PNH とソリリス R 発 作 性 夜 間 ヘ モ グ ロ ビ ン 尿 症 (Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: 以 下 PNH)は 慢 性 の 病 気 で 時 として 重 い 合 併 症 を 引 き 起 こすことがあ ります でも 早 めに 適 切 な 治 療

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1 医 療 機 関 名 ソリリス R を 投 与 される 方 へ Copyright 2010, Alexion Pharmaceuticals, Inc. All rights reserved. SOL-PTB(0)-1111

2 PNH とソリリス R 発 作 性 夜 間 ヘ モ グ ロ ビ ン 尿 症 (Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: 以 下 PNH)は 慢 性 の 病 気 で 時 として 重 い 合 併 症 を 引 き 起 こすことがあ ります でも 早 めに 適 切 な 治 療 を 始 め 積 極 的 に 病 気 に 取 り 組 めば PNH をコントロールしながら 充 実 した 生 活 を 送 ることが 可 能 です PNH の 治 療 薬 であるソリリスは PNH でみられる 病 態 の 主 な 原 因 である 溶 血 を 抑 制 する 新 しい 薬 です ソリリスによる 治 療 の 際 には ソリリスについて 正 し い 知 識 を 身 につけることが 重 要 です また ソリリスをよく 知 っていただく 前 に まず PNH のことをよく 理 解 していただく 必 要 があります PNH がどのような 病 気 なのかが 分 かれば ソリリスという 薬 を 理 解 しやすくなります この 冊 子 では PNH とソリリスについて 理 解 してい ただきたいことが 書 かれています PNH とはどのような 病 気 ですか? どのようにすれば PNHをコントロールできますか? ソリリスとは どのような 薬 ですか? ソリリスの 投 与 にあたって 注 意 することは? ソリリスの 安 全 性 について PNH とともに 生 きていくために 役 立 つこと PNH を 適 切 に 治 療 し 積 極 的 にコントロールしていく ために この 小 冊 子 をご 活 用 ください 下 線 の 用 語 については ページの 用 語 集 をご 覧 ください 2 3

3 PNH とは PNH の 患 者 さんは どのくらいいるの? PNH にかかっている 患 者 さ んは アメリカやヨーロッパ で は 8,000 10,000 人 と いわれています 日 本 では 1998 年 ( 平 成 10 年 ) 度 の 調 査 で は 人 と 推 定 されていますが 現 在 の 患 者 数 はよくわかっていません 世 界 で 見 た 有 病 率 は 100 万 人 に 15.9 人 といわれていま すので いずれにしてもとて もまれな 病 気 であり 年 齢 や 性 別 に 関 係 なく 発 症 する ようです まずは PNH をよりよく 正 しく 知 って ください PNH をコントロールするためには まず 病 気 をよく 知 ることが 大 切 です PNH はとてもまれな 病 気 ですが どんな 人 がいつ 発 症 するかわかりません PNH の 症 状 は ほかのさま ざまな 病 気 でみられる 症 状 とよく 似 ていたり 人 に よって 現 れる 症 状 が 異 なったりするため 診 断 が 難 しく また 病 気 の 進 行 もわかりづらい 疾 患 です まずは 患 者 さん 自 身 やご 家 族 が PNH という 病 気 を きちんと 理 解 し 主 治 医 の 先 生 とよく 話 し 合 うことが 病 気 をコントロールする 第 一 歩 となります PNH とはどのような 病 気 ですか? PNH は 血 液 細 胞 のもとになる 造 血 幹 細 胞 と 呼 ばれ る 細 胞 が 突 然 変 異 を 起 こし 異 常 な 赤 血 球 (PNH 赤 血 球 )が 作 ら れてしまう 病 気 で す 赤 血 球 は 血 液 の 重 要 な 成 分 の 一 つであり 酸 素 を 体 中 に 運 び 二 酸 化 炭 素 と 交 換 す る 役 割 を 担 って い ま す P N H 赤 血 球 で は 正 常 な 赤 血 球 の 膜 表 面 に 存 在 する 自 分 を 守 る 機 能 を 持 つタンパク( 補 体 制 御 タンパク)が 欠 けています P N H に な る と 体 の 中 で 何 が 起 こり ま す か? この 補 体 制 御 タンパクは 体 内 に 侵 入 した 細 菌 など の 外 敵 を 攻 撃 し 感 染 症 などから 自 分 を 守 る 免 疫 シス テムの 一 つである 補 体 の 攻 撃 から 赤 血 球 を 守 る 役 割 を 担 っています そのため 補 体 制 御 タンパク が 欠 けた PNH 赤 血 球 は 補 体 の 攻 撃 を 受 け 壊 されてしまいます 赤 血 球 が 壊 されることを 溶 血 と 呼 びます ごくわずかな 溶 血 は 健 康 な 人 でも 起 こっていますが PNH では 溶 血 が 常 に 正 常 値 より 高 