HAE と C1 インヒビター HAE( 遺伝性血管性浮腫 ) は C1 インヒビターという物質の不足あるいは機能の低下により起こる病気です HAE(Hereditary angioedema) とは目に見える場所 ( まぶたやくちびる顔手足生殖器など ) と目に見えない場所 ( 腸のどな

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れんかいまいだ
9 years ago
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1 監修医のことば HAEそのものを治すことのできる治療法はまだみつかっていませんそのため発作が起きたら重症化する前に抑える必要があります HAEと上手に付き合っていくために本冊子で発作を抑える薬ベリナートについて知っていただきよりよい生活を維持していただければ幸いです HAE 遺伝性血管性浮腫 Hereditary angioedema 病気のこと治療のこと何か分からないことがあれば主治医に相談してくださいウェブサイト HAE情報センター監修情報を得ることもできます九州大学病院別府病院内科教授堀内孝彦先生 Contents HAEとC1インヒビター C1インヒビター製剤について C1インヒビター製剤の効果 C1インヒビター製剤の安全性医療費の助成制度 2012年8月作成 BT202A 提供 CSLベーリング株式会社 C1インヒビターは C1エラスターゼインヒビターや C1インアクチベーターとも言います

2 HAE と C1 インヒビター HAE( 遺伝性血管性浮腫 ) は C1 インヒビターという物質の不足あるいは機能の低下により起こる病気です HAE(Hereditary angioedema) とは目に見える場所 ( まぶたやくちびる顔手足生殖器など ) と目に見えない場所 ( 腸のどなど ) の体のあらゆるところが突然腫れる病気です腫れは繰り返し起こり腫れる頻度は人により様々で週に数回起こる人もいれば数ヵ月あるいは数年に1 回しか起こらない人もいます腫れる場所もいつも同じとは限りません特にのどに腫れが起こると気道がふさがれてしまうため命に関わることもあります腫れの発作が起きていないときのイメージ腫れが起きていないときは C1インヒビターによりブラジキニンの過剰生成が抑えられています血管 HAEの原因は腫れを引き起こすブラジキニンという物質が体内でたくさん作られてしまうことです通常ブラジキニンは C1インヒビターという物質によりその生成が抑えられていますしかしHAEの患者さんでは遺伝子の異常により体内のC1インヒビターの量が少なかったりうまく働かなくなっているためブラジキニンが作られやすい状態にありますそのため歯科治療やストレスなど様々なことがきっかけで腫れが起こるようになります正常な皮下組織腫れの発作が起きているときのイメージ C1インヒビターによるブレーキがきかなくなりブラジキニンが過剰に生成されて腫れの発作が起こりやすい状態になります血管腫れが起こった時の皮下組織 ( 血管から水分が移動して皮下組織が膨らんでいる ) 1 2

C1 インヒビター製剤について HAE の発作時には C1 インヒビター製剤を投与します C1インヒビター製剤は人の血液からC1インヒビターそのものを精製濃縮したお薬です HAEの発作時に注射あるいは点滴投与します C1インヒビター製剤が体内に投与されると足りなくなっていたC1インヒビターが補充されてブラジキニンの生成が抑えられるため腫れの発作を改善することができます C1

緊急時に病気について周囲に知らせるためにも緊急時連絡カードを携帯し可能な限り早期にC1 インヒビター製剤による治療を受けることが大切です緊急時連絡カードお腹の発作お腹の痛み ( 腸の腫れ ) が激しい場合にC1インヒビター製剤を投与することがあります発作が予測できる場合あらかじめ発作の引き金 ( 外科手術抜歯など ) に触れることがわかっているときには

3 C1 インヒビター製剤について HAE の発作時には C1 インヒビター製剤を投与します C1インヒビター製剤は人の血液からC1インヒビターそのものを精製濃縮したお薬です HAEの発作時に注射あるいは点滴投与します C1インヒビター製剤が体内に投与されると足りなくなっていたC1インヒビターが補充されてブラジキニンの生成が抑えられるため腫れの発作を改善することができます C1 インヒビター製剤の投与タイミングのどの発作ときに命に関わるため早急にC1インヒビター製剤を投与する必要があります顔の発作が起きたら続いてのどに発作が起きることもあるので注意が必要です * 腫れがひどい場合は気道を確保するために気管を切開する場合もあります C1インヒビター製剤は投与するタイミングが早ければ早いほど効果が現れやすいことがわかっています緊急時に病気について周囲に知らせるためにも緊急時連絡カードを携帯し可能な限り早期にC1 インヒビター製剤による治療を受けることが大切です緊急時連絡カードお腹の発作お腹の痛み ( 腸の腫れ ) が激しい場合にC1インヒビター製剤を投与することがあります発作が予測できる場合あらかじめ発作の引き金 ( 外科手術抜歯など ) に触れることがわかっているときには主治医と相談してください世界 32 ヵ国以上!! 世界 32ヵ国以上で使われているベリナートベリナートは 1979 年にドイツで初めて HAEの発作の治療薬として用いられましたその後日本では 1990 年米国では2009 年に発売されておりこれまでに世界の32ヵ国以上で延べ50 万人以上の患者さんに投与されています (2012 年 4 月現在 ) 息苦しくなったりお腹が激しく痛んだりする兆しがあればできるだけ早期に受診しましょう 3 4

