医薬品開発の今後 －アンメットニーズ医薬品開発とDRへの期待－

医 薬 品 開 発 の 今 後 アンメットニーズ 医 薬 品 開 発 とDRへの 期 待 ノーベルファーマ 株 式 会 社 代 表 取 締 役 社 長 塩 村 仁 2013 年 10 月 31 日

本 日 の 話 題 1. 医 薬 品 開 発 の 動 向 2. 難 病 (がんを 含 む) 医 薬 品 開 発 の 難 しさ 3. Drug Repositioning(DR)と 新 有 効 成 分 医 薬 品 の 違 い 4. DRの 例 5. DRの 問 題 点 6. 話 題 提 供 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 2

1. 医 薬 品 開 発 の 動 向 Common Disease 難 病 がん 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 3

医 薬 品 の 研 究 開 発 費 160 140 120 100 80 60 40 20 0 ( 百 億 円 ) 研 究 開 発 費 ( 左 目 盛 り) 108 19.0 125 16.0 148 13.5 140 25.0 142 30.0 部 会 審 議 承 認 品 目 数 ( 右 目 盛 り) 136 21.5 0.0 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 研 究 開 発 費 承 認 取 得 数 ( 個 ) 50.0 45.0 40.0 35.0 30.0 25.0 20.0 15.0 10.0 5.0 研 究 開 発 費 1 7.98 兆 円 承 認 品 目 数 2 125 1/2 638 億 円 2007~2012 年 まで6 年 間 の 総 計 1 研 究 開 発 費 : 海 外 を 含 む 2 承 認 品 目 数 : 国 内 のみ 製 薬 協 HPにて 業 績 推 移 の 公 表 されている 国 内 企 業 計 26 社 の 総 計 及 びPMDA 公 表 資 料 より 作 成 複 数 社 で 承 認 を 取 得 している 場 合 は 発 明 した 会 社 にて 集 計 し 同 格 の 場 合 は0.5とした 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 4

主 な 傷 病 の 推 定 患 者 数 ( 平 成 23 年 10 月 ) 傷 病 名 治 療 充 足 度 総 数 ( 千 人 ) 高 血 圧 性 疾 患 9,067 糖 尿 病 2,700 高 脂 血 症 1,886 心 疾 患 ( 高 血 圧 性 のものを 除 く) 1,612 悪 性 新 生 物 ~ 1,526 食 道 胃 及 び 十 二 指 腸 の 疾 患 1,246 脳 血 管 疾 患 1,235 喘 息 1,045 統 合 失 調 症 統 合 失 調 症 型 障 害 及 び 妄 想 性 障 害 713 アルツハイマー 病 366 肝 疾 患? 276 ウイルス 肝 炎 206 血 管 性 及 び 詳 細 不 明 の 認 知 症? 146 2013 年 10 月 31 日 出 典 : 厚 生 労 働 省 患 者 調 査 ( 治 療 充 足 度 は 演 者 の 私 見 ) CBI 学 会 2013 年 大 会 5

Common Disease 難 病 がんへ 高 血 圧 症 脂 質 異 常 症 糖 尿 病 がん 感 染 症 難 病 ( 遺 伝 子 疾 患 など) 比 較 項 目 Common Disease 難 病 がん 治 療 手 段 一 般 に 多 い ない / 少 ない 疾 患 数 少 ない 6,000~8,000 種 類 患 者 数 多 い( 数 十 ~ 数 百 万 人 ) 少 ない( 数 人 ~ 数 万 人 ) 開 発 企 業 大 企 業 向 き 小 企 業 向 き 開 発 比 較 的 容 易 ( 開 発 方 法 採 算 性 ) 難 ( 後 述 ) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 6

本 日 の 話 題 1. 医 薬 品 開 発 の 動 向 2. 難 病 (がんを 含 む) 医 薬 品 開 発 の 難 しさ 3. Drug Repositioning(DR)と 新 有 効 成 分 医 薬 品 の 違 い 4. DRの 例 5. DRの 問 題 点 6. 話 題 提 供 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 7

2. 難 病 (がんを 含 む) 医 薬 品 開 発 の 難 しさ ほとんどが (1) 患 者 数 が 少 ない (2) 病 態 ( 発 症 機 序 自 然 経 過 )が 未 解 明 (3) 治 療 法 の 手 掛 かりがない (4)モデル 動 物 がない (5) 治 験 のプロトコルがない:Placebo 対 照 比 較 試 験 (6) 疾 患 の 進 行 が 緩 徐 様 々 長 期 多 数 例 の 治 験 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 8

