MN-001 の NASH( 非アルコール性脂肪性肝炎 ) を適応とする試験結果を発表 2014 年 1 月 2 月 IR モーニングスター主催個人投資家向け IR 説明会 ( 札幌 ) SMBC 日興証券大分支店個人投資家向け説明会 ( 大分 ) SMBC 日興証券熊本支店個人投資家向け説明会 ( 熊本 ) SMBC 日興証券奈良支店個人投資家向け説明会 ( 奈良 ) モーニングスター主催個人投資家向け IR 説明会 ( 金沢 ) モーニングスター主催個人投資家向け IR 説明会 ( 東京 ) MN-166 のマリファナ依存症治療を適応とする臨床治験に対する米国国立薬物濫用研究所の資金供与決定およびフェーズ 2a 臨床治験開始 今後の開発方針を発表 3 月 通期決算説明会 ( 東京 ) 石坂芳男氏の取締役就任 エスター ヴァン デン ブーム氏の CFO 就任 4 月 SMBC 日興証券佐賀支店個人投資家向け説明会 ( 佐賀 ) MN-001 の PF( 肺線維症 ) を適応とする試験結果を発表 5 月 6 月 賃貸住宅フェア 内株式投資フェア ( 仙台 ) 賃貸住宅フェア 内株式投資フェア ( 福岡 ) 7 月 日本経済新聞社主催個人投資家向け会社説明会 ( 大阪 ) MN-001 の進行型 NASH( 線維化を伴った非アルコール性脂肪性肝炎 ) を適応とする試験結果を発表 MN-001 および MN-002 の非アルコール性脂肪性肝疾患 (NAFLD) 治療を適応とする特許 ( 米国 ) 承認を発表 MN-166 の ALS( 筋萎縮性側索硬化症 ) を適応とするフェーズ 2a 臨床治験開始を発表 MN-166 のオピオイド依存症治療を適応とするフェーズ 2a 臨床治験の中間解析結果を発表 8 月 中間決算説明会 ( 東京 ) MN-166 のオピオイド依存症治療を適応とする臨床治験に対する米国国立衛生研究所 (NIH) の助成金追加供与決定 MN-166 の進行型多発性硬化症を適応とするフェーズ 2b 共同臨床治験の患者登録状況を発表 9 月 10 月 SMBC 日興証券岡山支店個人投資家向け説明会 ( 岡山 ) 日本貿易振興機構主催バイオグローバルビジネスセミナー 賃貸住宅フェア 内株式投資フェア ( 大阪 ) 株主手帳主催 有望企業研究会 ( 東京 ) 07
MANAGEMENT TEAM 経営陣 執行役 代表取締役社長兼 CEO( 最高経営責任者 ) 東京事務所代表 副社長 SMBC CMO( 最高医学責任者 ) keck 管理部門担当 副社長 UBS, DLJ/ CFO( 最高財務責任者 ) &LLP 取締役 取締役会長 取締役 取締役 取締役 取締役 取締役 委員会 監査委員会 ( 構成員数 :4 名 ) 構成員石坂芳男 ( 委員長 ) ジェフ ヒマワン繁田寛昭小林温 報酬委員会 ( 構成員数 :4 名 ) 構成員繁田寛昭 ( 委員長 ) ジェフ ヒマワン小林温石坂芳男 指名 企業統括委員会 ( 構成員数 :3 名 ) 構成員小林温 ( 委員長 ) 繁田寛昭石坂芳男 08
FINANCIAL HIGHLIGHTS 財務ハイライト 6.6 6.2 5.8 2014 3 28 495 営業利益 当期純利益 500 500 0-500 -1,000-1,500 1,027 952 674 569 491 1,197 440 129 995 0-500 -1,000-1,500 1,039 1,131 672 1,199 569 440 129 489 995-2,000-2,500 1,957 1,763 10/12 11/12 12/12 13/12 14/12-2,000-2,500 2,209 1,940 10/12 11/12 12/12 13/12 14/12 資産の内訳 3,500 3,000 2,500 2,000 1,500 1,000 500 0 733 657 1,659 2013 12 450 2,782 1,477 1,659 / 2014 6 521 2,714 2013 年 12 月 2014 年 6 月増減 733 1,477 744 2,782 2,714 68 1 123 112 11 1 JASDAQ 2013 12 30 32 61 29 2014 年 6 月 30 日時点 4,994 5,167 173 UFJ2014 9 30 1109.45 09
CONSOLIDATED FINANCIAL STATEMENTS 財務諸表 貸借対照表 科目 損益計算書 科目 前期末 2013 12 前下期 2013 72013 12 当中間期 2014 6 当上期 2014 12014 6 / 増減額 資産の部 1,574 1,576 2 1,659 1,659 3,223 3,235 2 負債の部 50 120 70 400 401 1 450 521 71 純資産の部 2,782 2,714 68 2 2 35,775 36,196 421 32,986 33,476 490 8 8 2,782 2,714 68 3,233 3,235 2 / 増減額 656 656 527 491 36 129 491 620 0 2 2 129 489 618 128 489 617 128 489 617 キャッシュ フロー計算書 科目 前下期 2013 72013 12 / 当上期 2014 12014 6 648 376 66 367 582 744 1,315 733 733 1,477 CHECK POINT 7.42015 6 30 CHECK POINT 2 0.69 0.7 CHECK POINT 4.9 2014 165 4.2 CHECK POINT 6.6 CHECK POINT 0.2 UFJ2014 9 301109.45 株主メモ 証券コード :JASDAQ 4875 決算期 :12 31 売買単位 :100JASDAQ 株式事務取扱機関 : 14 1 事務取扱場所 : 28 4 株主名簿管理人 : American Stock Transfer & Trust Company 6201 15th Ave. Brooklyn, NY 11219, USA 10
HOMEPAGE GUIDE ホームページの歩き方 株主通信の該当コンテンツにすぐにアクセスできるようにしました 私たちの事業 臨床開発活動に関するさまざまなご質問にお答えします www.medicinova.jp 決算説明会等の IR 活動を速やかに動画でアップデートします STOCK INFORMATION 株式の状況 発行可能株式総数 103,000,000 株 (2014 年 9 月 30 日現在 ) 発行済普通株式の総数 24,161,419 株 (2014 年 9 月 30 日現在 ) 純資産 株主数 24 億 80 百万円 (2014 年 6 月 30 日現在 ) 7,759 名 (2014 年 4 月 18 日現在 ) [ 大株主 ] 2014 4 18 株主名所有株式数 ( 株 ) 発行済株式数に対する所有株式数の割合 (%) 1,467,000 6.08 VI 1,170,370 4.85 817,930 3.39 800,000 3.31 793,751 3.29 JASDAQ 証券コード 4875 NASDAQティッカー MNOV 500 400 JASDAQ ス ン ード NASDAQ 10,000,000 8,000,000 300 6,000,000 200 4,000,000 100 2,000,000 0 2013 年 10 月 2014 年 11 月 12 月 1 月 2 月 3 月 4 月 5 月 6 月 7 月 8 月 9 月 0 11 105-0003 1-11-5 5F TEL 03-3519-5010 FAX 03-3593-2721 www.medicinova.jp