CDISC の概要 CDISC

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かおりこしの
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1 CDISC の概要と普及への取り組みについて三沢秀敏日本製薬工業協会医薬品評価委員会データサイエンス部会 1

2 CDISC の概要 CDISC

3 CDISC とは? Clinical Data Interchange Standards Consortium 世界的な標準開発機関 (SDO) 1997 年に設立 2000 年に NPO として法人化ビジョン : より質の高い医学研究を通して患者ケアや安全に貢献するミッション : 国際的な医学研究および関連するヘルスケア領域の改善のために情報システムの相互運用性を可能にするプラットフォームに依存しない国際的なデータ標準を開発し支援すること他の標準開発機関と連携 (ISO HL7 IMI, C-Path, TransCelerate BioPharma NIH 規制当局等 ) 加盟団体 300 以上 Coordinating Committee がヨーロッパ日本中国アジア - パシフィックに存在約 20 のユーザーネットワークを有する CDISC

4 ために一度のみ入力験者データを複数の目的のData Sources 検査ビジョン : メディカルイノベーション EDC 電子カルテ心電図 X 線 CDISC Standards リアルタイム統合被規制当局公共登録依頼者 CRO / パートナーデータ蓄積格納報告および申請4 CDISC 2014

5 CDISC CDISC Board of Directors CDISC Coordinating Committees CDISC Advisory Council CDISC Operations CDISC Teams CDISC User Networks Members, Supporters, Volunteers, Stakeholders, Adopters CDISC

6 CDISC 標準は無料で利用可能 CDISC

7 で無料で入手可能 CDISC 標準に関する情報 SDTM and SDTMIG Current production version ADaM Current production version CDASH Current production version CDISC

8 CDISC 標準 (1/2) 標準 Study Data Tabulation Model (SDTM) Analysis Data Model (ADaM) Define.xml Clinical Data Acquisition Standards Harmonization (CDASH) Controlled Terminology Glossary 解説臨床試験における症例一覧データを当局申請するためのコンテンツ標準解析データセットと関連ファイルを当局申請するためのコンテンツ標準 CDISC データセットの定義の仕様書として規制当局 (FDA 等 ) により参照されるコンテンツとフォーマットの標準症例報告書で収集するデータフィールドの最小セットのコンテンツ標準全ての CDISC モデルと標準のために統制された標準語彙とコード集臨床研究情報の電子的収集交換および報告に関する用語とその定義を集めた CDISC 辞書 CDISC

9 CDISC 標準 (2/2) 標準 Protocol Representation (PR) Standard for Exchange of Nonclinical Data (SEND) Operational Data Model (ODM) Laboratory Data Model (LAB) 解説臨床試験の治験実施計画書の情報交換をサポートするコンテンツとフォーマットの標準非臨床試験データの申請のための SDTM の拡張症例報告書に基づいた臨床研究データの収集交換報告申請および保管のためのコンテンツとフォーマットの基準臨床検査会社とスポンサーや CRO との間でデータ転送に関するコンテンツとフォーマットの標準 CDISC

10 CDISC End to End (quality, speed, provenance) CDASH ecrfs ODM PR Protocol SDTM Data Capture ODM Analysis ADaM Database CDISC

11 SDTM のモデルコンセプトと標準化による価値モデルコンセプト変数名の標準コード値リスト (Controlled Terminology) の標準データのセット ( ドメイン ) の標準ドメイン名の標準データタイプフォーマットその他の属性の標準導入上のルールの標準非標準的な変数を当局に提出する場合の標準的方法標準化による価値データ蓄積データウエアハウスデータマイニングが実現可能に組織間 ( 企業規制当局 ARO 等 ) のデータ共有 / 交換 / 再利用 CDISC

12 SDTM データセットの例 Laboratory Data (LB) (1/2) データセット例 ( 一部 ) CDISC

13 データ定義 ( 一部 ) SDTM データセットの例 Laboratory Data (LB) (2/2) Observation Domain Variable Name Class Prefix Variable Label Findings LB LBTESTCD Lab Test or Examination Short Name Findings LB LBTEST Lab Test or Examination Name Findings LB LBCAT Category for Lab Test Findings LB LBORRES Result or Finding in Original Units Findings LB LBORRESU Original Units Findings LB LBORNRLO Reference Range Lower Limit in Orig Unit Findings LB LBORNRHI Reference Range Upper Limit in Orig Unit 変数の説明 ( 一部 ) Variable Name Controlled Terms, Type Core Codelist or Format LBTESTCD Char (LBTESTCD) Req LBTEST Char (LBTEST) Req LBCAT Char * Exp LBORRES Char Exp LBORRESU Char (UNIT) Exp LBORNRLO Char Exp LBORNRHI Char Exp CDISC

14 General Observation Classes Special Purpose Interventions Concomitant Medications Exposure Substance Use Events Adverse Events Disposition Medical History Deviations Clinical Events CDISC 2014 Findings ECG Inclusion/Exclusion Criteria Not Met TUmor Identification Tumor/Results Labs Disease Response Physical Exam Microbiology Specimen Questionnaire Microbiology Susceptibility Subject Characteristics PK Concentrations Vital Signs PK Parameters Drug Accountability Findings About 2 characters in red underline indicate domain prefix Demographics Comments Subject Elements Subject Visits Relationships SUPPQUAL RELREC Trial Design Trial Elements Trial Arms Trial Visits Trial Sets (X) Trial Inclusion/Exclusion Trial Summary 14