いレベルで 起 こっています 溶 血 が 起 こると 赤 血 球 の 中 からヘモ グロビンという 酸 素 を 全 身 に 運 ぶ 物 質 が 流 れ 出 てき て さまざまな 症 状 を 引 き 起 こすとともに いろいろ な 合 併 症 のリスクを 上 昇 させます 溶 血 は PNH で 起 こる 症 状 や 合 併 症 の 主 な 原 因 です PNH では 自 己 を 補 体 の 攻 撃 から 守 る 補 体 制 御 タンパ クが 欠 けた PNH 赤 血 球 がたくさん 作 られます 補 体 はからだの 免 疫 システムの 中 の 一 つで 補 体 制 御 タンパクを 持 たない 赤 血 球 を 攻 撃 し 壊 します PNH の 赤 血 球 は 補 体 制 御 タンパクを 欠 いているため 赤 血 球 は 常 に 補 体 の 攻 撃 を 受 け 慢 性 的 に 溶 血 が 起 こっ ています PNH は 溶 血 が 原 因 となって 病 態 が 進 む 進 行 性 の 病 気 です 溶 血 を 治 療 しないままでいた 場 合 自 覚 がない 場 合 でも 時 間 が 経 つにつれて 重 大 な 健 康 上 の 問 題 の リスクを 高 める 可 能 性 があります クローンサイズとは もしかしたら 主 治 医 の 先 生 が クローンサイズ という 用 語 を 使 うのを 耳 にしたことが あるかもしれません これは 全 体 の 赤 血 球 における PNH 赤 血 球 の 占 める 割 合 のこと で す ク ロ ー ン サ イ ズ が 大 きい= PNH 赤 血 球 の 割 合 が 高 い ということですが ク ローンサイズが 小 さくても PNH による 健 康 上 の 問 題 が 生 じ る こと が あります( P N H 型 の 白 血 球 も 検 査 する 場 合 が あ り ま す ) 4 PNH とは PNH とは 5

4 PNH は 時 には 重 い 合 併 症 を 引 き 起 こす ことがあります PNH の 溶 血 は 自 覚 症 状 がある ないにかかわらず 起 こっています そのため 赤 血 球 の 中 にあるヘモグ ロビンなどが 血 流 中 に 流 れ 出 て 蓄 積 し 突 然 次 の ような 問 題 となる 合 併 症 を 発 症 することがあります PNH とそのほかの 骨 髄 機 能 不 全 疾 患 PNH の 患 者 さんは 再 生 不 良 性 貧 血 ( A A ) や 骨 髄 異 形 成 症 候 群 (MD S)など そ のほ かの 骨 髄 機 能 不 全 疾 患 を 合 併 していることが あります AA や MDS で は PNH の ように 赤 血 球 は 破 壊 されませんが 骨 髄 での 正 常 な 赤 血 球 の 産 生 に 問 題 があり 赤 血 球 が 減 少 するため 貧 血 など 同 じ 症 状 がみられることがあります あ なたが PNH のほかに AA や MDS を 合 併 している 場 合 に は それぞれの 病 気 を 治 療 す ることが 大 切 です ソリリスを 使 った PNH の 治 療 法 につい て 主 治 医 と 話 し 合 うとともに AA や MDS に 対 する 治 療 法 についても 主 治 医 に 相 談 しま しょう 血 栓 症 : 血 管 の 中 で 凝 集 して 固 まった 血 液 が 静 脈 や 動 脈 をふさぐことで 心 臓 発 作 や 脳 卒 中 臓 器 障 害 などの 問 題 を 起 こすことがあります 腎 臓 の 障 害 : PNH の 患 者 さんの 約 2/3 が 慢 性 腎 臓 病 にか かっています 疲 労 : 溶 血 により 赤 血 球 が 破 壊 されると ヘモグロビ ンが 不 足 してしまい 十 分 な 酸 素 を 全 身 へ 運 べ なくなってしまいます このため 以 前 は 普 通 だっ た 日 常 活 動 がつらくなるほど 脱 力 感 や 疲 労 感 を 感 じることがあります 肺 の 障 害 : 日 本 人 ではよくわかっていませんが 海 外 では 肺 高 血 圧 症 がとても 多 くみられます 肺 高 血 圧 症 は 溶 血 による 一 酸 化 窒 素 の 減 少 が 原 因 と 考 えられており 息 切 れや 呼 吸 困 難 感 などの 症 状 を 引 き 起 こします PNH と 血 栓 症 海 外 のデータですが PNH による 慢 性 的 な 溶 血 が 血 栓 をできやすい 状 態 にしている 可 能 性 があります PNH による 血 栓 の 特 徴 は: いつ 起 こるかわかりません し すべての PNH の 患 者 さんに 起 こる 可 能 性 があり ます 初 めて 起 こった 血 栓 症 でも 重 い 症 状 を 起 こすことが あります 下 肢 や 肺 に 最 も 起 こりや すいようです 血 栓 についての 詳 細 は 主 治 医 にご 相 談 ください PNH は 早 めに 治 療 することが 大 切 です 6 PNH とは PNH とは 7

