( 照会先 ) 厚生労働省医政局研究開発振興課厚生労働省医薬食品局審査管理課 ( 電話番号 )03-5253-1111 ( 内線 ) 4163 4221 第 2 回要望 医療上の必要性の高い未承認薬 適応外薬検討会議での検討結果を受けて開発企業の募集又は開発要請を行った医薬品のリスト ( 更新日 : 平成 24 年 4 月 6 日 ) 医療上の必要性の高い未承認薬 適応外薬検討会議で医療上の必要性が高いという評価を得て 開発企業の募集又は企業に開発要請を行った医薬品のリストです 開発企業の募集又は開発要請の取扱いについては 開発要請先の指定の考え方について [95KB] に基づいて決定しています 1. 開発企業を募集する医薬品 国内で開発を行う企業等を募集するものです 開発を検討する企業等は 厚生労働省医政局研究開発振興課 (03-5253-1111( 内線 4163)) までご相談ください 2. 企業に開発の要請を行った医薬品 企業に開発の要請を行ったものです 各医薬品の開発の状況については 検討会議の配布資料をご覧ください 最新の開発の状況については 各企業にお問い合わせください 提供できる情報の範囲や内容は 個々の医薬品により異なることをご承知おきください 1. 開発企業を募集する医薬品のリスト (PDF:98KB) 2. 企業に開発の要請を行った医薬品のリスト (PDF:269KB) 第 1 回要望 開発企業の募集又は開発要請を行った医薬品のリストはこちら 100-8916 東京都千代田区霞が関 1-2-2 電話 :03-5253-1111( 代表 ) Copyright Ministry of Health, Labour and Welfare, All Right reserved. WIC-1

第 3 回医療上の必要性の高い未承認薬 適応外薬検討会議 ( 平成 22 年 4 月 27 日開催 ) 配布資料 開発要請先企業の指定の考え方について 要望された適応外薬については わが国において先発医薬品として承認を 取得している企業に対して要請 要望された未承認薬については 1 既に開発を行っている企業があれば 当該企業に対して要請 2 1 以外の場合で 海外で先発医薬品として承認を取得している企業が特 定され その日本法人企業が存在する場合には 当該企業に対して要請 3 1 及び 2 以外の場合で わが国での開発権を有することが確認された企 業があれば 当該企業に対して要請 4 1~3 以外の場合は 開発企業を公募 要望された剤型追加については 1 わが国において新たに追加される剤型と同じ投与経路の製剤について 先発医薬品として承認を取得している企業に要請 2 1 以外の場合は 未承認薬の場合と同様の考え方で要請又は公募 WIC-2

<1. 開発企業を募集する医薬品 > No. 要望番号医薬品名対象疾病 1 Ⅱ-63 カルグルミック酸 イソ吉草酸血症 メチルマロン酸血症 プロピオン酸血症における高アンモニア血症の改善 2 Ⅱ-105 ジメチルスルホキシド 間質性膀胱炎 3 Ⅱ-111 スルファジアジン トキソプラズマ脳炎を含む重症トキソプラズマ症の治療および再発予防 4 Ⅱ-125 チオテパ 自家又は同種造血幹細胞移植の前治療 ( 成人 ) 5 Ⅱ-126 チオテパ 自家又は同種造血幹細胞移植の前治療 ( 小児 ) 6 Ⅱ-170 ヒスタミン二塩酸塩 アレルギー皮膚テスト実施時の陽性コントロールとして使用する ( 成人 ) 7 Ⅱ-171 ヒスタミン二塩酸塩 アレルギー皮膚テスト実施時の陽性コントロールとして使用する ( 小児 ) 8 Ⅱ-204 ペガデマーゼアデノシン デアミナーゼ (ADA) 欠損症に対する酵素補充療法注射剤の剤型追加ベンジルペニシリンベンザチ 9 Ⅱ-215 神経梅毒を除いた 第 1 期 第 2 期 早期潜伏性梅毒 後期潜伏性梅毒 感ン染期間不明な後期梅毒の治療 ( 成人 ) 10 Ⅱ-216 ベンジルペニシリンベンザチン 11 Ⅱ-237 メサコリン塩化物 気管支喘息の診断 ( 成人 ) 12 Ⅱ-238 メサコリン塩化物 気管支喘息の診断 ( 小児 ) 13 Ⅱ-243 メチロシン 褐色細胞腫 注射剤の剤型追加神経梅毒を除いた 第 1 期 第 2 期 早期潜伏性梅毒 後期潜伏性梅毒 感染期間不明な後期梅毒の治療 ( 小児 ) WIC-3

