BIG IDEAS 2019 クリスパー CRISPRによる遺伝子編集ヒトの治療への応用強力な DNA 編集ツールである CRISPR( クリスパー ) は容易で安価かつ正確に遺伝子の削除置換または修復を可能にします CRISPR は鎌状赤血球貧血か

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あやかさんきち
4 years ago
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1 クリスパー CRISPRによる遺伝子編集ヒトの治療への応用強力な DNA 編集ツールである CRISPR( クリスパー ) は容易で安価かつ正確に遺伝子の削除置換または修復を可能にします CRISPR は鎌状赤血球貧血から嚢胞性線維症小児失明症がんに至るまでの様々な疾患の最も有望な治療法であると考えます CRISPR ゲノム編集技術は症状への対処から疾患の完治へと医療体系をシフトさせると考えています本資料は英語による 2019 年 1 月発行の日本語訳です内容については英語による原本が日本語版に優先しますまた情報提供のみを目的としたものです

様々な機能を持つ多数のツールを急速に増やしています DNA/RNA を切断 DNA/RNA を挿入遺伝子を活性化 / 沈静化分子的事象を記録 / 監視分子を発見 DNA 配列解析ターゲット型療法細胞療法遺伝子療法遺伝子編集

2 CRISPR による遺伝子編集が引き起こすゲノム医療革命 CRISPR は欠陥修正や疾患治療を行なうための安価で素早い書き込み機能を実現していますヒトの遺伝子コード上の欠陥はがん心臓疾患糖尿病嚢胞性線維症アルツハイマー病を含む多数の疾患の原因となっています CRISPR: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats 分子のスイスアーミーナイフのようなもので様々な機能を持つ多数のツールを急速に増やしています DNA/RNA を切断 DNA/RNA を挿入遺伝子を活性化 / 沈静化分子的事象を記録 / 監視分子を発見 DNA 配列解析ターゲット型療法細胞療法遺伝子療法遺伝子編集 ( 例 :CRISPR) 読み込みモノクローナル抗体 CAR-T T-Cell 免疫療法幹細胞療法遺伝子機能復元書き込み CRISPR 出所 : ARK Investment Management LLC, 2018 画像の出所 : Arup 1

米国では CRISPR を用いた初の臨床試験が進行中 ARK では使いやすさコスト効率性効果安全性 AI ベースのヌクレアーゼ選択ツールのおかげで CRISPR によるイノベーションは加速すると予想しています発見から初の臨床試験までの期間 ZNF

試験開始 :2018 年 12 月世界全体で 6,000 患者年間 60~270 億米ドルの市場機会レーバー先天性黒内障タイプ 10 変性タンパク質蓄積 3 試験開始 :2020 年予定世界全体で約 50,000 患者合計 230 億米ドルの市場機会

Presentation. Editas Medicine, 7 Jan. 2019, https://arkinv.st/2tnargy [3] Herper, Matthew.

3 米国では CRISPR を用いた初の臨床試験が進行中 ARK では使いやすさコスト効率性効果安全性 AI ベースのヌクレアーゼ選択ツールのおかげで CRISPR によるイノベーションは加速すると予想しています発見から初の臨床試験までの期間 ZNF ゲノム編集 23 年技術 CAR-T 細胞療法 16 年 CRISPR ゲノム編集 6 年血液障害 1 試験開始 :2018 年 10 月年間出生数 360,000 人年間 20~40 億米ドルの市場機会鎌状赤血球症 / β サラセミア小児失明症 2 試験開始 :2018 年 12 月世界全体で 6,000 患者年間 60~270 億米ドルの市場機会レーバー先天性黒内障タイプ 10 変性タンパク質蓄積 3 試験開始 :2020 年予定世界全体で約 50,000 患者合計 230 億米ドルの市場機会トランスサイレチンアミロイドーシス出所 : ARK Investment Management LLC, 2018 [1] CRISPR Therapeutics Investor Presentation, 2018 [2] "Investor Presentation. Editas Medicine, 7 Jan. 2019, [3] Herper, Matthew. Alnylam Prices First Gene Silencing Drug At $450,000 Per Patient, But Offers Money-Back Guarantee. Forbes, 10 Aug. 2018, Intellia Investor Presentation