5 PNH をコントロールするには PNH とむきあいましょう PNH は 慢 性 の 病 気 で 時 として 重 い 合 併 症 を 引 き 起 こすことがあります しかし 大 切 なことは 適 切 な 治 療 を 続 ければ PNH はコントロールできる 病 気 であ り 積 極 的 にむきあうことで 充 実 した 生 活 を 送 ること も 可 能 です 自 分 の 症 状 と 臨 床 検 査 値 を 記 録 してくだ さい PNH で 現 れる 主 な 自 覚 症 状 疲 労 疲 れやすい 日 常 活 動 が 困 難 集 中 力 が ない めまいが する 脱 力 感 痛 み 腹 痛 がある 足 の 痛 み や は れ その 他 の 症 状 茶 褐 色 ( コ ー ラ 様 )の 尿 息 切 れ 物 を 飲 み 込 む の が つら い( 嚥 下 困 難 ) 皮 膚 や 眼 が 黄 色 っぽい ( 黄 疸 ) 勃 起 不 全 (E D) PNH は ちょうど 氷 山 のようなものです 自 覚 症 状 は 氷 山 の 一 角 で す 見 えないと ころに 重 い 病 気 が 潜 んでいるかもしれま せん PNH のコントロール PNHに 特 徴 的 な 症 状 や 臨 床 検 査 値 異 常 はありません 自 分 の 状 態 を 知 るために PNH は 主 治 医 と 一 緒 になって 治 療 することが 大 切 です PNH に 特 徴 的 な 症 状 や 臨 床 検 査 値 異 常 はあ りません 体 調 が 良 いと 感 じるときでも 臨 床 検 査 値 は 異 常 を 示 すことがあります ですから 自 覚 症 状 ばかりでなく 臨 床 検 査 値 や 主 治 医 の 診 察 時 の 所 見 の3つを 常 に 観 察 しましょう むくみ 胸 が 痛 い 背 中 が 痛 い 腰 痛 溶 血 は 自 覚 症 状 の 有 無 にかかわらず 常 に 起 こっています 溶 血 を 抑 えるには 継 続 的 な 治 療 が 必 要 です PNH 記 録 ノートや 臨 床 検 査 値 記 録 ノート PNH 手 帳 な どを 使 って 臨 床 検 査 値 の 変 化 自 分 の 症 状 を 知 りましょう PNH の 症 状 は ほかの 病 気 の 症 状 と 類 似 している や 症 状 を 記 録 してください ため なかなか 特 定 しにくいようです そして 自 覚 PNH の 症 状 や 臨 床 検 査 値 症 状 としてわかるものもあれば 症 状 として 現 れな を 記 録 するツールを ページで 紹 介 しています いものもあります また 同 じ 症 状 が 続 くわけでも ありません 大 切 なことは 症 状 を 記 録 して 主 治 医 に 正 しい 自 分 の 症 状 や 変 化 を 伝 え PNH の 全 体 像 がわかるように 共 通 の 情 報 をもって 一 緒 に 治 療 に 取 り 組 むことです 腎 臓 病 血 栓 臓 器 の 障 害 脳 卒 中 心 臓 発 作 自 覚 症 状 には 現 れにくい 症 状 や 合 併 症 8 PNH のコントロール PNH のコントロール 9

6 なぜこんなに 疲 れる んだろう? PNH に よる 疲 労 の 原 因 に は 次 の 二 つが 考 えられます: PNH の 溶 血 そのものが 原 因 の 場 合 と 溶 血 による 貧 血 が 原 因 の 場 合 です PNH 患 者 さんが 感 じている 疲 労 は 溶 血 そのものが 原 因 の 場 合 が ほ と ん ど で す そ の 場 合 疲 労 は ヘモグロビン 値 で 測 定 した 貧 血 の 程 度 よりも 強 く 感 じられていることがあり ます PNH のほかに AA や MDS がある 場 合 は AA や MDS が 貧 血 の 原 因 である 可 能 性 が あります PNH とは 違 って AA や MDS に よる 貧 血 は 赤 血 球 が 骨 髄 で 十 分 作 られないために 起 こりま す このような 場 合 は PNH の 溶 血 の 治 療 に 加 えて AA や MDS の 治 療 法 についても 主 治 医 に 相 談 してください ご 自 分 の 臨 床 検 査 値 を 知 りましょう PNH の 状 態 を 理 解 するのに 役 立 つ 臨 床 検 査 には 次 の 項 目 があります 乳 酸 脱 水 素 酵 素 ( L D H) 値 :LDH は 赤 血 球 の 中 にある 酵 素 で 溶 血 が 起 こると 赤 血 球 の 外 に 放 出 されます 血 流 中 の LDH 値 が 高 いときは 多 くの 赤 血 球 が 破 壊 されている 証 拠 です 溶 血 が 長 い 間 続 くと 重 大 な 健 康 上 の 問 題 となります から LDH 値 を 記 録 することが 大 切 です その ため 主 治 医 は 定 期 的 に LDH の 検 査 を 行 いま す LDH 値 の 検 査 以 外 にも 以 下 の 検 査 をすることがあ ります: 赤 血 球 数 : 酸 素 を 全 身 へ 運 び 体 内 から 二 酸 化 炭 素 を 取 り 除 く 役 割 を 担 っており その 数 は 溶 血 や 貧 血 と 関 連 しています ヘモグロビン 値 : 全 身 に 酸 素 を 運 ぶ 赤 血 球 の 中 に 存 在 します ヘモグロビン 値 が 低 ければ 貧 血 を 引 き 起 こし 脱 力 感 や 疲 労 感 を 感 じること があります PNH の 症 状 や 臨 床 検 査 値 を 記 録 するツールを ペー ジで 紹 介 しています PNH の 全 体 像 がどのようなものか 理 解 してください PNH