4 ベリナートにより顔や手足お腹のどの発作が改善されました顔両手お腹に腫れの発作のあった患者さんにベリナートを投与したところ全ての患者さんにおいて有効でした発作の種類 ( 重症度 ) 顔の腫れ ( 中等度 ) 両手の腫れ ( 重度 ) 効果有効著効腹痛 ( 重度 ) 著効 95% ( 国内データ : ベリナート申請資料 ) お腹顔手足のどに腫れの発作のあった患者さんにベリナートをベリナート投与したところおよそ 30 分で発作が改善し始めましたを投与された患者さんでは約 5 時間後には発作の症状が完全に消失しました発作が和らぐまでの時間発作がなくなるまでの時間時間(6 分30 )間投与された投与されなかったお腹顔手足のど患者さん患者さん ( 海外データ :Craig et al. Allergy 2011) ベリナート投与 30 分以内に発作が改善し始め約 5 時間後に症状がほとんどなくなりましたベリナート投与 2~4 時間以内に約 95% の患者さんに発作の改善が認められました時間(時0 )C1 インヒビター製剤の効果 2~4 時間以内の改善 ( 海外データ :Craig et al. JACI 2009) ( 海外データ :Craig et al. JACI 2009) 5 6

5 C1 インヒビター製剤の安全性医療費の助成制度ベリナートは人の血液が主な原料ですが感染症の報告は 1 例もありません HAE の患者さんは医療費の助成を受けることができますベリナートは人の血液を主な原料としているのでウイルス感染 ( 肝炎エイズなど ) やプリオン病 * の危険性を100% 否定することはできませんただし今日の医療水準で考えうる安全性対策が施されておりこれまでにベリナートに起因すると考えられるウイルス感染プリオン病の感染症報告は 1 例もありません (2012 年 8 月現在 ) * プリオン病 : クロイツフェルトヤコブ病狂牛病などの異常プリオンを原因とする病気ベリナートの副作用血液検査値の異常 ALT(GPT) AST(GOT) γ-gtpなどの上昇 ( 肝機能に異常があるとこれらの検査値が上昇します ) ショックアナフィラキシー様症状頻脈血圧上昇血圧低下潮紅蕁麻疹呼吸困難頭痛めまい悪心などの症状の出現 HAEは国が指定した特定疾患治療研究事業の対象疾患です特定疾患治療研究事業は難病患者さんの医療費の助成制度です医療費の自己負担分 ( 例えばサラリーマンは 3 割 ) の一部を国と都道府県が公費負担として助成していますそのため所定の申請手続きを行い認定されれば医療費の助成を受けることができます認定を受けた方には特定疾患医療受給者証が交付されます申請窓口や手続きは地域により異なります詳しくは主治医または最寄りの保健所へ相談してください特定疾患医療受給者証について有効期間 :1 年間 (10 月 1 日 ~ 翌年 9 月 30 日 ) 継続する場合には更新の手続きが必要ですその他過敏症 ( 発疹発熱発赤など ) や注射部位反応治療中にこのような症状が現れたら主治医あるいは看護師に申し出てください直ちに投与を中止し適切な処置が行われます 7 8

6 医療費の助成制度医療費自己負担の月額限度額表申請の流れ A B C D E F G 階層区分生計中心者の市町村民税が非課税の場合生計中心者の前年の所得税が非課税の場合 5,000 円以下の場合 5,001 円以上 15,000 円以下の場合 15,001 円以上 40,000 円以下の場合 40,001 円以上 70,000 円以下の場合 70,001 円以上の場合入院 1 医療機関につき生じる自己負担限度額です対象者別の一部自己負担の月額限度額 ( 単位 : 円 ) 外来など訪問看護院外処方による調剤薬局での薬剤費については一部負担は生じません生計中心者が患者本人の場合 ,500 2,250 6,900 3,450 8,500 4,250 11,000 5,500 18,700 9,350 23,100 11,550 対象患者が生計中心者であるときは左欄により算出した額の 1/2 に該当する額をもって自己負担限度額とする難病情報センターホームページ (2012 年 7 月現在 ) から引用診断申請申請に必要な書類主な入手先 1 医療受給者証交付申請書最寄りの保健所 2 臨床調査個人票 ( 診断書 ) 最寄りの保健所 ( 記入は主治医 ) 3 住民票市区町村役場 4 健康保険証のコピー 5 生計中心者の課税状況を確認できる書類市区町村役場勤務先等審査 ( 都道府県 ) 審査期間はおよそ 2 ヵ月です生計中心者とは患者さんの生計を主として維持する方のことです患者本人が生計中心者になる場合もあれば患者さんのご家族が生計中心者となる場合もあります判断に迷うような場合は最寄りの保健所にご相談ください承認 ( 特定疾患医療受給者証の交付 ) 承認されると申請日に遡って助成を受けることとができます上記は申請から交付までの基本的な流れを示したものです申請手続きの詳細は都道府県によって異なります詳しくは最寄りの保健所にお問い合わせください 9 10

平成 27 年 1 月から難病医療費助成制度が変わりました! (H26 年 12 月末までに旧制度の医療費助成を受けている人は 3 年間の経過措置を受けられます ) 分かり難い場合は協会又は自治体の窓口へお問い合わせください H27 年 1 月からの新制度 1. 難病医療費助成の対象は ALS 重

平成 27 年 1 月から難病医療費助成制度が変わりました! (H26 年 12 月末までに旧制度の医療費助成を受けている人は 3 年間の経過措置を受けられます ) 分かり難い場合は協会又は自治体の窓口へお問い合わせください H27 年 1 月からの新制度 1. 難病医療費助成の対象は ALS 重症度分類の 2 以上平成 27 年 1 月以降は難病医療費助成の対象は ALS 重症度分類 (1~5