1 Ⅱ-10 L-アスパラギナーゼ 急性リンパ性白血病及び悪性リンパ腫の筋肉内注射に関する用法 用量の追加 協和発酵キリン株式会社 2 Ⅱ-17 アドレナリン 0.01% 注射液の剤形追加心停止の補助治療 各種疾患もしくは状態に伴う急性低血圧またはショック 第一三共株式会社 時の補助治療 3 Ⅱ-20 アバタセプト 多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎 ( 既存治療で効果不十分な場合に限る ) ブリストル マイヤーズ株式会社 4 Ⅱ-21 アミオダロン塩酸塩 電気的除細動抵抗性の心室性不整脈による心停止時の心肺蘇生 サノフィ アベンティス株式会社 5 Ⅱ-25 アリピプラゾール 小児における自閉性障害による興奮性 ( かんしゃく 攻撃性 自傷行為などの症状 ) 大塚製薬株式会社 6 Ⅱ-30 一酸化窒素肺高血圧を伴う低酸素性呼吸不全の改善 ( 小児 ) エア ウォーター株式会社 7 Ⅱ-31 一酸化窒素肺高血圧を伴う低酸素性呼吸不全の改善 ( 成人 ) エア ウォーター株式会社 8 Ⅱ-32 イピリムマブ悪性黒色腫ブリストル マイヤーズ株式会社 9 Ⅱ-36 イリノテカン塩酸塩水和物膵癌 10 Ⅱ-37 イリノテカン塩酸塩水和物小児悪性固形腫瘍 11 Ⅱ-44 エストラジオール 性腺機能低下症 性腺摘出 または原発性卵巣不全による低エストロゲン症の治療 12 Ⅱ-45 エタンブトール塩酸塩肺結核およびその他の結核症の小児用法 用量の追加 13 Ⅱ-51 エプタコグアルファ ( 活性型 )( 遺伝子組換え ) < 効能 効果 > 血液凝固第 Ⅷ 因子又は第 Ⅸ 因子に対するインヒビターを保有する先天性血友病患者の出血抑制 < 用法 用量 > 軽度から中等度の出血に対して 270 µg/kg を単回投与する 株式会社ヤクルト本社第一三共株式会社株式会社ヤクルト本社第一三共株式会社 久光製薬株式会社 科研製薬株式会社サンド株式会社 ノボノルディスクファーマ株式会社 14 Ⅱ-55 オキサリプラチン膵癌株式会社ヤクルト本社 15 Ⅱ-58 オファツムマブ 慢性リンパ性白血病 グラクソ スミスクライン株式会社 16 Ⅱ-62 カバジタキセル 前立腺癌 サノフィ アベンティス株式会社 WIC-4

17 Ⅱ-67 一般財団法人化学及血清療法研乾燥濃縮人アンチトロンビン後天性アンチトロンビン欠乏症における血栓塞栓性合併症 (Gestosis Index 究所 Ⅲ 6 以上の妊娠高血圧症候群に限る ) の治療 CSLベーリング株式会社 18 Ⅱ-77 ゲムシタビン塩酸塩 再発 難治性悪性リンパ腫 日本イーライリリー株式会社 19 Ⅱ-78 心移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 小児 ) 20 Ⅱ-79 肺移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 小児 ) 21 Ⅱ-80 肝臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 小児 ) 22 Ⅱ-81 小腸移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 小児 ) 23 Ⅱ-82 心移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 成人 ) 24 Ⅱ-83 肺移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 成人 ) 25 Ⅱ-84 肝臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 成人 ) 26 Ⅱ-85 膵臓移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 成人 ) 27 Ⅱ-86 小腸移植後の治療抵抗性の拒絶反応の治療 ( 成人 ) 28 Ⅱ-91 魚油由来 ω 3 系静注用脂肪フレゼニウスカービージャパン株腸管不全 ( 静脈栄養 ) 関連肝障害と栄養状態の改善製剤式会社 29 Ⅱ-96 シクロスポリン ステロイドの全身投与で効果不十分の非感染性ぶどう膜炎 ノバルティスファーマ株式会社 30 Ⅱ-98 シクロホスファミド水和物褐色細胞腫 ( 傍神経節細胞腫を含む ) 塩野義製薬株式会社 31 Ⅱ-109 スニチニブリンゴ酸塩根治切除不能の膵内分泌腫瘍ファイザー株式会社 32 Ⅱ-116 ダカルバジン褐色細胞腫 ( 傍神経節細胞腫を含む ) 協和発酵キリン株式会社 33 Ⅱ-124 ダルベポエチンアルファ ( 遺伝子組換え ) 骨髄異形成症候群に伴う貧血 協和発酵キリン株式会社 34 Ⅱ-127 チオペンタールナトリウム 頭蓋内圧亢進症 田辺三菱製薬株式会社 35 Ⅱ-141 トラスツズマブ ( 遺伝子組換 HER2 過剰発現が確認された乳癌に対する術後補助化学療法としてのA 法え ) (1 週間間隔投与 ) の用法 用量の追加 中外製薬株式会社 36 Ⅱ-148 ノギテカン 小児悪性固形腫瘍 日本化薬株式会社 WIC-5