遺 伝 子 に 作 用 する 薬 剤 対 象 患 者 が 狭 まる 1 剤 の 治 療 対 象 少 遺 伝 子 (DNA)レベルの 異 常 RNAレベルの 異 常 遺 伝 子 導 入 エクソンスキッピング リードスルー 蛋 白 質 レベルの 異 常 酵 素 補 充 療 法 (ポンペ 病 ) 細 胞 レベルの 異 常 細 胞 移 植 マイオスタチン 抑 制 骨 格 筋 障 害 心 筋 障 害 副 腎 皮 質 ステロイド β 2 刺 激 薬 多 視 力 低 下 筋 短 縮 骨 格 変 形 心 不 全 呼 吸 不 全 ADLの 低 下 社 会 的 不 自 由 脊 柱 矯 正 手 術 理 学 療 法 β 遮 断 薬 ACE 阻 害 薬 呼 吸 管 理 リハビリテーション ( 福 祉 社 会 資 源 の 活 用 を 含 む) 出 典 : 川 井 充 臨 床 神 経 学 49(11)863 866,2009 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 9

DMDは 様 々なジストロフィン 遺 伝 子 異 常 の 集 合 体 ジストロフィン 遺 伝 子 の 変 異 の 内 訳 変 異 の 内 容 例 数 (%) 1つ 以 上 のエクソンの 欠 失 212 (59.6%) 1つ 以 上 のエクソンの 重 複 30 (8.4%) ナンセンス 変 異 66 (18.5%) スプライス 部 位 の 変 異 16 (4.5%) 小 欠 失 挿 入 変 異 28 (7.9%) イントロン 領 域 の 変 異 2 (0.6%) 染 色 体 異 常 2 (0.6%) 計 356 治 療 対 象 患 者 数 4,000 人 18.5% 1/2=370 人 J Hum Genet. 2010;55(6):379-88. 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 10

最 近 製 造 販 売 承 認 を 受 けた 腫 瘍 用 薬 - 治 療 対 象 患 者 が 少 なく 売 上 小 - 承 認 年 月 販 売 名 企 業 名 効 能 効 果 12/3 ポテリジオ 協 和 発 酵 キリン 12/3 ザーコリ ファイザー 再 発 又 は 難 治 性 のCCR4 陽 性 の 成 人 T 細 胞 性 白 血 病 リンパ 腫 ALK 融 合 遺 伝 子 陽 性 の 切 除 不 能 な 進 行 再 発 の 非 小 細 胞 肺 癌 予 測 患 者 数 ( 人 ) ピーク 時 売 上 げ 予 測 ( 億 円 ) 510 16.0 1,600 112.0 12/6 インライタ ファイザー 根 治 切 除 不 能 又 は 転 移 性 の 腎 細 胞 癌 1,600 63.0 12/6 ゴナックス アステラス 前 立 腺 癌 37,000 88.0 12/9 ヴォトリエント グラクソ スミスクライ ン 悪 性 軟 部 腫 瘍 197 4.9 12/9 ギリアデル ノーベルファーマ 悪 性 神 経 膠 腫 420 5.3 12/12 アフィニトール ノバルティス ファーマ 結 節 性 硬 化 症 に 伴 う 上 衣 下 巨 細 胞 性 星 細 胞 腫 40 1.6 13/3 スチバーガ バイエル 薬 品 治 癒 切 除 不 能 な 進 行 再 発 の 結 腸 直 腸 癌 4,800 33.0 13/3 エボルトラ サノフィ 再 発 又 は 難 治 性 の 急 性 リンパ 性 白 血 病 58 1.6 13/3 アーゼラ グラクソ スミスクライ ン 再 発 又 は 難 治 性 のCD20 陽 性 の 慢 性 リンパ 性 白 血 病 140 6.8 薬 価 算 定 方 法 : 原 価 計 算 類 似 薬 効 比 較 規 格 間 調 整 (2012 年 以 降 の 製 造 販 売 承 認 品 目 薬 価 算 定 時 資 料 より) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 11

本 日 の 話 題 1. 医 薬 品 開 発 の 動 向 2. 難 病 (がんを 含 む) 医 薬 品 開 発 の 難 しさ 3. Drug Repositioning(DR)と 新 有 効 成 分 医 薬 品 の 違 い 4. DRの 例 5. DRの 問 題 点 6. 話 題 提 供 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 12

