次世代型 DNA 配列解析 次世代型 DNA 配列解析は ゲノム革命の原動力となっています DNA 配列解析コストは劇的に低下しています 2003 年以降 生化学や演算能力の進歩のおかげで ヒトゲノムの全配列解析にかかるコストは約 30 億ドルから 1,000 ドル未満まで低下しています www.ark-invest.com ARK では コストが低下し続けることにより 配列解析は標準的な医療手段となり 保健 農業 疾病 創薬分野でより科学や知識に基づいた意思決定を行なえるようになると考えます 本資料は 英語による 2019 年 1 月発行 の日本語訳です 内容については英語による原本が日本語版に優先します また 情報提供のみを目的としたものです
ヒトゲノム配列解析の軌跡 1953 年 DNA の構造 1 1980 年サンガー法による配列解析 2 2003 年ヒトゲノムプロジェクト 3 2009 年次世代型配列解析 ( NGS ) 4 2014 年 1,000 ドルでゲノム配列解析が可能に 5 2018 年 ILMN が PACB を買収 6 2020 年見通し ケンブリッジ大学で Watson 氏と Crick 氏がヒト DNA の二重らせんモデルを提唱 Frederick Sanger 氏が DNA の迅速かつ正確な配列解析手法を開発し ノーベル賞を受賞 米国国立衛星研究所 (NIH) と Craig Venter 氏が 初めてヒトゲノムの全配列を解析 上記の予測は 限定的なものであり その信頼性を保証するものではありません Solexa 社 ( 現在は Illumina 傘下 ) が 高スループットかつ正確性が高い DNA 配列解析を実用化 Illumina 社が ヒトゲノム全配列解析のコストを 1,000 米ドル未満に引き下げ Illumina 社と PacBio 社が力を合わせ 包括的なゲノム分析を提供 AI をベースとした生命情報科学ツールやロングリード型配列解析のコスト低下を原動力に 2020 年代前半には医療現場で NGS が普及する可能性も [1] Rettner, Rachael. DNA: Definition, Structure & Discovery. LiveScience, 7 Dec. 2017, https://arkinv.st/2smkg3p [2] Frederick Sanger Facts. Nobel Media, 2018, https://arkinv.st/2fd6z5k [3] International Consortium Completes Human Genome Project. National Human Genome Research Institute (NHGRI), 14 Apr. 2003, https://arkinv.st/2sfja9z [4] Barba, Marina et al. Historical perspective, development and applications of next-generation sequencing in plant virology. Viruses vol. 6,1 106-36. 6 Jan. 2014, https://arkinv.st/2tdqw9b [5] Hayden, Erika C. Technology: The $1,000 Genome. Nature, 19 Mar. 2014, https://arkinv.st/2tyuznc [6] Illumina to Acquire Pacific Biosciences for $1.2 Billion. GenomeWeb, 1 Nov. 2018, https://arkinv.st/2azs95j 1
NGS によって DNA 配列解析の進歩が急加速 次世代型配列解析 ( NGS ) 1 NGS とは まったく新しい生化学技術 光学技術 演算技術を組み合わせ DNA および RNA サンプルの塩基配列を決定する高スピードで 高スループットな手法です ARK では DNA 配列解析のようなイノベーション プラットフォームは以下などをもたらすと考えます 急速なコスト低下 NGS によってヒトゲノム全配列解析コストが 1,000 ドル未満に低下し 治療 診断分野の新しい市場機会が生まれています 2 様々なセクターや地域への普及コスト低下により ヘルスケアから農業に至るまでの様々なセクターにおいてNGSを用いたリサーチや実用化が可能となっています さらなるイノベーションの創出 NGS 機器によって サンプルの準備 多遺伝子リスクスコアの算出 ニューラルネットワーク 新しい遺伝子編集技術の進歩が加速しています [1] What Is Next-Generation DNA Sequencing. EMBL-EBI, 8 June 2016, https://arkinv.st/2rfkwql [2] Wetterstrand KA. DNA Sequencing Costs: Data. National Human Genome Research Institute (NHGRI), 25 Apr. 2018, https://arkinv.st/2rdopym 2
DNA 配列解析コストの急速な低下 ARK では NGS はライトの法則 ( 累積生産量が 2 倍になる毎のコスト低下率を算出 ) に従っていると考えます 1 2009 年時点の予測では 2020 年代前半にはヒトゲノム全配列解析のコストが ムーアの法則に基づいて 1,000 ドルになると予測されましたが これはライトの法則による予測コストより 10 倍高い水準でした 2 ヒトゲノム配列解析コスト ( ドル ) $1,000,000,000 $100,000,000 $10,000,000 $1,000,000 $100,000 $10,000 $1,000 $100 $10 $1 コスト低下度合いの比較 : ムーアの法則 vs. ライトの法則 実績コスト予測 : ムーアの法則 (2001 2023) 予測 : ムーアの法則 (2009 2023) 予測 ( ライトの法則 ) 2001 年 2009 年 1 100 10,000 1,000,000 100,000,000 ゲノム配列解析累積件数 上記の予測は 限定的なものであり その信頼性を保証するものではありません [1] ARK Investment Management LLC, 2018 [2] The Cost of Sequencing a Human Genome. National Human Genome Research Institute (NHGRI), 6 July 2016, https://arkinv.st/2ffrv7i 2018 年 2020 年代前半 3