では 時 に 体 調 が 良 くなったと 感 じたとしても 臨 床 検 査 値 は 改 善 していないことがあります また これと 逆 のことが 起 こる 可 能 性 もあります 前 述 した ように PNH の 症 状 は 人 によって 異 なり 特 徴 的 な ものがありません ですから 自 覚 症 状 臨 床 検 査 値 診 察 時 の 所 見 の 3 つすべてをよく 観 察 し 続 けること が 重 要 です からだの 中 でどのような 異 常 が 起 こって いるか その 全 体 像 をよく 理 解 することが PNH の 治 療 では 大 切 です ポイントチェック:PNH 記 録 のためのツール PNH の 症 状 や 臨 床 検 査 値 を 記 録 するツールを ページで 紹 介 しています P N H 記 録 ノート 臨 床 検 査 値 記 録 ノート PNH 手 帳 など PNH は 溶 血 を 起 こす 病 気 ですが 全 身 に 影 響 を 及 ぼすことがあります PNH を 放 っておくと 重 い 症 状 を 引 き 起 こす 場 合 があります PNH の 症 状 や 臨 床 検 査 値 が 示 す 異 常 は 人 によって 異 なり さまざまで 特 徴 的 なものがありません PNH を 上 手 にコントロールするためには 自 覚 症 状 と 臨 床 検 査 値 診 察 時 の 所 見 をよく 観 察 し 記 録 していくことが 大 切 です 自 覚 症 状 がなくても 溶 血 は 慢 性 的 に 起 こっています LDH 値 は PNH の 状 態 を 知 るのに 最 も 重 要 な 臨 床 検 査 値 です 少 しでも 気 がついたこと 気 になる 変 化 があったら 主 治 医 に 相 談 してください 10 PNH のコントロール PNH のコントロール 11

7 LDH ソリリス 投 与 中 も LDH 値 を 定 期 的 に 測 定 しましょう LDH 値 は 溶 血 の 程 度 を みる 指 標 なので ソリ リス 投 与 により 血 中 の LDH 値 が 低 下 していれ ソリリスは 発 作 性 夜 間 ヘ モグロビン 尿 症 の 溶 血 の 抑 制 効 果 が 認 められてい ますが その 効 果 に 伴 う 血 栓 塞 栓 症 の 抑 制 腎 機 能 改 善 については 未 だ 十 分 なデータが そろっていませ ん 同 様 に ソリリス は 溶 血 の 抑 制 効 果 に 伴 う 生 命 の 予 後 に 関 する 影 響 について は 未 だ 十 分 なデータがそ ろっていません ソリリス R について ソリリスとは どのような 薬 ですか? ソリリスは PNH 患 者 さんの 溶 血 を 抑 えるため に 開 発 された 初 めての 治 療 薬 です ソリリスは モノクローナル 抗 体 と 呼 ばれる 新 し い 薬 です ソリリスは 補 体 と 呼 ばれる 免 疫 システムの 一 部 を 阻 害 することで 補 体 が PNH 赤 血 球 を 攻 撃 す るのを 阻 止 します それにより PNH 赤 血 球 が 壊 れるのを 防 ぎ 血 管 内 の 溶 血 を 防 ぎます 正 常 な 赤 血 球 では からだの 防 御 システムの 一 つである 補 体 から 攻 撃 されないよう 防 御 タ ンパクで 守 られています しかし PNH 赤 血 球 には 補 体 制 御 タンパクがないため 補 体 の 攻 撃 を 受 け 壊 されてしまいます ソリリスは この PNH 赤 血 球 が 補 体 から 攻 撃 されないよ うに 守 ります そうすることで ソリリスは PNH の 持 続 的 な 溶 血 を 抑 制 します ば 溶 血 が 抑 えられて いることになります ソリリスについて ソリリスは 次 の 効 能 効 果 で 医 療 機 関 で 使 用 さ れます 発 作 性 夜 間 ヘモグロビン 尿 症 における 溶 血 抑 制 12 ソリリスについて ソリリスについて 13

8 どんな 人 がソリリスの 治 療 を 受 けられる のですか? ソリリスを 使 う 前 に 確 認 しておくことは 何 ですか? ソリリスの 投 与 では 溶 血 のために 赤 血 球 の 輸 ソリリスは 製 造 工 程 でウシ 血 清 アルブミンを PNHにはどのよう な 治 療 法 があるので しょうか? PNH の 治 療 法 はいくつかあ ります 主 治 医 を 中 心 とした 医 療 チームは 患 者 さん 一 人 ひとりにあった 最 善 の 治 療 計 画 を 作 成 しますので 治 療 を よく 理 解 し 積 極 的 に 取 り 組 んでください PNH では 次 のような 治 療 法 が 多 く 使 われています: 抗 ヒト C 5 モノクローナル 抗 体 療 法 :PNH に お ける 溶 血 を 抑 制 する 唯 一 の 薬 です ソリリスがあてはま ります 対 症 治 療 :PNH に よるい ろいろな 症 状 を 和 らげる 治 療 法 です 輸 血 副 腎 皮 質 ホルモン 剤 蛋 白 同 化 ホルモン 剤 抗 凝 固 薬 ビタミン 補 充 薬 などが 使 われます 血 が 必 要 と 考 えられ 今 後 も 輸 血 の 継 続 が 予 想 される PNH の 患 者 さんが 対 象 となります しかし 次 の 人 は ソリリスを 使 用 することはで きません 1. 