はじめ に 特発性血小板減少性紫斑病 ITP は血小板が減少し その 結果として出血の危険が高まる病気で 国が指定する難病 特定疾患 の対象になっています 慢性に経過する病気の性格上 治療の目標は出血を防ぐ ことです 血小板数が5万/μL以上であれば通常は出血の危険はほと んどありませんので 定期的に血小板数と出血症状をみな がら経過を観察します ロミプレートは 慢性 ITP の治療において 新たな作用で 血小板数をコントロールすることが可能な治療薬として 認められた薬剤です 本剤は 副腎皮質ステロイドや脾臓摘出術等にて十分な 効果が得られない場合 または忍容性に問題があると考え られる場合で 血小板数 臨床症状からみて出血リスクが 高いと考えられる場合に使用されます 本冊子では ロミプレートによる治療中に気をつけていただ きたいことを中心にまとめていますのでご一読ください
特発性血小板減少性紫斑病 の治療を受ける患者さんへ ー ロミプレート 皮下注についてー C ON T E N T S 特発性血小板減少性紫斑病ってどんな病気?... 4 なぜ血小板が減少するの?... 4 この病気ではどのような症状がでるの?... 5 日常生活で注意することは?... 6 どのような検査をするの?... 7 治療対象と治療の目標... 8 治療の参照ガイド... 9 治療のながれ... 10 治療の種類は?... 11 ロミプレート はどんな薬?... 14 ロミプレート が血小板を増やす作用とは?... 14 ロミプレート の治療中によくみられる副作用... 15 ロミプレート の治療中に注意が必要な副作用... 16 ロミプレート の治療を受ける際の注意... 17 特発性血小板減少性紫斑病は 国の難病 特定疾患 に指定されています... 18 特定疾患医療受給者証による医療費の自己負担について... 18 難病医療費の支援を受けるには?... 19 検査記録... 20
? 6 6 2 5 20 40 1 1 1 2 4 6 6 ITP Fc 4
? 難病情報センターホームページより抜粋 5
? 5 / L 難病情報センターホームページより抜粋 6
どのような検査をするの? 末梢血液検査 血液を採取して血小板 赤血球および白血球の数や形態を調べます 特発性血小板減少性紫斑病の場合 血小板数に減少が認められます が 赤血球 白血球は数 形態ともに正常を示します 生化学 免疫血清学的検査 血液を採取して肝機能 腎機能をチェック するとともに 血小板表面に結合している 血小板関連特異免疫グロブリン量や各種 自己抗体を測定します 特発性血小板減 少性紫斑病では それら抗体が高値を示 します 骨髄検査 他の原因による血小板減少と区別するために行うことがあります 血小板を作る巨核球をはじめ各種血球の数や形態を調べます 特発性血小板減少性紫斑病では 巨核球の数が正常からやや増加を 示し 形態異常は認められません 主な穿刺部位は 上後腸骨稜 上前腸骨稜 腸骨稜 乳幼児 などです 皮膚 皮下組織 骨膜 骨髄 7
2 / L 2 3 / L 60 2 3 / L 11 3 / L 10 / L 3 / L 8
ITP 2012 ITP 2 / L 2 3 / L 3 / L First line Second line Third line *: 藤村欣吾他. 厚生労働省難治性疾患克服研究事業血液凝固異常症に関する調査研究 :ITP 治療の参照ガイド作成委員会 53;433-442, 2012 9
6 6 or 6 10
治療の種類は? ヘリコバクター ピロリ菌除菌療法 胃にヘリコバクター ピロリ菌がいるかどうか検査します 陽性であれ ば血小板数や出血症状と関係なく除菌療法を行います 約 80 の患 者で除菌効果が期待され ヘリコバクター ピロリ菌の除菌に成功し た患者さんの約半数に血小板増加が認められています 2010 年 6 月より保険適用となりました 除菌薬 プロトンポンプ阻害薬 PPI アモキシシリン クラリスロマイシン 3剤を1週間飲んで除菌をします ヘリコバクター ピロリ菌陽性ITP患者 血小板増加 寛解へ 副腎皮質ステロイド療法 最も一般的な治療法です ヘリコバクター ピロリ菌を取り除いても血小板の数が増えなかった 人に行う治療です ステロイド療法は免疫を抑制する作用があり 抗体の産生や抗体結合血小板の捕捉を抑制し ます 出血症状や血小板数を見ながら減量または維持 量を続けます 強 い 効 果がある一 方 副 作 用が生じる場 合も あります 11
