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SAS Clinical Standards Toolkitを 用 いた SDTM 準 拠 チェック 三 沢 喬, 北 原 孝 志, 白 濱 聡 子, 李 康 赫 株 式 会 社 ACRONET データサイエンス 本 部 生 物 統 計 部 SAS Clinical Standards Toolkit-Based SDTM Compliance Check Takashi Misawa, Takashi Kitahara, Satoko Shirahama, Lee GangHyuck ACRONET Corporation Data Science Division Biostatistics Department Agenda SDTM 準 拠 チェックの 重 要 性 Clinical Standards Toolkitとは SDTM 準 拠 チェック 実 行 手 順 まとめ 2

Agenda SDTM 準 拠 チェックの 重 要 性 Clinical Standards Toolkitとは SDTM 準 拠 チェック 実 行 手 順 まとめ 3 はじめに FDAがSDTM 形 式 のデータを 推 奨 効 率 的 なデータ 処 理 及 びレビューを 行 える Specifications Specifications for the Data Tabulation datasets of human drug product clinical and animal toxicology studies are provided by the SDTM. 出 典 : FDA [Study Data Specifications] http://www.fda.gov/downloads/drugs/developmentapprovalprocess/formssubmissionrequirements/electronicsubmissions/ucm199759.pdf 4

SDTM 準 拠 チェックの 重 要 性 CDISC 未 準 拠 の 場 合 承 認 に 遅 延 が 発 生 Sponsor SDTM Checks FDA Pass CRT-DDS Fail DataBase Review 5 SDTM 準 拠 チェックの 重 要 性 事 前 にチェックを 行 うことで 承 認 の 遅 延 リスク 軽 減 可 能 Sponsor Checks Checks FDA SDTM CRT-DDS DataBase Review 6

SDTM 準 拠 チェックツール 現 在 は 準 拠 チェック 機 能 として 使 用 されていない WebSDM FDA 導 入 の 準 拠 チェックとレビュー 用 のツール OpenCDISC FDAが 推 奨 しているツール SAS -PROC CDISC プロシジャで 準 拠 チェックを 行 う 今 後 はCSTを 中 心 に 開 発 予 定 -Clinical Standards Toolkit (CST) CSTが 提 供 するマクロを 用 いて 準 拠 チェックを 行 う 7 機 能 比 較 (CST vs OpenCDISC) SDTM ADaM CRT-DDSチェック チェック 時 使 用 データ CST データ(.sas7bdat) メタデータ(.sas7bdat) OpenCDISC データ(.xpt,.text) メタデータ(define.xml,.csv) CRT-DDS 作 成 レポーティング Excel,CSV,PDF Excel,CSV,HTML 実 行 方 法 プログラム 実 行 毎 にGUIによる 指 定 CSTを 使 用 すれば CDISC 準 拠 データ 作 成 を 一 貫 してBase SASで 行 える! 8

Agenda SDTM 準 拠 チェックの 重 要 性 Clinical Standards Toolkitとは SDTM 準 拠 チェック 実 行 手 順 まとめ 9 Clinical Standards Toolkitとは 大 きく 分 けて2つの 機 能 を 持 ったツール 準 拠 チェック CRT-DDS 作 成 SDTM ADaM CRT-DDS CRT-DDS ADaM 準 拠 チェックはCST1.4から 対 応 (BaseSAS9.3) SDTM 準 拠 チェックはCST1.3でも 対 応 可 能 ( BaseSAS9.2) 10

Clinical Standards Toolkitとは CSTの 構 成 CDISC Standards Macros Framework 11 Clinical Standards Toolkitとは CDISC Standards CDISC 標 準 のメタデータや 準 拠 チェック 項 目 Framework データセットのテンプレート Macros チェック 機 能 やフレームワークを 呼 び 出 すマクロ 12

SDTM 準 拠 チェック 方 法 試 験 データ ソースデータ ソースメタデータ DM AE テーブル 変 数 プロセスコントロール リファレンスメタデータ テーブル 変 数 バリデーション チェック 項 目 プロパティ 準 拠 チェック 実 行 Controlled Terminology チェック 結 果 の 一 覧 チェック 結 果 の 要 約 13 SDTM 準 拠 チェック 方 法 試 験 データ ソースデータ 試 験 で 作 成 したSDTMデータ ソースメタデータ 試 験 で 作 成 したSDTMデータのメタデータ 試 験 データ ソースデータ ソースメタデータ DM AE テーブル 変 数 14

テーブルメタデータ 例 ドメイン 名 Class 構 造 キー 変 数 ドメインラベル 15 変 数 メタデータ 例 ドメイン 名 変 数 名 変 数 ラベル Length Core フォーマット Role 16