申 請 添 付 資 料 - 新 有 効 成 分 とDRの 違 い- 資 料 区 分 資 料 新 有 効 成 分 新 投 与 経 路 新 効 能 新 剤 形 起 原 等 1. 起 原 等 2. 外 国 の 使 用 状 況 3. 特 性 等 製 造 方 法 等 1. 構 造 決 定 等 2. 製 造 方 法 3. 規 格 等 安 定 性 1. 長 期 保 存 2. 苛 酷 3. 加 速 薬 理 1. 効 力 2.. 副 次 的 安 全 性 薬 理 3.その 他 薬 物 動 態 1. 吸 収 2. 分 布 3. 代 謝 4. 排 泄 5. 生 物 学 的 同 等 性 6.その 他 の 薬 物 動 態 毒 性 1. 単 回 2. 反 復 3. 遺 伝 4.がん 原 性 5. 生 殖 発 生 6. 局 所 刺 激 性 7.その 他 臨 床 臨 床 試 験 : 添 付 : 添 付 不 要 : 個 々に 判 断 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 13

本 日 の 話 題 1. 医 薬 品 開 発 の 動 向 2. 難 病 (がんを 含 む) 医 薬 品 開 発 の 難 しさ 3. Drug Repositioning(DR)と 新 有 効 成 分 医 薬 品 の 違 い 4. DRの 例 5. DRの 問 題 点 6. 話 題 提 供 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 14

DRのいろいろ 主 作 用 周 辺 / 新 規 作 用 による 開 発 例 2 臨 床 使 用 で 発 見 ( 類 推 難 ) 例 4 疾 患 の 発 症 機 序 判 明 による 既 存 薬 の 応 用 例 1 機 序 などにより 類 推 可 例 3 新 規 スクリーニング 基 礎 試 験 により 発 見 例 5 既 存 薬 の 作 用 機 序 判 明 による 応 用 例 6 DDS( 剤 形 追 加 新 投 与 経 路 化 学 構 造 修 飾 ) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 15

例 1: 機 序 などにより 類 推 可 販 売 名 適 応 新 適 応 ルナベル 避 妊 ( 他 品 目 ) ユニタルク ( 賦 形 剤 滑 沢 剤 ) 子 宮 内 膜 症 に 伴 う 月 経 困 難 症 (2008 年 4 月 承 認 ) 悪 性 胸 水 の 再 貯 留 抑 制 (2013 年 9 月 承 認 ) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 16

例 2: 臨 床 使 用 で 発 見 ( 類 推 難 ) 販 売 名 ( 成 分 名 ) 適 応 新 適 応 バイアグラ (シルデナフィル) サレド (サリドマイド) リアップ (ミノキシジル) ノベルジン ( 酢 酸 亜 鉛 水 和 物 ) 狭 心 症 ( 未 承 認 ) 不 眠 症 ( 撤 退 ) 高 血 圧 症 ( 未 承 認 ) 硫 酸 亜 鉛 ( 点 眼 ) 酸 化 亜 鉛 ( 軟 膏 ) 収 れん 作 用 勃 起 不 全 ハンセン 病 の 結 節 性 紅 斑 多 発 性 骨 髄 腫 壮 年 性 脱 毛 症 における 発 毛 育 毛 及 び 脱 毛 ( 抜 け 毛 )の 進 行 予 防 ウィルソン 病 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 17

例 3: 新 規 スクリーニング 基 礎 試 験 により 発 見 成 分 名 適 応 発 見 された 作 用 新 適 応 ( 開 発 中 を 含 む) ヘルベッサー (ジルチアゼム) 不 眠 症 不 安 ( 未 承 認 ) 血 管 拡 張 作 用 (イヌ) 狭 心 症 異 型 狭 心 症 本 態 性 高 血 圧 症 ( 軽 症 ~ 中 等 症 ) セフトリアキソン ナトリウム (セフェム 系 抗 生 物 質 ) 感 染 症 In vitroで 神 経 保 護 作 用 ALSモデル 動 物 での 神 経 脱 落 筋 力 低 下 の 遅 延 と 延 命 ALS ( 臨 床 試 験 にて 検 討 中 ) Astemizole (ヒスタミンH1 阻 害 薬 ) 気 管 支 喘 息 (QTc 延 長 に より 撤 退 ) ヒト 熱 帯 熱 マラリア 原 虫 への 作 用 マラリア( 開 発 状 況 不 明 だが QTc 延 長 のた め 未 開 発 の 模 様 ) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 18