コスト低下に伴ない ヒトゲノム全配列解析の需要が上昇 ARK では 2003 年以降のヒトゲノム全配列解析の累積件数は NGS が新たに医療 診断 農業といった分野へと普及していくなか 現在の 200 万件から増加して 2020 年代前半には 50 倍の 1 億件に達すると考えています 1,2 ヒトゲノム全配列解析件数 1,000,000,000 100,000,000 件数データ ( 累積件数 ) 件数トレンド ゲノム配列解析累積件数 10,000,000 1,000,000 100,000 10,000 1,000 100 10 2003 年から現在までのヒトゲノム配列解析件数は約 200 万件 1 Jul-98 Jan-04 Jul-09 Dec-14 Jun-20 Dec-25 上記の予測は 限定的なものであり その信頼性を保証するものではありません [1] Wetterstrand KA. DNA Sequencing Costs: Data. National Human Genome Research Institute (NHGRI), 25 Apr. 2018, https://arkinv.st/2rdopym [2] ARK Investment Management LLC, 2018 4
DNA 配列解析の 2 つのカテゴリー NGS は以下 2 つのカテゴリーに分けられます ショートリード型 NGS 機器 何百万もの小さい単位に DNA を分断 より早く 安く 強力な演算アルゴリズムによってデジタル上でゲノムを再構築 がんや希少疾患に特有の微細な突然変異は検知不可 ロングリード型 NGS 機器 より少なく 大きい単位にDNAを分断 より長く 費用が高額な生化学的ワークフローに基づく がんや希少疾患で発見される微細な突然変異を検知可能 ヒトゲノム全配列解析コスト $16,000 $14,000 $12,000 $10,000 $8,000 $6,000 $4,000 $2,000 $0 配列解析プラットフォームのコスト比較ショートリード vs. ロングリード Short Read ショートリード 2.7 倍 5.9 倍 4.1 倍 2013 2015 2018 Long Read ロングリード 出所 :ARK Investment Management LLC, 2018 5
NGS は臨床治療分野で使われ始めています ロングリードおよびショートリード型配列解析のコスト低下により NGS は臨床治療分野で以下などの幅広い応用が可能となっています 遺伝性疾患のスクリーニング メタゲノム解析 世界全体の死因の 20% は 細菌 ウイルス 寄生虫などの病原体によるものです 1 NGS は 感染性病原体を含め 患者のすべての遺伝物質を迅速かつ正確に読み取ることができます 2 多遺伝子リスクスコア (PRS) NGS 機器は DNA のパターンを認識可能なため 専門家は患者のがん発症リスクを定量化できます 高度なニューラルネットワークによって DNA と医用画像を組み合わせて PRS の正確性を向上させる取り組みが進められています 3 [1] Forbes, Jessica D, et al. Highlighting Clinical Metagenomics for Enhanced Diagnostic Decision-Making: A Step Towards Wider Implementation. Science Direct, Computational and Structural Biotechnology Journal, 27 Feb. 2018, https://arkinv.st/2sa54qa [2] Hilton, Sarah K et al. Metataxonomic and Metagenomic Approaches vs. Culture-Based Techniques for Clinical Pathology Frontiers in microbiology, Apr. 2016, https://arkinv.st/2qxofzj [3] Chang, Peter, et al. Deep- Learning Convolutional Neural Networks Accurately Classify Genetic Mutations in Gliomas. American Journal of Neurology, vol. 10, no. 7, 15 July 2018, https://arkinv.st/2qwdys2 6
投資機会の規模 NGS による売上高は今日の 40 億ドルから 2023 年には 190 億ドルまで増加する可能性があります コストが低下し続けるなか ヒトゲノム全配列解析件数は急速に増加する見込みです 2018 年 * 売上高 38 億ドル 2018~2023 年 平均販売価格 10 分の1 件数 50 倍 2023 年 ** 売上高 190 億ドル * 平均販売価格 1,900 ドル累計 200 万件 ドルは全て米ドル ** 平均販売価格 190 ドル累計 1 億件 上記の予測は 限定的なものであり その信頼性を保証するものではありません 出所 :ARK Investment Management LLC, 2018 7