4 投資機会の規模 CRISPR はあらゆる単一遺伝子疾患に対処できるとみられ世界全体の年間売上が 750 億ドルにのぼる可能性も 10,000 種類にのぼる単一遺伝子疾患 ( 単一の遺伝子のエラーによって引き起こされる症状 ) のうち何らかの治療法に反応を示すものは現在 5% にとどまります Revenue $2,500 $2,000 $1,500 $1,000 $500 $0 CRISPR の当初の潜在市場規模 : 単一遺伝性疾患 ( 治癒までに要する治療費に基づく十億米ドル ) 750 億ドル US 米国毎年の継続的な市場機会 ( 単一遺伝子疾患を持って出生する新罹患者 ) Rest of World それ以外の国 2 兆ドル 1 度きりの潜在市場機会 ( 以前に単一遺伝子疾患と診断され生存している既罹患者 ) 出生者 100 人中 1 人が単一遺伝子疾患を持って生まれます 1 CRISPR は 2018 年に臨床試験段階に入りました CRISPR が単一遺伝子疾患の既罹患者に対処できる場合その一度きりの市場機会による世界全体の潜在市場規模は 2 兆ドルにのぼるとみられます上記の予測は限定的なものでありその信頼性を保証するものではありません出所 :ARK Investment Management LLC, 2018 [1] Krimsky, Sheldon, and Jeremy Gruber, editors. Genetic Explanations: Sense and Nonsense. Harvard University Press,

5 CRISPR によって遺伝性および感染性疾患への対策が進行中 CRISPR により世界の医療システムにおいて今後 5 年間で最も需要が高まるであろう疾病分野への対策が進んでいます世界の医療費支出 ( 米ドル年の年平均増加率 ) Diabetes 10% 2025 年までの世界全体への影響 Autoimmune Oncology HIV All Others Respiratory Pain Antibiotics & Vaccines Mental Health Cardiovascular Antiviral 9% 9% 7% 5% 4% 4% 3% -1% -1% -6% 疾患患者数支出糖尿病 7 億人 1.2 兆ドル関節リウマチ 3,000 万人 300 億ドル HIV 4,000 万人 500 億ドル上記の予測は限定的なものでありその信頼性を保証するものではありません出所 : Cost of Diabetes Hits 825 Billion Dollars a Year. Harvard T.H. Chan School of Public Health, 2016, Rheumatoid Arthritis Drugs/Therapeutics Market Size Analysis Report Grand View Research, Feb. 2018, CRISPR Eradicates Latent HIV-1, Offering Hope of Functional Cures. GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News, 21 May 2018, Ryan, Benjamin. Global HIV Spending Tops Half a Trillion Dollars in 15 Years. POZ, 19 Apr. 2018, Dryden, Jim. Stem Cells Edited to Fight Arthritis. Washington University School of Medicine in St. Louis, 27 Apr. 2017, 4

6 CRISPR により腫瘍を標的とする次世代型 CAR-T 療法が実現へ CAR-T( キメラ抗原受容体 T 細胞 ) 療法とは患者自身の T 細胞を修整し悪性細胞に標的を絞って殺しますが健康な細胞には影響を及ぼさないようにするまったく新しい免疫療法です 2017 年 FDA( 米国食品医薬品局 ) は臨床試験において液性腫瘍の高い完全寛解率が示されたことを受けて第 1 世代型 CAR-T 免疫療法を承認しました生存年数の延びに基づくと CAR-T 療法は承認されている他のがん免疫療法よりも安価です延長生存年数あたりの薬価と医薬品承認日 $1,000,000 Zykadia $900,000 Lenvima $800,000 $700,000 $600,000 Keytruda $500,000 Opdivo $400,000 Cyramza Glybera $300,000 CAR-T $200,000 Blincyto Yescarta $100,000 Kymriah $ 承認済みの CAR-T 療法 Kymriah:1 患者あたり $475,000 急性リンパ性白血病 Yescarta:1 患者あたり $373,000 難治性非ホジキンリンパ腫上記の予測は限定的なものでありその信頼性を保証するものではありません出所 : ARK Investment Management LLC, 2018 注 : オレンジ色の線は QALY( 質調整生存年 ) あたりのがん治療薬の適正価値を表しています 5

7 投資機会の規模 CAR-T がん免疫療法は世界で年間 4,330 億ドルの売上を生み出す可能性があり CRISPR 企業はロイヤリティーを得られることに CRISPR によって次世代型 CAR-T 療法の安全性と効果が向上する見通しです推定売上高 ( 十億米ドル ) $500 $450 $400 $350 $300 $250 $200 $150 $100 $50 $- 26 Billion Liquid Tumors: Early Stage CAR-T 療法の世界全体の推定潜在市場規模 * 134 Billion Liquid Tumors: Late Stage 44 Billion Solid Tumors: Early Stage 229 Billion 433 Billion Solid Tumors: Late Stage Total Annual Global TAM CAR-T 療法の市場規模拡大の最大の牽引役となる適応症は早期のがん及び固形腫瘍です過去 1 年間 CRISPR により CAR-T 療法による固形腫瘍への対処の成功確率が高まっています上記の予測は限定的なものでありその信頼性を保証するものではありません出所 : ARK Investment Management LLC, 2018 * CAR-Tの予測は TCR技術を含んでおり将来の推定額を示しています 6