SDTM 準 拠 チェック 方 法 プロセスコントロール 準 拠 チェックの 基 準 となるデータ リファレンスメタデータ 基 準 となるSDTMのメタデータ バリデーションチェック 項 目 SDTM 準 拠 チェックの 一 覧 プロパティ チェック 実 行 時 のオプション プロセスコントロール リファレンスメタデータ テーブル 変 数 バリデーション チェック 項 目 プロパティ 17 バリデーション チェック 項 目 例 チェックID ソースID チェック 項 目 のソースツール 名 (WebSDM or OpenCDISC or SAS) 実 行 するマクロ 対 象 ドメイン チェック プログラム 対 象 変 数 18

SDTM 準 拠 チェック 方 法 Controlled Terminology 試 験 に 用 いた 統 制 語 彙 チェック 結 果 の 一 覧 チェック 結 果 の 要 約 Controlled Terminology チェック 結 果 の 一 覧 チェック 結 果 の 要 約 19 Agenda SDTM 準 拠 チェックの 重 要 性 Clinical Standards Toolkitとは SDTM 準 拠 チェック 実 行 手 順 まとめ 20

SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 1 変 数 とドメインのメタデータを 定 義 事 前 定 義 をおすすめ(e.g. Excel) フレームワーク(データセットの 変 数 定 義 )はCSTが 提 供 1.テーブルのメタデータ ドメイン 名 ドメインラベル 構 造 キー など 2. 変 数 のメタデータ 変 数 名 変 数 ラベル Length Coreなど プロセスコントロール リファレンスメタデータ テーブル 変 数 試 験 データ ソースメタデータ テーブル 変 数 21 SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 1( 補 足 ) 変 数 のフレームワーク %cst_createds(_cststandard=cdisc-sdtm, _cststandardversion=3.1.2, _csttype=referencemetadata, _cstsubtype=column, _cstoutputds=reference_columns); ドメインのフレームワーク %cst_createds(_cststandard=cdisc-sdtm, _cststandardversion=3.1.2, _csttype=referencemetadata, _cstsubtype=table, _cstoutputds=reference_tables); _cstsubtypeで 指 定 したフレームワークが _cstoutputdsで 指 定 したデータセット 名 でWorkライブラリに 出 力 される(0obs) 22

SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 1( 補 足 ) フレームワーク 事 前 定 義 データ (Excel 等 ) 23 SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 2 バリデーションチェック 項 目 を 指 定 チェック 項 目 を 限 定 する 場 合 データセットを 絞 る validation_master.sas7bdatとしてcstが 提 供 Users Guideに 例 示 あり ただしチェック 項 目 を 理 解 し どのチェックが 必 要 か 判 断 する 必 要 がある プロセスコントロール バリデーション チェック 項 目 24

SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 3 プロパティを 指 定 デフォルト 又 はカスタム 指 定 CSTが 提 供 するvalidation.propertiesを 指 定 Global Macroを 用 いて 指 定 プロセスコントロール プロパティ 25 SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 4 SASReferences Fileを 作 成 事 前 にExcelなどで 定 義 しておくことをおススメ! 各 データのパス データセット 名 を 指 定 した データセット(SASReferences File)を 作 成 リファレンスのフレームワーク %cst_createds(_cststandard=cst-framework, _csttype=control, _cstsubtype=reference, _cstoutputds=work.sasreferences); 26

SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 4 SASReferences Fileを 作 成 データセット 名 パス 27 SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 5 SDTM 準 拠 チェックを 実 行 %SDTM_Validationを 実 行 する チェック 結 果 の 一 覧 と チェック 結 果 の 要 約 が 出 力 される CSTが 提 供 するSDTM 準 拠 チェックの サンプルプログラム [validate_data.sas]を 実 行 することで サンプルデータに 対 するチェック 結 果 を 確 認 することが 可 能 28

SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 ( 参 考 ) SDTM 準 拠 チェック 結 果 をPDFでまとめる 1.%CRT_REPORTの 手 順 を 実 行 プログラム 例 : %cstutil_createreport( _cstsasreferencesdset=sasreferences, _cstresultsdset=validation_results, _cstmetricsdset=validation_metrics, _cstreportbytable=n, _cstreporterrorsonly=y, _cstreportobs=50, _cstreportoutput=c: report.pdf, _cstsummaryreport=y, _cstioreport=y, _cstmetricsreport=y, _cstgeneralresultsreport=y, _cstcheckidresultsreport=y); サンプルプログラムは [cst_report.sas] 29 SDTM 準 拠 チェックの 実 行 手 順 ( 参 考 ) SDTM 準 拠 チェック 結 果 をPDFでまとめる 30