37 Ⅱ-150 パクリタキセル 転移を有する精巣癌 性腺外胚細胞腫 ブリストル マイヤーズ株式会社 38 Ⅱ-172 人血液凝固第 XIII 因子 後天性血液凝固第 XIII 因子欠乏症による出血傾向 CSLベーリング株式会社 39 Ⅱ-176 ヒドロキシカルバミド 本態性血小板血症 ブリストル マイヤーズ株式会社 40 Ⅱ-177 ヒドロキシカルバミド 真性多血症 ブリストル マイヤーズ株式会社 41 Ⅱ-186 ビンクリスチン硫酸塩褐色細胞腫 ( 傍神経節細胞腫を含む ) 日本化薬株式会社 42 Ⅱ-189 プリマキンリン酸塩 適応微生物 三日熱マラリア 卵形マラリア 適応疾患 サノフィ アベンティス株式会社 三日熱マラリア 卵形マラリアで 急性期治療薬を用いて赤血球中の原虫殺滅を行った後の 肝細胞中に残存する原虫 ( 休眠体 : ヒプノゾイト ) を殺滅する根治療法 ( 再発予防 ) ( 成人 ) 43 Ⅱ-190 プリマキンリン酸塩 適応微生物 三日熱マラリア 卵形マラリア 適応疾患 サノフィ アベンティス株式会社 三日熱マラリア 卵形マラリアで 急性期治療薬を用いて赤血球中の原虫殺滅を行った後の 肝細胞中に残存する原虫 ( 休眠体 : ヒプノゾイト ) を殺滅する根治療法 ( 再発予防 ) ( 小児 ) 44 Ⅱ-194 フルオロウラシル 膵癌 協和発酵キリン株式会社 45 Ⅱ-195 プレドニゾロン デュシェンヌ型筋ジストロフィー 塩野義製薬株式会社 46 Ⅱ-196 ブレンタキシマブ ベドチン CD30 陽性のホジキンリンパ腫 47 Ⅱ-197 ブレンタキシマブ ベドチン CD30 陽性の未分化大細胞リンパ腫 武田バイオ開発センター株式会社武田薬品工業株式会社 武田バイオ開発センター株式会社武田薬品工業株式会社 48 Ⅱ-200 プロトロンビン複合体 ビタミンK 拮抗薬投与時における重篤な出血や緊急手術が求められる場面でのINRの補正 CSLベーリング株式会社 49 Ⅱ-210 ベバシズマブ 再発膠芽腫 中外製薬株式会社 50 Ⅱ-219 ボセンタン水和物 小児の肺動脈性肺高血圧症 (WHO 機能分類クラス3 及び4に限る ) アクテリオンファーマシューティカルズジャパン株式会社 WIC-6

51 Ⅱ-220 ボセンタン水和物 強皮症に伴う皮膚潰瘍の予防 アクテリオンファーマシューティカルズジャパン株式会社 52 Ⅱ-242 メチルフェニデート塩酸塩 成人期における注意欠陥 / 多動性障害 ヤンセンファーマ株式会社 53 Ⅱ-253 ヨード化ケシ油脂肪酸エチルエステル シアノアクリレート剤を用いた出血性胃静脈瘤の治療 ゲルベ ジャパン株式会社 54 Ⅱ-254 ラコサミド 成人における部分発作 ( 二次性全般化発作を含む ) に対する併用療法 ユーシービージャパン株式会社 55 Ⅱ-262 ウェゲナー肉芽腫症 顕微鏡的多発血管炎 全薬工業株式会社 56 Ⅱ-263 免疫抑制状態下のCD20 陽性のB 細胞性リンパ増殖性疾患 ( 成人 ) 全薬工業株式会社 57 Ⅱ-264 免疫抑制状態下のCD20 陽性のB 細胞性リンパ増殖性疾患 ( 小児 ) 全薬工業株式会社 58 Ⅱ-266 リツキシマブ ( 遺伝子組換 CD20 陽性のB 細胞性慢性リンパ性白血病 全薬工業株式会社 59 Ⅱ-268 え ) CD20 陽性の低悪性度又は濾胞性の B 細胞性非ホジキンリンパ腫に関する維持療法の用法 用量の追加 60 Ⅱ-272 リファンピシン肺結核およびその他の結核症の小児用法 用量の追加 全薬工業株式会社 サンド株式会社第一三共株式会社 61 Ⅱ-273 硫酸マグネシウム重症妊娠高血圧症候群における子癇の予防東亜薬品工業 62 Ⅱ-274 レチガビン 成人における部分発作 ( 二次性全般化発作を含む ) に対する併用療法 グラクソ スミスクライン株式会社 63 Ⅱ-276 レベチラセタム 成人における部分発作 ( 二次性全般化発作を含む ) に対する対する単独療法 ユーシービージャパン株式会社 64 Ⅱ-277 レホ ト ハ / カルヒ ト ハ / エンタカホ ン パーキンソン病における症状の日内変動 (wearing off) の改善 ノバルティスファーマ株式会社 65 Ⅱ-279 レボノルゲストレル 過多月経 バイエル薬品株式会社 66 Ⅱ-281 レボホリナートカルシウム 膵癌に対するフルオロウラシルの抗腫瘍効果の増強 ファイザー株式会社 67 Ⅱ-283 レミフェンタニル塩酸塩 全身麻酔の維持における鎮痛 ( 小児 ) ヤンセンファーマ株式会社 WIC-7