例 3: 新 規 スクリーニング 基 礎 試 験 により 発 見 化 合 物 データベースを 活 用 してのDR CMC 安 全 性 試 験 が 終 わっている 化 合 物 検 討 対 象 品 目 数 は 限 られる NCGC (NIH Chemical Genomics Center) Pharmaceutical Collection 各 国 の 医 薬 品 動 物 用 薬 未 承 認 試 験 実 施 成 分 など7,631 品 目 ( 日 本 の 既 承 認 医 薬 品 は 約 2,100 品 目 ) 成 功 確 度 は 高 いか? スクリニング 新 薬 : 1/2.5 万 主 作 用 副 作 用 ヒット リード 候 補 化 合 物 にはなるかも 主 作 用 も 副 作 用 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 19

例 4: 疾 患 の 発 症 機 序 判 明 による 既 存 薬 の 応 用 成 分 名 有 効 性 など 機 序 新 適 応 ( 開 発 検 討 中 ) バイアグラ (シルデナフィ ル) ラパマイシン( 免 疫 抑 制 剤 ) N-アセチルノイラミン 酸 ( 食 品 に 含 まれる9 単 糖 ) L-アルギニン タウリン( 高 ビリルビン 血 症 ( 閉 塞 性 黄 疸 を 除 く)における 肝 機 能 改 善 うっ 血 性 心 不 全 EPI-743 ホスホジエステラーゼ5 阻 害 作 用 平 滑 筋 増 殖 抑 制 作 用 mtor 阻 害 作 用 筋 組 織 で 不 足 しているN-アセチルノ イラミン 酸 の 補 充 ( 詳 細 不 明 ) 血 管 内 皮 機 能 を 正 常 化 し, 脳 内 血 流 の 不 均 衡 分 布 を 改 善 する ミトコンドリア 内 のRNA 修 飾 への 関 与 エネルギー 産 生 に 係 るNADH-キノン 酸 化 還 元 酵 素 の 活 性 亢 進 肺 動 脈 性 高 血 圧 症 リンパ 脈 管 筋 腫 症 (LAM): 医 師 主 導 治 験 中 縁 取 り 空 胞 を 伴 う 遠 位 型 ミオ パチー: POC 検 討 中 MELAS(ミトコンドリア 脳 筋 症 )にて 臨 床 検 討 / 検 討 中 エダラボン( 脳 梗 塞 急 性 期 ) フリーラジカル 消 去 ALS( 治 験 登 録 終 了 ) ロサルタン( 高 血 圧 症 ) TGFβ 阻 害 マルファン 症 候 群 ( 治 験 中 : 2007~2014 年 ) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 20

例 5: 既 存 薬 の 作 用 機 序 判 明 による 応 用 成 分 名 適 応 発 見 された 機 序 新 適 応 ( 開 発 中 を 含 む) パリエット (テプレノン Geranylgeranylaceton e) 胃 十 二 指 腸 潰 瘍 ( 防 御 系 ) Heat-shock protein 70の 誘 導 Folding disease? アルツハイマー 病 プリオン 病 など 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 21

例 6:DDS( 剤 形 追 加 新 投 与 経 路 化 学 構 造 修 飾 ) 販 売 名 ( 成 分 名 ) 承 認 済 適 応 ( 先 行 製 品 ) 新 適 応 ( 剤 形 ) ノーベルバール ホストイン 不 安 緊 張 状 態 の 鎮 静 他 ( 皮 下 筋 注 ) てんかん 発 作 重 積 症 他 (フェニトイン) 新 生 児 けいれん てんかん 重 積 状 態 ( 静 注 用 製 剤 ) てんかん 重 積 状 態 他 (フェニトインのプロド ラッグ) ギリアデル 脳 腫 瘍 多 発 性 骨 髄 腫 (カルムスチン 静 注 用 製 剤 日 本 では 未 承 認 ) 悪 性 神 経 膠 腫 ( 脳 内 留 置 用 徐 放 性 製 剤 ) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 22

ノーベルファーマの 医 薬 品 開 発 販 売 品 目 中 のDR :7/10 自 社 の 認 可 数 : 9 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 23