8 実例 :CAR-T を中心に免疫療法研究の最先端を行く中国中国はがん診断件数が米国の 3.5 倍にのぼり新たな治療法に積極的に投資を行っています 1 現在中国は CAR-T 療法の臨床試験実施数で世界の他のどの国をも上回っています ARK ではがん発症率が高い中国では臨床試験参加者数の伸びが加速すると予想しています新規がん診断件数の地域別割合 2020 年 US 9% EU-28 9% CAR-T 臨床試験の登録件数 Rest of World 7% China 53% 免疫療法の新規臨床試験の年間登録件数 United States China 2017 Rest of World 51% US 40% 40 China 31% 上記の予測は限定的なものでありその信頼性を保証するものではありません出所 : ARK Investment Management LLC, 2018 [1] Wang, Yong-chuan et al. Comparison of Cancer Incidence between China and the USA. National Center for Biotechnology Medicine, Jun 2012, 7

バイオディフェンスと監視 DNA の保管製造および素材マイクロバイオームと人々の健康バイオ燃料とその持続可能性安価で迅速な POC ( ポイントオブケア

9 展望 CRISPRの様々なツールは治療薬や農業以外にも革新をもたらす可能性があります生物に侵入し大量に合成タンパク質と酵素を生産します抗生物質に対する耐性の問題に対処するためスーパーバグ ( 超強力菌 ) を自己燃焼させますエタノールの製造効率を 2 倍に高めます診断バイオディフェンスと監視 DNA の保管製造および素材マイクロバイオームと人々の健康バイオ燃料とその持続可能性安価で迅速な POC ( ポイントオブケア ) 診断を可能にします感染症やバイオ攻撃の脅威を監視します大量のデータを 1 ナノグラムの DNA に保管します出所 :ARK Investment Management LLC,

10 リスクとディスクロージャー当該企業が破壊的イノベーションを活用しながら既存の技術に代わるテクノロジーを開発し新しい市場を創出すると ARK が評価していてもそれらが事実と異なる場合や競合他社業界団体または地方自治体との政治的あるいは法的な問題を内包している場合がある点にご注意ください当資料は投資家教育およびクリスパー領域の持つ潜在的なポテンシャルを特定するためのものでありそのリスクや不確実性が ARK の予測やリサーチモデルに影響を及ぼす可能性があります投資家の皆様は当資料を ARK からの情報提供としてのみ使用してくださいまた市場リスク破壊的イノベーションリスク規制リスクに加えクリスパーに関する以下の通りのリスクがあることにご注意くださいヘルスケアセクターのリスクバイオテクノロジー企業のリスク製薬企業のリスクヘルスケアセクターのリスクヘルスケアセクターは政府による規制や医療保険制度医療費の国庫償還の制限医薬品およびサービス費用の増減製品責任賠償請求などの影響を受ける可能性がありますヘルスケア企業の多くは以下の可能性を含んでいます (i) 特許保護や知的財産権に大きく依存しており特許の失効により収益性に大きな影響がある (ii) 製品責任および類似の請求に基づく大規模な訴訟の対象となる (iii) 値上げを困難とする競争力にさらされ実質的には価格割引につながる可能性多くのヘルスケア製品は規制当局の承認を受ける必要がありますそのような承認プロセスは長期間に及び費用がかさみ結果として承認の遅延や承認されなかった場合ビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります将来法律や規制の追加制定やより厳しい法規制が制定されることによりヘルスケア企業は重大な悪影響を受ける場合があります加えてヘルスケアセクターの発行体にはバイオテクノロジー産業医学検査研究医薬品検査研究および医薬品製造業において主な活動を行っている発行体が含まれておりこれらの発行体は以下にあげる追加的なリスクを含んでいますバイオテクノロジー企業のリスクバイオテクノロジー企業の評価は多くの場合限定的な数の製品の潜在的または実際のパフォーマンスに大きく依存しておりしたがってその製品の一つでも安全性有効性収益性に問題があることが判明した場合大きな影響を受ける可能性がありますバイオテクノロジー企業は米国食品医薬品局米国環境保護庁州および地方政府ならびにアメリカ国外の規制当局による規制を受けることがあります製薬企業のリスク製薬業界の企業はとりわけ製品およびサービスに対する政府の承認規制および償還率製品責任賠償請求特許の有効期限と保護競争激化により著しく影響を受ける場合があります 9

破壊的イノベーションに関するより詳細なリサーチは ark-invest.com/research をご覧ください 2019, ARK Investment Management LLC.