髄 膜 炎 菌 感 染 症 に 感 染 している 人 2. このお 薬 に 対 し 過 敏 な 反 応 を 起 こしたこ とのある 人 また 次 の 人 は 慎 重 に 使 う 必 要 があります 使 い 始 める 前 に 主 治 医 に 告 げてください 1. 以 前 に 髄 膜 炎 菌 に 感 染 したことのある 人 2. 投 与 する 日 に 全 身 性 の 感 染 症 に 感 染 してい る 人 ソリリスの 使 用 前 に 病 気 の 詳 しい 診 断 やソリリス を 使 用 するかどうか 判 断 するための 検 査 が 行 わ れます 使 用 しており 伝 達 性 海 綿 状 脳 症 ( 狂 牛 病 )の リスクを 完 全 に 排 除 できないので ソリリスによ る 治 療 の 必 要 性 を 十 分 に 理 解 できるまで 説 明 を 受 けてください この 薬 により 髄 膜 炎 菌 感 染 症 が 発 症 しやすくな る 可 能 性 があります この 感 染 症 とソリリスを 使 うことによる 髄 膜 炎 菌 感 染 症 のリスクの 増 大 に ついて 十 分 に 理 解 できるまで 説 明 を 受 けてくだ さい 髄 膜 炎 菌 ワクチンの 接 種 の 必 要 性 について 十 分 理 解 できるまで 説 明 を 受 けて 可 能 な 限 り 接 種 を 受 けてから 治 療 を 開 始 してください ソリリスの 使 用 前 に 発 作 性 夜 間 ヘモグロビン 尿 症 に 十 分 な 知 識 を 持 つ 医 師 から 薬 の 使 用 に よって 得 られる 効 果 と 薬 の 使 用 中 に 生 じるか もしれないリスクについて 十 分 に 理 解 できるま で 説 明 を 受 けてください ソリリスは 免 疫 シス テムの 一 部 である 補 体 の 活 性 を 抑 える 薬 な ので ソリリス 投 与 により 感 染 症 特 に 髄 膜 炎 菌 感 染 症 に 対 する 抵 抗 力 が 低 下 する 可 能 性 が 考 えら れ ます そ のリスク について 主 治 医 から よく 説 明 を 受 けてく ださい ソリリス 投 与 の 注 意 点 根 治 療 法 : 造 血 幹 細 胞 移 植 は PNH を 完 全 になお す 唯 一 の 治 療 法 です しか し 造 血 幹 細 胞 移 植 はリス クも 高 いので 主 治 医 に 相 談 し 詳 しい 説 明 を 受 けて ください PNH の 治 療 法 については 主 治 医 にご 相 談 ください 14 ソリリス 投 与 の 注 意 点 ソリリス 投 与 の 注 意 点 15

9 ソリリスの 投 与 スケジュール 導 入 期 週 ソリリスの 投 与 方 法 は? ソリリスは 注 射 剤 です 使 用 量 使 用 回 数 使 用 方 法 等 は この 薬 の 使 用 方 法 等 に 従 い 担 当 医 師 が 決 め 医 療 機 関 にお いて25 分 ~45 分 かけて 点 滴 静 注 されます ( 点 滴 静 注 以 外 の 方 法 では 注 射 できません) [ 用 法 用 量 ] 通 常 成 人 には エクリズマブ( 遺 伝 子 組 換 え)として 1 回 600mg から 投 与 を 開 始 する 初 回 投 与 後 週 1 回 の 間 隔 で 初 回 投 与 を 含 め 合 計 4 回 点 滴 静 注 し その 1 週 間 後 ( 初 回 投 与 から 4 週 間 後 )から 1 回 900mg を 2 週 に 1 回 の 間 隔 で 点 滴 静 注 する 点 滴 静 注 をしている 途 中 で 頭 痛 などの 注 射 に よる 症 状 が 発 現 した 場 合 は 主 治 医 にすぐに 知 らせてください 必 要 に 応 じ 点 滴 速 度 を 遅 くす る 等 の 処 置 をとります この 薬 は 点 滴 静 注 終 了 後 も 一 定 の 時 間 注 射 による 症 状 ( 頭 痛 等 )が 現 れないかどうかを 観 察 することが 必 要 です 注 射 による 頭 痛 等 は 点 滴 終 了 後 1 ~ 2 時 間 で 消 失 あるいは 軽 快 していきます 頭 痛 等 が 発 現 した 場 合 は 医 療 機 関 に 留 まり 点 滴 後 しばらく 様 子 を 見 て ひどくなる 場 合 は 主 治 医 や 看 護 師 にすぐ 知 らせてください 5 ( 初 回 投 与 から 4 週 間 後 ) 維 持 期 ( 以 後 2 週 に 1 回 点 滴 静 注 ) ソリリスの 治 療 の 中 止 について 1. ソリリスによる 治 療 の 中 止 に 際 しては 主 治 医 との 十 分 な 話 し 合 いがとても 重 要 です ソリリスによる 治 療 に 伴 うリスクだけでなく ソリリスを 中 止 した 場 合 にも 異 なったリスクが 生 じる 可 能 性 がありま す 2. どのような 理 由 でソリリスの 投 与 を 中 止 する 場 合 も 中 止 した 場 合 に 起 こる 可 能 性 のある 患 者 さん に 生 じ る 症 状 ( 溶 血 の 増 大 )について 主 治 医 と の 十 分 な 話 し 合 いがとても 重 要 です 十 分 な 話 し 合 いにより 溶 血 の 増 大 の 徴 候 について 理 解 して いただき 投 与 中 止 後 最 低 