ノーベルファーマの 医 薬 品 開 発 :7/10がDR 品 名 成 分 名 承 認 済 適 応 症 ( 先 行 製 品 ) 新 適 応 症 ( 剤 形 投 与 経 路 等 ) DR ルナベル ノルエチステ ロン エチニ ルエストラジ オール 経 口 避 妊 薬 ( 他 品 目 ) 子 宮 内 膜 症 に 伴 う 月 経 困 難 症 (2008 年 4 月 承 認 ) 機 能 性 月 経 困 難 症 (2010 年 12 月 承 認 ) 月 経 困 難 症 (2013 年 5 月 承 認 LD) 1 月 経 困 難 症 (2013 年 6 月 承 認 ULD) ノーベルバー ル フェノバルビ タール 不 安 緊 張 状 態 の 鎮 静 他 ( 皮 下 筋 注 ) 新 生 児 けいれん てんかん 重 積 状 態 ( 静 注 用 ) 6 ノベルジン 酢 酸 亜 鉛 水 和 物 硫 酸 亜 鉛 ( 点 眼 ) 酸 化 亜 鉛 ( 軟 膏 ) ウィルソン 病 2 ホストイン ホスフェニト イン てんかん 発 作 重 積 症 他 (フェ ニトイン) てんかん 重 積 状 態 他 (フェニトインの プロドラッグ) 6 ギリアデル カルムスチン 脳 腫 瘍 多 発 性 骨 髄 腫 (カルムスチン 静 注 用 製 剤 日 本 では 未 承 認 ) 悪 性 神 経 膠 腫 ( 脳 内 留 置 用 徐 放 性 製 剤 ) 6 ユニタルク タルク ( 賦 形 剤 滑 沢 剤 ) 悪 性 胸 水 の 再 貯 留 抑 制 (2013 年 9 月 承 認 ) 1 インダシン インドメタシ ン 関 節 リウマチ 変 形 性 関 節 症 等 の 消 炎 鎮 痛 解 熱 手 術 後 の 炎 症 及 び 腫 脹 の 緩 解 他 未 熟 児 の 動 脈 管 開 存 症? 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 24

ノーベルファーマの 医 薬 品 : 売 上 (その1) 5/8が 赤 字 販 売 名 OD 効 能 効 果 承 認 年 月 薬 価 ( 円 ) 売 上 ( 億 円 ) ルナベル 配 合 錠 LD ULD 子 宮 内 膜 症 に 伴 う 月 経 困 難 症 機 能 性 月 経 困 難 症 2008 年 4 月 2013 年 6 月 1 錠 327.90 90.9 ノベルジンカプセ ル25mg 50mg OD ウィルソン 病 2008 年 1 月 25mg:262.00 50mg :410.60 1.8 ノーベルバール 静 注 用 250mg OD 新 生 児 けいれん てんかん 重 積 状 態 2008 年 10 月 250mg/ 瓶 2,060 1.4 ホストイン 静 注 750mg てんかん 重 積 状 態 術 後 てんかん 発 作 発 現 抑 制 2011 年 7 月 750mg/ 瓶 6,184 10.2 点 滴 静 注 用 ホス カビル 注 OD サイトメガロウィルス 網 膜 症 同 血 症 同 感 染 症 24mg/mL 2012 年 1 月 承 継 6g/ 瓶 7,790 4.1 注 )OD:オーファンドラッグ 売 上 :2012 年 9 月 ~2013 年 8 月 薬 価 ベース 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 25

ノーベルファーマの 医 薬 品 : 売 上 (その2) 5/8が 赤 字 販 売 名 OD 効 能 効 果 承 認 年 月 薬 価 ( 円 ) 売 上 ( 億 円 ) コスメゲン 静 注 用 0.5mg ウイルムス 腫 瘍 絨 毛 上 皮 腫 小 児 悪 性 固 形 腫 瘍 等 2013 年 1 月 承 継 0.5mg/ 瓶 1,870 0.1 インダシン 静 注 用 1mg 未 熟 児 の 動 脈 管 開 存 症 2013 年 1 月 承 継 1mg/ 瓶 7,011 0.6 ギリアデル 脳 内 留 置 用 剤 7.7mg OD 悪 性 神 経 膠 腫 2012 年 9 月 7.7mg/ 枚 156,442.60 11. 5 アラベル OD 悪 性 神 経 膠 腫 の 腫 瘍 摘 出 術 中 における 腫 瘍 組 織 の 可 視 化 2013 年 3 月 1.5g1 瓶 87,867.3 ユニタルク 悪 性 胸 水 の 再 留 置 抑 制 2013 年 9 月 注 )OD:オーファンドラッグ 売 上 :2013 年 1 月 ~2013 年 8 月 薬 価 ベース 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 26