治療の種類は? 脾臓摘出術 手術で脾臓を取り除きます 副腎皮質ステロイドによる治療の効果が不十分な場合や副作用により 治療が続けられない場合は 脾臓を取り除く手術を行います 血小板は主に脾臓のマクロファージによって壊されるので 脾臓を除 去すると 血小板数が増えることが期待されます 最近では 腹部に 小さな穴をあけ 内視鏡と手術器具をいれ て テレビモニターを見ながら行う手術 腹 腔鏡手術 も行われています 脾臓摘出術後の肺炎球菌など感染症の危険を予防 するために肺炎球菌ワクチンを術前に投与します 二次治療 免疫抑制剤 上記の治療が無効の場合は アザチオプリンやシクロホスファミド シクロスポリンなどの免疫抑制剤やダナゾールが試みられます 保険適用が認められていません 血小板増殖刺激因子製剤 血小板の元である骨髄中の巨核球をふやすお薬です 1 週間に 1 回皮下注射するものと毎日経口投与するものが認可 されています このお薬の詳細は 14 ページ以降で詳しく紹介します 他の治療 副腎皮質ステロイドや脾臓摘出術等 にて十分な効果 が得られない場合 または忍容性に問題があると考えられる場 合で 血小板数 臨床症状からみて出血リスクが高いと考えられ る場合に使用されます 血小板数が安定するまで毎週血液検査が必要です 12
治療の種類は? 生命を脅かす重篤な出血 術前や分娩前などの緊急を要する 治療の場合 出血リスク軽減のため 一時的に血小板数 10 万 /μ L を目標に血小 板数を増やすための治療をします 入院治療が必要です 免疫グロブリン製剤大量療法 IVIgG 療法 大量の免疫グロブリン製剤を 5 日間連続 マクロファージ で点滴静注をします 治療開始から平均 γグロブリン 7 日後に血小板数は最大値になりますが 効果は一過性で数日間です 約 64 の患者さんで 10 万 /μ L 以上の血 小板数増加がみとめられ 高い有効性を 血小板 示します ステロイドパルス療法 大量のメチルプレドニゾロ 抗血小板自己抗体 B細胞 B細胞 ン点滴静注を 3 日間行い 血小板 副腎皮質 ステロイド 以後は漸減します 効果が 抗血小板自己抗体 投与後 3 日目くらいから現 れますが 一過性です 自己抗体 産生抑制 マクロファージ マクロファージ 貧食抑制 約 80 の患者さんで 10 万 /μ L 以上の血小板数増加がみとめられて います 血小板輸血 輸注血小板の寿命は短く血小板数はわずかしか増加しません 免疫グロブリン大量療法と併用することで 血小板増加効果が増強 します 13
? 1? Thrombopoietin 14
46 29 63.0 37.0 13.0 10.9 8.7 6.56.5 6.54.3 4.3 15
ロミプレート の治療中に 注意が必要な副作用 本治療中には 以下のような副作用があらわれることがあります 血栓症 血栓塞栓症 血小板数が過剰に増えすぎると 血栓症や血栓塞栓症 心筋梗塞 肺 梗塞 脳梗塞 などがあらわれることも考えられます 投与後は定期的に症状を確認したり 血小板数を測定し 過度な増加 が認められた場合は 投与量を減量したり中止するなどの適切な処置 を行います 血栓の様子 正常な血管 血栓ができた血管 断面図 血栓 側面図 血液の流れが良い 血液の流れが悪い もしくは流れない 症状 急激な胸のいたみ 息が苦しい 意識がうすれる 突然片 側の手足や顔が麻痺する しびれ 頭痛 目が良く見えない 治療中および治療後にこのような症状で 気になることが ありましたら ただちに主治医にご相談ください 16
1 2 5 / L 3 4 5 4 6 7 MDS MDS 17
http://www.nanbyou.or.jp/ A B C 5,000 D 5,001 15,000 E 15,001 40,000 F 40,001 70,000 G 70,001 0 0 0 4,500 2,250 6,900 3,450 8,500 4,250 11,000 5,500 18,700 9,350 23,100 11,550 1/2 平成 21 年 11 月現在難病情報センターホームページより抜粋 18
? 1 1 10 1 9 30 2 8 1 2 3 4 5 6 7 8 19
/ L g/kg / L / L / L g/kg g/kg g/kg / L g/kg / L / L / L g/kg g/kg g/kg 20
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