8 週 間 主 治 医 による 慎 重 なモニタリングを 受 けることが 必 要 です 3. ソリリスの 投 薬 中 止 後 溶 血 の 増 大 等 の 徴 候 が 出 た 場 合 は 速 やかに 主 治 医 に 連 絡 し 必 要 な 処 置 ( 輸 血 など)を 適 切 に 受 けることが 必 要 です [ソリリス 中 止 後 注 意 すべき 徴 候 ] 茶 褐 色 (コーラ 様 )のおしっこが 出 る 貧 血 ( 異 様 に 体 が 疲 れる めまい 立 ちくらみ がして 体 が 動 かせない) 錯 乱 ( 頭 が 混 乱 して 考 えがまとまらない もの ごとを 正 確 に 理 解 できない 状 態 ) 胸 部 あるいはのどの 痛 み( 胸 部 を 圧 迫 されるよ うな 強 い 痛 み) 血 栓 症 ( 身 体 の 血 管 の 中 で 血 液 が 固 まり 血 液 の 流 れが 悪 くなること) 4. 主 治 医 が 指 定 した 日 に 通 院 できなかった 場 合 には すぐに 主 治 医 に 連 絡 してください ソリリスの 投 与 量 600 mg 600 mg 600 mg 600 mg 900 mg X 900 mg X 900 mg 16 ソリリス 投 与 の 注 意 点 ソリリス 投 与 の 注 意 点 17

10 患 者 安 全 性 カードを 携 帯 しましょう ほかの 病 気 の 治 療 にかかわるすべての 医 師 にこのカー ドを 提 示 してください このカードに 記 載 する 下 の 症 状 のいずれかを 認 めた 場 合 ソリリスの 主 治 医 にすぐ に 連 絡 してください 患 者 安 全 性 カード には ソリ リスの 治 療 患 者 さんおよびその 医 療 従 事 者 に 対 する 安 全 性 ガイダンスが 記 載 されています 頭 痛 ( 吐 き 気 または 嘔 吐 を 伴 う 場 合 ) 頭 痛 と 発 熱 ( 両 方 とも 発 現 する 場 合 ) 38.0 以 上 の 発 熱 頭 痛 と 項 部 のこわばり 発 熱 と 発 疹 ( 両 方 とも 発 現 する 場 合 ) ソリリスの 使 用 中 に 気 をつけなければな らないことは? 妊 娠 または 妊 娠 している 可 能 性 のある 方 は 主 治 医 にご 相 談 ください ソリリスの 使 用 中 に 妊 娠 した 場 合 直 ちに 主 治 医 に 知 らせてください 出 血 性 皮 疹 ( 皮 膚 の 下 に 内 出 血 を 伴 う 発 疹 皮 疹 ) 錯 乱 ( 頭 が 混 乱 して 考 えがまとまらない もの ごとを 正 確 に 理 解 できない 状 態 ) 重 度 の 筋 肉 痛 (インフルエンザ 様 症 状 を 伴 う 場 合 ) 光 に 対 する 過 剰 な 感 覚 ( 光 が 異 様 にギラギラ 輝 いている 異 常 にまぶしい 等 ) ソリリスを 使 用 中 は 授 乳 をしないでください ソリリスは 高 齢 者 には 慎 重 に 投 与 する 必 要 が ありますので 主 治 医 などにご 相 談 ください 18 歳 未 満 の 患 者 さんにおけるソリリスの 使 用 例 はこれまでまれで 使 用 に 際 しては 主 治 医 と 十 分 にご 相 談 ください 他 の 医 師 を 受 診 する 場 合 や 薬 局 などで 他 の 薬 を 購 入 する 場 合 は 患 者 安 全 性 カード を 見 せ 必 ずソリリスを 使 用 していることを 医 師 または 薬 剤 師 に 伝 えてください 18 ソリリス 投 与 の 注 意 点 ソリリス 投 与 の 注 意 点 19

11 ソリリス 投 与 中 に 何 らかの 副 作 用 を 感 じ た 場 合 は 主 治 医 に 相 談 してください ソリリス R にはどんな 副 作 用 があるの? 特 に 注 意 が 必 要 な 副 作 用 と 主 な 自 覚 症 状 は 次 の 通 り です 重 大 な 副 作 用 髄 膜 炎 菌 感 染 症 ずいまくえんきんかん せんしょう 主 な 自 覚 症 状 頭 痛 ( 吐 き 気 または 嘔 吐 を 伴 う 場 合 ) 頭 痛 と 発 熱 ( 両 方 とも 発 現 する 場 合 ) 38.0 以 上 の 発 熱 頭 痛 と 項 部 のこわばり 発 熱 と 発 疹 ( 両 方 とも 発 現 する 場 合 ) 出 血 性 皮 疹 錯 乱 ( 頭 が 混 乱 して 考 えがまとまら ない ものごとを 正 確 に 理 解 でき ない 状 態 ) 重 度 の 筋 肉 痛 (インフルエンザ 様 症 状 を 伴 う 場 合 ) 光 に 対 する 過 剰 な 感 覚 ( 光 が 異 様 に ギラギラ 輝 いている 異 常 にまぶし い 等 ) 重 大 な 副 作 用 欄 の 髄 膜 炎 菌 感 染 症 は 生 命 にか かわる 重 大 な 転 帰 になる 可 能 性 のある 病 気 で 死 亡 し た 患 者 さんや 後 遺 症 が 認 められた 患 者 さんがいます 髄 膜 炎 菌 感 染 症 に 対 しては 主 な 自 覚 症 状 を 十 分 に 理 解 して このような 症 状 が 現 れた 場 合 には 直 ち に 主 治 医 に 連 絡 してください ソリリスの 使 用 後 に 現 れやすい 副 作 用 頭 痛 鼻 漏 ( 鼻 みず 鼻 汁 )および 風 邪 咽 頭 痛 背 部 痛 および 悪 心 等 があります このうちいずれかの 症 状 を 認 めた 場 合 主 治 医 にご 相 談 ください 上 記 に 挙 げた 副 作 用 はこの 薬 による 副 作 用 のすべて ではありません ソリリスの 安 全 性 20 ソリリスの 安 全 性 ソリリスの 安 全 性 21