本 日 の 話 題 1. 医 薬 品 開 発 の 動 向 2. 難 病 (がんを 含 む) 医 薬 品 開 発 の 難 しさ 3. Drug Repositioning(DR)と 新 有 効 成 分 医 薬 品 の 違 い 4. DRの 例 5. DRの 問 題 点 6. 話 題 提 供 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 27

5. DRの 問 題 点 排 他 性 用 途 特 許 再 審 査 期 間 薬 価 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 28

再 審 査 期 間 期 間 10 年 希 少 疾 病 用 医 薬 品 新 医 薬 品 の 種 類 長 期 の 薬 剤 疫 学 的 調 査 が 必 要 なもの 8 年 新 有 効 成 分 医 薬 品 6 年 4 年 新 医 療 用 配 合 剤 ( 新 規 性 により4 年 もある) 新 投 与 経 路 医 薬 品 新 効 能 効 果 医 薬 品 * 新 用 法 用 量 医 薬 品 * 提 案 : 新 効 能 の 新 規 性 画 期 性 によっては 6 年 ~8 年 の 再 審 査 期 間 があっても 良 いのでは? 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 29

DR 医 薬 品 の 薬 価 1. 類 似 薬 効 比 較 方 式 参 照 薬 が 安 価 になっている 2. 原 価 計 算 方 式 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 30

本 日 の 話 題 1. 医 薬 品 開 発 の 動 向 2. 難 病 (がんを 含 む) 医 薬 品 開 発 の 難 しさ 3. Drug Repositioning(DR)と 新 有 効 成 分 医 薬 品 の 違 い 4. DRの 例 5. DRの 問 題 点 6. 話 題 提 供 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 31

内 閣 府 規 制 改 革 会 議 平 成 25 年 1 月 23 日 に 設 置 内 閣 総 理 大 臣 の 諮 問 を 受 け 経 済 社 会 の 構 造 改 革 を 進 める 上 で 必 要 な 規 制 改 革 を 進 め るための 調 査 審 議 を 行 い 内 閣 総 理 大 臣 へ 意 見 を 述 べること 等 を 主 要 な 任 務 とする 第 14 回 (8 月 22 日 ) 安 倍 総 理 列 席 にて 薬 価 算 定 ルールの 見 直 し 等 を 審 議 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 32

第 14 回 (8 月 22 日 ) 規 制 改 革 会 議 の 意 見 日 本 における 研 究 開 発 及 び 先 行 上 市 の 促 進 1. イノベーション 評 価 の 積 極 化 患 者 のQOL(Quality of Life)の 向 上 効 果 を 算 定 ルールに 反 映 QOL 向 上 効 果 の 客 観 的 評 価 ( 質 調 整 生 存 年 等 ) 医 療 介 護 費 用 の 削 減 効 果 ( 保 険 財 政 への 寄 与 を 含 む)の 数 値 化 日 本 先 行 開 発 のための 営 業 利 益 率 引 上 げ 加 算 原 価 計 算 方 式 での 革 新 性 の 評 価 充 実 原 価 計 算 方 式 での 開 発 経 緯 製 造 実 態 等 の 十 分 な 反 映 新 薬 創 出 適 応 外 薬 解 消 等 促 進 加 算 の 継 続 革 新 的 医 療 機 器 に 対 応 する 手 技 料 への 配 慮 2. 価 格 予 見 性 の 向 上 治 験 開 始 段 階 以 降 薬 価 算 定 組 織 に 相 談 類 似 薬 効 比 較 方 式 と 原 価 計 算 方 式 のいずれになるか 革 新 性 評 価 の 程 度 どのような 場 合 にどの 程 度 なされるか 3. 条 件 及 び 期 限 付 承 認 を 受 けた 再 生 医 療 等 製 品 の 普 及 促 進 本 承 認 まで 暫 定 的 価 格 で 保 険 適 用 ( 出 典 : 内 閣 府 HP 規 制 改 革 会 議 会 議 情 報 ) 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 33

ノーベルファーマ 株 式 会 社 の 使 命 必 要 なのに 顧 みられない 医 薬 品 の 提 供 を 通 して 医 療 に 貢 献 する 2013 年 10 月 31 日 CBI 学 会 2013 年 大 会 34