リスクとディスクロージャー 当該企業が破壊的イノベーションを活用しながら既存の技術に代わるテクノロジーを開発し 新しい市場を創出すると ARK が評価していても それらが事実と異なる場合や 競合他社 業界団体または地方自治体との政治的あるいは法的な問題を内包している場合がある点にご注意ください 当資料は 投資家教育および DNA 配列解析 領域の持つ潜在的なポテンシャルを特定するためのものであり そのリスクや不確実性が ARK の予測やリサーチモデルに影響を及ぼす可能性があります 投資家の皆様は当資料を ARK からの情報提供としてのみ使用してください また 市場リスク 破壊的イノベーション リスク 規制リスクに加え DNA 配列解析 に関する以下の通りのリスクがあることにご注意ください ヘルスケアセクターのリスク バイオテクノロジー企業のリスク 製薬企業のリスク ヘルスケアセクターのリスクヘルスケアセクターは 政府規制や医療保険制度 医療費の国庫償還の制限 医薬品およびサービス費用の増減 製品責任賠償請求などの影響を受ける可能性があります ヘルスケア企業の多くは 以下の可能性を含んでいます (i) 特許保護や知的財産権に大きく依存しており 特許の失効により収益性に大きな影響がある (ii) 製品責任および類似の請求に基づく大規模な訴訟の対象となる (iii) 値上げを困難とする競争力にさらされ 実質的には価格割引につながる可能性 多くのヘルスケア製品は 規制当局の承認を受ける必要があります そのような承認プロセスは長期間に及び 費用がかさみ 結果として承認の遅延や承認されなかった場合 ビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります 将来 法律や規制の追加制定やより厳しい法規制が制定されることにより ヘルスケア企業は重大な悪影響を受ける場合があります 加えてヘルスケアセクターの発行体には バイオテクノロジー産業 医学検査 研究 医薬品検査 研究および医薬品製造業において主な活動を行っている発行体が含まれており これらの発行体は以下にあげる追加的なリスクを含んでいます バイオテクノロジー企業のリスクバイオテクノロジー企業の評価は 多くの場合限定的な数の製品の潜在的または実際のパフォーマンスに大きく依存しており したがってその製品の一つでも安全性 有効性 収益性に問題があることが判明した場合 大きな影響を受ける可能性があります バイオテクノロジー企業は 米国食品医薬品局 米国環境保護庁 州および地方政府 ならびにアメリカ国外の規制当局による規制を受けることがあります 製薬企業のリスク製薬業界の企業は とりわけ 製品およびサービスに対する政府の承認 規制および償還率 製品責任賠償請求 特許の有効期限と保護 競争激化により著しく影響を受ける場合があります 8
破壊的イノベーションに関するより詳細なリサーチは ark-invest.com/research をご覧ください 2019, ARK Investment Management LLC. No part of this material may be reproduced in any form, or referred to in any other publication, without the express written permission of ARK Investment Management LLC ( ARK ). 当資料は情報提供を目的として作成した資料であり 予告なく変更されることがあります 当資料は明示的にも黙示的にも ARK によるサービスや商品の勧誘資料ではないため 投資者の皆様は 特定のサービスがご自身のニーズに適しているか等について 弁護士 その他投資専門家に相談されることを推奨します 当資料内の企業および証券についてのすべての記載内容は ARK の見解に基づくものであり ARK による個別企業 サービスの推奨 または ARK による証券の売買または保有の推奨ではありません 記載されている過去の実績は将来の運用成果等を約束するものではありません 当資料には 将来の業績に関する記述やその他将来に関する記述が含まれている場合がありますが これらの記述は当資料作成時点の ARK の見解や過程に基づいたものであり 既知または未知のリスクや不確実性が含まれています 従って 実際の業績 事象などは記載されているものと大きく異なる可能性があります ARK が米国証券取引委員会に提出する届出書には 当資料に掲載されている以外のリスクや不確実性が必要に応じて含まれている場合があります ARK は当資料に含まれる将来に関する情報を更新する義務を負いません 当資料の情報は ARK が信頼できると判断した情報に基づき作成されていますが 第三者から入手した情報の正確性 完全性を保証するものではありません ARK およびその顧客並びに関係者は 記載された証券または発行体に対して金銭的利害関係を有している場合があります ARK の見解は 個別企業に対する保証ではなく 証券の売買または保有の推奨ではありません 証券取引委員会に推奨される 過去 1 年間に ARK が顧客アカウントに対して行ったすべての売買のリストについては http://ark-invest.com/wp-content/trades/ark_trades.pdf. をご参照ください このリストに記載されているパフォーマンスが将来の同等の利益を約束するものではありません 詳細なディスクロージャー資料につきましては http://ark-invest.com/terms-of-use. をご覧ください ARK Investment Management LLC 3 E 28th Street, 7th Floor, New York, NY 10016 ark@ark-invest.com 9
当資料は 日興アセットマネジメントが ARKの についてお伝えすることなどを目的として作成した資料であり 特定ファンドの勧誘資料ではありません また 当資料に掲載する内容は 弊社ファンドの運用に何等影響を与えるものではありません 投資信託は 値動きのある資産 ( 外貨建資産は為替変動リスクもあります ) を投資対象としているため 基準価額は変動します したがって 元金を割り込むことがあります 投資信託の申込み 保有 換金時には 費用をご負担いただく場合があります 詳しくは 投資信託説明書 ( 交付目論見書 ) をご覧ください 個別銘柄について言及していますが 当該銘柄の売買や保有を推奨するものではなく 当社ファンドにおける現時点での保有の有無 ならびに将来の組入れもしくは売却を示唆するものでもありません 10