12 いつも 忘 れずに 患 者 安 全 性 カードを 携 帯 してください この 薬 についてのお 問 い 合 わせ 先 は? 症 状 使 用 方 法 副 作 用 などのより 詳 しい 質 問 がある 場 合 は 主 治 医 や 薬 剤 師 にお 尋 ねくださ い この 薬 の 安 全 性 に 関 する 質 問 は 下 にお 問 い 合 わ せください アレクシオンファーマ 医 薬 安 全 管 理 部 : Tel 一 般 的 な 事 項 に 関 する 質 問 は 下 にお 問 い 合 わせ ください アレクシオン ファーマ メディカル インフォメーション センター: Tel 役 に 立 つウェブサイト あなたはひとりではありません 病 気 についての 情 報 や 同 じ 病 気 をもつ 患 者 さんとコミュニケーションをとるこ とも 可 能 です ウェブサイトでは PNH という 病 気 や PNH の 治 療 法 に 関 する 情 報 にアクセスできますので 参 考 にして ください また 患 者 会 や 情 報 交 換 会 などについて も 主 治 医 に 相 談 してみましょう 特 発 性 造 血 障 害 に 関 する 調 査 研 究 班 厚 生 労 働 科 学 研 究 費 補 助 金 による 難 治 性 疾 患 克 服 研 究 事 業 の 一 つ 再 生 不 良 性 貧 血 溶 血 性 貧 血 不 応 性 貧 血 ( 骨 髄 異 形 成 症 候 群 ) 骨 髄 線 維 症 を 対 象 とした 全 国 規 模 の 調 査 研 究 が 行 われています 日 本 を 代 表 する 全 国 の 血 液 専 門 医 研 究 者 が 参 加 する 大 型 の 多 施 設 共 同 研 究 です ポイントチェック:ソリリスについて ソリリスは 補 体 とよばれる 免 疫 システムの 一 部 を 阻 害 して 補 体 が 赤 血 球 を 攻 撃 するのを 阻 止 します ソリリスは 補 体 が 防 御 タンパクのない PNH 赤 血 球 を 攻 撃 しないように 働 き ます ソリリスは 継 続 して 投 与 する 薬 です 投 与 スケジュールを 守 りましょう ソリリス 投 与 により 髄 膜 炎 菌 感 染 症 が 発 症 しやすくなる 可 能 性 があります リ スクの 増 大 について 十 分 な 説 明 を 受 けてください ソリリス 投 与 中 も LDH 値 を 定 期 的 に 検 査 することが 大 切 です PNH の 全 体 像 を 把 握 するためには 症 状 と 臨 床 検 査 値 診 察 時 の 所 見 をよく 観 察 し 記 録 していくことが 大 切 です 難 病 情 報 センター 厚 生 労 働 省 が 難 治 性 疾 患 克 服 研 究 事 業 としている 病 気 を 中 心 とした 情 報 を 提 供 しています 再 生 つばさの 会 再 生 不 良 性 貧 血 および 関 連 する 病 気 骨 髄 異 形 成 症 候 群 (MDS) 発 作 性 夜 間 ヘモグロビン 尿 症 (PNH) ファンコニー 貧 血 ダイアモンドブラックファン 貧 血 と 診 断 された 患 者 さんとその 家 族 によって 構 成 し 病 気 の 苦 しみと 不 安 をなくすために 会 員 同 士 が 互 いに 連 絡 しあい 励 まし 助 け 合 い 病 気 に 対 する 認 識 の 向 上 と 治 療 方 法 の 情 報 交 換 を 行 っています PNHSource.jp PNH に 関 係 する 詳 しい 情 報 をまとめて 紹 介 しています ウェブサイト 22 ウェブサイト ウェブサイト 23

13 PNH をコントロールするための ツールのご 紹 介 ツールを 活 用 しましょう PNH をよりよくコントロールするために 以 下 のツー ルをご 利 用 ください PNH 手 帳 診 察 日 などのスケジュール 管 理 や 日 記 を 書 けるカレン ダーが 付 いており PNH 記 録 ノート や 臨 床 検 査 値 記 録 ノート がファイルできるようになっています あなたの PNH 記 録 用 の 手 帳 としてご 活 用 ください 小 冊 子 : 発 作 性 夜 間 ヘモグロビン 尿 症 について PNH 記 録 ノート 自 覚 症 状 や 気 がついたことを 記 録 しましょう 病 気 の 症 状 を 記 録 することは あなた 自 身 が PNH の 状 態 を 把 握 でき また 受 診 時 に 主 治 医 の 先 生 に 伝 える 情 報 となり 主 治 医 とあなたの 両 方 があなたの PNH の 全 体 像 をよりよく 理 解 することにつながります 臨 床 検 査 値 記 録 ノート 臨 床 検 査 値 を 主 治 医 から 聞 いて 記 録 しましょう あ なたの PNH の 変 化 を 観 察 するのに 役 立 ちます 受 診 時 に 持 参 し 臨 床 検 査 の 日 付 と 結 果 を 記 録 してく ださい PNH と 診 断 された 方 やそのご 家 族 が PNH という 病 気 をご 理 解 いただけるように 説 明 した 小 冊 子 です 発 作 性 夜 間 ヘモグロビン 尿 症 について ツールに 関 しましては 主 治 医 にご 相 談 ください 24 サポートツール サポートツール 25 サポートツール