Agenda SDTM 準 拠 チェックの 重 要 性 Clinical Standards Toolkitとは SDTM 準 拠 チェック 実 行 手 順 まとめ 31 CSTとOpenCDISCの 比 較 (SDTM 3.1.2) 入 手 方 法 CST DVD ( 要 契 約 ) OpenCDISC ホームページ 費 用 無 料 無 料 チェック 項 目 220 227 チェック 精 度 実 行 時 間 32

まとめ CSTの 利 点 SDTM 作 成 を 一 貫 してSASで 行 える 事 前 にプログラムを 作 成 しておけば SDTM 作 成 準 拠 チェック CRT-DDS 作 成 を プログラムを 実 行 するだけで 作 成 することが 可 能 33 まとめ CSTへのリクエスト 実 行 時 間 短 縮 チェック 項 目 にOpenCDISCのIDを 付 与 時 間 が 限 られた 対 応 の 場 合 を 考 慮 し OpenCDISC と 同 等 またはそれ 以 上 の 実 行 時 間 短 縮 現 在 FDAはValidation RuleにOpenCDISCを 利 用 す るよう 求 めているため チェック 項 目 にOpenCDISC のIDが 付 与 してあると 利 便 性 が 高 い 34

参 考 文 献 SAS Clinical Standards toolkit User s Guide 1.3, 1.4 FDA: Study Data Standards Resources (Accesed 2012 Jun) <http://www.fda.gov/forindustry/datastandards/studydatastandards/default.htm> Study Data Specifications (Accesed 2012 Jun) <http://www.fda.gov/downloads/drugs/developmentapprovalprocess/ FormsSubmissionRequirements/ElectronicSubmissions/UCM199759.pdf> CDISC: Bay Area CDISC Implementation Network November Meeting (Accesed 2012 Jun) <http://cdiscportal.digitalinfuzion.com/cdisc%20user%20networks/ North%20America/Bay%20Area/Presentations/Forms/DispForm.aspx?ID=6> OpenCDISC : CDISC SDTM 3.1.2 Validation Rules (Accesed 2012 Jun) http://www.opencdisc.org/projects/validator/cdisc-sdtm-3.1.2-validation-rules CST vs OpenCDISC - 参 考 資 料 - カテゴリ 比 較 OpenCDISC Consistency 83 Cross-reference 14 Format 14 Limit 9 Metadata 15 Presence 10 Terminology 82 CST Cntlterm 71 Column 53 ColumnAttribute 8 ColumnValue 14 Date 7 Metadata 20 Multirecord 20 Multitable 27 カテゴリが 異 なる 為 比 較 できない 36

CST vs OpenCDISC - 参 考 資 料 - Severity 比 較 OpenCDISC Warning 157 Error 70 CST Note 55 Warning 131 Error 34 OpenCDISC CST Warning Error Warning Warning Warning Note Error Error Error Warning Error Note CSTのSeverityが 緩 くなっている 37 CST vs OpenCDISC - 参 考 資 料 - OpenCDISC CST CT0063 SDTM0490 Pre-Specified (--PRESP) variables values should be populated with terms found in 'No Yes Response' (C66742) CDISC controlled terminology codelist Identifies records that violate the condition [Prespecified (**PRESP) is either 'Y' or null] CSTは 値 を 確 認 するがTerminologyは 確 認 しない OpenCDISC SD1044 Baseline Flag (--BLFL) should be present in all custom Findings domains CST CSTにはチェックがない CSTのSDTM 標 準 メタデータを 使 用 していれば 上 記 チェックは 網 羅 されている 38

CST vs OpenCDISC - 参 考 資 料 - OpenCDISC OpenCDISC CST SD0009 SD1062 SDTM0452 When Serious Event (AESER) variable value is 'Y', then at least one of seriousness criteria variables is expected to have value 'Y' (Involves Cancer (AESCAN), Congenital Anomaly or Birth Defect (AESCONG), Persist or Signif Disability/Incapacity (AESDISAB) Serious Event (AESER) variable value is expected to be 'Y', when Occurred with Overdose (AESOD) variable value equals 'Y' Identifies records where Serious Event (AESER)='Y' but none of Involves Cancer (AESCAN), Congenital Anomaly or Birth Defect (AESCONG), Persist or Signif Disability/Incapacity (AESDISAB), Results in Death (AESDTH), Requires or Prolongs Hospitalization (AESHOSP), Is Life Threatening (AESLIFE), Other Medically Important Serious Event (AESMIE), or Occurred with Overdose (AESOD) equals 'Y' OpenCDISCにおける2つのチェック 項 目 が CSTでは1つにまとまっていることもある 39