当資料は情報提供を目的として作成した資料であり予告なく変更されることがあります当資料は明示的にも黙示的にも ARK によるサービスや商品の勧誘資料ではないため投資者の皆様は特定のサービスがご自身のニーズに適しているか等について弁護士その他投資専門家に相談されることを推奨します当資料内の企業および証券についてのすべての記載内容は ARK の見解に基づくものであり ARK

実際の業績事象などは記載されているものと大きく異なる可能性があります ARK が米国証券取引委員会に提出する届出書には当資料に掲載されている以外のリスクや不確実性が必要に応じて含まれている場合があります ARK は当資料に含まれる将来に関する情報を更新する義務を負いません当資料の情報は ARK が信頼できると判断した情報に基づき作成されていますが第三者から入手した情報の正確性

11 破壊的イノベーションに関するより詳細なリサーチは ark-invest.com/research をご覧ください 2019, ARK Investment Management LLC. No part of this material may be reproduced in any form, or referred to in any other publication, without the express written permission of ARK Investment Management LLC ( ARK ). 当資料は情報提供を目的として作成した資料であり予告なく変更されることがあります当資料は明示的にも黙示的にも ARK によるサービスや商品の勧誘資料ではないため投資者の皆様は特定のサービスがご自身のニーズに適しているか等について弁護士その他投資専門家に相談されることを推奨します当資料内の企業および証券についてのすべての記載内容は ARK の見解に基づくものであり ARK による個別企業サービスの推奨または ARK による証券の売買または保有の推奨ではありません記載されている過去の実績は将来の運用成果等を約束するものではありません当資料には将来の業績に関する記述やその他将来に関する記述が含まれている場合がありますがこれらの記述は当資料作成時点の ARK の見解や過程に基づいたものであり既知または未知のリスクや不確実性が含まれています従って実際の業績事象などは記載されているものと大きく異なる可能性があります ARK が米国証券取引委員会に提出する届出書には当資料に掲載されている以外のリスクや不確実性が必要に応じて含まれている場合があります ARK は当資料に含まれる将来に関する情報を更新する義務を負いません当資料の情報は ARK が信頼できると判断した情報に基づき作成されていますが第三者から入手した情報の正確性完全性を保証するものではありません ARK およびその顧客並びに関係者は記載された証券または発行体に対して金銭的利害関係を有している場合があります ARK の見解は個別企業に対する保証ではなく証券の売買または保有の推奨ではありません証券取引委員会に推奨される過去 1 年間に ARK が顧客アカウントに対して行ったすべての売買のリストについてはをご参照くださいこのリストに記載されているパフォーマンスが将来の同等の利益を約束するものではありません詳細なディスクロージャー資料につきましてはをご覧ください ARK Investment Management LLC 3 E 28th Street, 7th Floor, New York, NY ark@ark-invest.com 10

12 当資料は日興アセットマネジメントが ARKのについてお伝えすることなどを目的として作成した資料であり特定ファンドの勧誘資料ではありませんまた当資料に掲載する内容は弊社ファンドの運用に何等影響を与えるものではありません投資信託は値動きのある資産 ( 外貨建資産は為替変動リスクもあります ) を投資対象としているため基準価額は変動しますしたがって元金を割り込むことがあります投資信託の申込み保有換金時には費用をご負担いただく場合があります詳しくは投資信託説明書 ( 交付目論見書 ) をご覧ください個別銘柄について言及していますが当該銘柄の売買や保有を推奨するものではなく当社ファンドにおける現時点での保有の有無ならびに将来の組入れもしくは売却を示唆するものでもありません 11

BIG IDEAS 2019 次世代型 DNA 配列解析次世代型 DNA 配列解析はゲノム革命の原動力となっています DNA 配列解析コストは劇的に低下しています 2003 年以降生化学や演算能力の進歩のおかげでヒトゲノムの全配列解析にかかるコストは約 30 億ドルから 1,000 ドル未満

BIG IDEAS 2019 次世代型 DNA 配列解析次世代型 DNA 配列解析はゲノム革命の原動力となっています DNA 配列解析コストは劇的に低下しています 2003 年以降生化学や演算能力の進歩のおかげでヒトゲノムの全配列解析にかかるコストは約 30 億ドルから 1,000 ドル未満次世代型 DNA 配列解析次世代型 DNA 配列解析はゲノム革命の原動力となっています DNA 配列解析コストは劇的に低下しています 2003 年以降生化学や演算能力の進歩のおかげでヒトゲノムの全配列解析にかかるコストは約 30 億ドルから 1,000 ドル未満まで低下しています www.ark-invest.com ARK ではコストが低下し続けることにより配列解析は標準的な医療手段となり

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