14 用 語 集 ( 五 十 音 順 ) クローンサイズ PNH の 原 因 となる 異 常 な 血 球 (PNH 血 球 )の 全 血 球 に 対 する 割 合 をさします 血 栓 血 栓 は 体 内 の 血 液 が 固 まったものです 健 康 な 人 のからだでは 切 り 傷 や 外 傷 を 負 ったときに 血 液 が 固 まって 出 血 を 止 めます しかし 時 として このような 固 まり が 静 脈 や 動 脈 の 血 流 を 遮 断 し 危 険 な 症 状 を 引 き 起 こすことがあります PNH では 血 栓 はいつでも 起 こり 重 大 な 健 康 上 の 問 題 を 引 き 起 こすことがあります 酵 素 生 体 内 で 反 応 を 促 進 したり 方 向 を 決 めたりするタンパク 質 の 一 種 骨 髄 太 い 骨 の 内 側 にある 軟 部 組 織 です 血 液 中 にある 赤 血 球 白 血 球 血 小 板 を 作 る ところです 骨 髄 異 形 成 症 候 群 (MDS) 骨 髄 機 能 の 異 常 によって 造 血 障 害 が 起 き 正 常 な 造 血 が 行 えなくなる 症 候 群 です PNH 患 者 さんの 約 7% に MDS を 認 めます 骨 髄 機 能 不 全 疾 患 骨 髄 が 血 液 細 胞 を 作 れなくなったり 作 る 量 が 減 少 する 病 気 の 総 称 です AA と MDS は 骨 髄 機 能 不 全 疾 患 です 再 生 不 良 性 貧 血 (AA) 再 生 不 良 性 とは 骨 髄 が 新 しい 血 球 を 必 要 なだけ 作 れないことを 意 味 していま す そ の 結 果 再 生 不 良 性 貧 血 の 患 者 さ んで は 赤 血 球 白 血 球 血 小 板 が 減 少 し ま す PNH は 多 くの 場 合 再 生 不 良 性 貧 血 とともに 認 められます(PNH 患 者 さんの 約 38% で 再 生 不 良 性 貧 血 が 認 められました) 進 行 性 進 行 性 疾 患 とは 時 間 が 経 つにつれて 悪 化 する 病 気 のことをいいます 髄 膜 炎 菌 感 染 症 髄 膜 炎 菌 という 細 菌 に 感 染 した 状 態 をいいます 髄 膜 炎 菌 は 主 にアフリカ 中 央 部 で 感 染 率 が 高 いようですが 欧 米 でも 局 地 的 に 小 流 行 がみられます 日 本 では 極 め てまれな 感 染 症 といわれています 赤 血 球 ( R B C) 全 身 に 酸 素 を 運 び 体 内 の 老 廃 物 ( 二 酸 化 炭 素 )を 取 り 除 く 血 中 にある 細 胞 の 一 つ です PNH の 赤 血 球 は 防 御 タンパクが 欠 けているので 攻 撃 され 破 壊 されてしま います 乳 酸 脱 水 素 酵 素 (LDH) 赤 血 球 の 中 にあり 溶 血 時 に 血 清 中 に 放 出 される 酵 素 です LDH の 検 査 は どの くらいの 溶 血 が 体 内 で 起 こっているかを 示 す 指 標 となります 肺 高 血 圧 症 肺 に 血 液 を 送 る 動 脈 の 血 圧 が 高 い 病 気 のことです 血 液 が 肺 に 到 達 しにくくなり 心 臓 の 動 きが 悪 くなります PNH 赤 血 球 通 常 は 赤 血 球 の 膜 上 にある 補 体 制 御 タンパクがない 赤 血 球 後 天 的 な 遺 伝 子 の 突 然 変 異 により 補 体 制 御 タンパクを 膜 表 面 につなぎとめるアンカーが 産 生 されなくな ることで PNH 赤 血 球 が 作 られます PNH 赤 血 球 は 補 体 の 攻 撃 に 弱 く 破 壊 され 溶 血 を 起 こします 貧 血 十 分 なヘモグロビン( 酸 素 を 運 ぶ 赤 血 球 の 一 部 )が 赤 血 球 の 中 にない 状 態 です 貧 血 では 赤 血 球 数 が 減 少 することがあります このため 脱 力 感 や 疲 労 感 を 感 じる ことがあります ヘモグロビン(Hb) 赤 血 球 内 にある 赤 褐 色 の 色 素 です 全 身 に 酸 素 を 運 びます 赤 血 球 の 外 に 出 ると 有 害 物 となり からだに 重 大 な 悪 影 響 を 引 き 起 こすことがあります 発 作 性 夜 間 ヘモグロビン 尿 症 ( P N H) 補 体 制 御 タンパクを 持 たない 赤 血 球 が 作 られる 病 気 です 赤 血 球 が 補 体 の 攻 撃 に よって 破 壊 ( 溶 血 と 呼 ばれる)され 重 大 な 健 康 上 の 問 題 を 引 き 起 こすことがあり ます 主 な 症 状 には 腹 痛 嚥 下 困 難 貧 血 息 切 れ 疲 れなどがあります 生 命 を 脅 かすおそれのある 重 大 な 合 併 症 には 血 栓 症 腎 不 全 臓 器 障 害 があります 溶 血 赤 血 球 が 破 壊 されることをいいます 溶 血 は PNH の 重 大 な 健 康 上 の 問 題 の 主 な 原 因 です 26 用 語 集 用 語 集 27