15 ADaM 基本的コンセプト総括報告書の解析をサポート SDTM への traceability がある解析データの標準的プレゼンテーション解析をサポートする上で十分なフレキシビリティを持っている規制当局のレヴューのニーズをサポートする上で十分に標準化されている残り1 処理だけで表リスト図が出せる段階のデータ ADaM model - V2.1 ADaM Implementation Guide - V1.0 CDISC

16 Disposition から ADaM データセットの例年齢 30 年齢区分年齢の層別が可能 ( 註 : 年齢区分そのものが ADaM で決まっているわけではない ) SAMPLE DATASET FOR ADSL Obs STUDYI D USUBJI D SAFF L ITTFL PPROTF L COMPLT FL DSREAS AGE AGEGR1 1 XX Y Y Y Y XX Y Y N N ADVERSE EVENT SAMPLE DATASET FOR ADSL (continued) Obs AGEGR1N SEX RACE RACEN TRT01P TRT01PN HEIGHTBL WEIGHTBL BMIBL 1 2 F WHITE 1 DRUG A M ASIAN 4 PLACEBO Demography から Vital Sings から CDISC

17 普及への取り組みについて現状 ( 製薬協実施アンケート調査から ) 製薬協データサイエンス部会の取り組み日本 CRO 協会の取り組み Japan CDISC Coordinating Committee (J3C) の取り組み CDISC Japan User Group (CJUG) の取り組み 17

18 アンケートの背景現状 : アンケート調査実施健康医療戦略 ( 平成 25 年 6 月 14 日内閣官房長官厚生労働大臣関係大臣申合せ ) が発表から 1 年承認申請時の電子データ提出に関する基本的考え方について ( 平成 26 年 6 月 20 日薬食審査発 0620 第 6 号 ) 発出 CDISC 実装の準備状況と課題に関するアンケート (2014 年 6 月 23 日 ~7 月 2 日 ) アンケートの目的 CDISC 標準の導入状況課題やメリットを調査今後の活動に反映対象 : 臨床評価部会データサイエンス部会電子化情報部会加盟会社 (1 社から 1 回答匿名 Web 方式 ) 回答数 66 社 ( 対象会社数 70 社回答率 94%) 18

19 現状 : アンケート結果から SDTM/ADaM 仕様作成実績 SDTM 仕様書作成試験数 ) 0 2) 1~5 3) 6~10 4) 11~15 5) 16~ SDTM_Spec 会社数 ADaM 仕様書作成試験数 ) 0 2) 1~5 3) 6~10 4) 11~15 5) 16~ ADaM_Spec 会社数注 :PMDA に申請予定あるいは申請済みの薬剤開発プロジェクト対象 ( 国外組織あるいは外部業者に作成依頼した場合も含む ) 19

20 1) 問題がある 2) やや問題がある 3) 大きな問題はない 4) 問題はない 1) 整備されていない 2) あまり整備されていない 3) ほぼ整備されている 4) 十分に整備されている現状 : アンケート結果から社内の知識レベル教育体制 SDTM 知識レベル ) Very 3) 2) Poor 4) Good poor 1) 2) 3) Average 4) SDTM_Knowledge 会社数 ADaM 知識レベル 1) Very 3) 2) Poor poor 1) 2) 4) Good Average 3) 4) ADaM_Knowledge 会社数社内 ( 国外にも組織がある会社の場合には国内法人 ) の専門家 / 担当者の SDTM に関する知識レベルについて (CDISC に準拠したデータセット等を作成する上でまたは社内の国外組織あるいは外部業者等に作成依頼をする際に適切な情報を提供する上で問題がないか ) SDTM 教育体制 ) 4) 1) Very 1) Very poor 1) 2) 2) Poor Satisfact 3) Excellen 4) 1) 2) 2) Poor Satisfact 3) Excellen poor 4) ory t ory t SDTM_Education 会社数 ADaM_Education 会社数社内の全般的な教育体制 ( 必要なトレーニングマテリアルインストラクターなど ) について海外リソースが利用可能な場合にはそれも含めて回答 ADaM 教育体制 ) 4) 20

21 21 現状 : アンケート結果から申請電子データによる CDISC 関心 / 意識変化関心意識 PMDA への申請電子データ提出対応を期に社内での CDISC に対する関心は顕著に上がりましたか? 1) Totally 非常にそう思う agree 2) Agree そう思う 3) Average どちらとも言えない 4) Disagree そう思わない 5) Totally 全く思わない disagree PMDA への申請電子データ提出対応を期に社内での CDISC 標準の教育トレーニング情報収集の必要性に関する意識は顕著に上がりましたか 1) Totally 非常にそう思う agree 2) Agree そう思う 3) Average どちらとも言えない 4) Disagree そう思わない 5) Totally 全く思わない disagree 5 8% 2 3% 1 1% 15 23% 4 2 6% 3% 1 2% 14 21% 43, 65% 45 68% 1)+2) = 58 (88%) 1)+2) = 59 (89%)

22 22 現状 : アンケート結果から申請電子データ対応に関する課題または懸念体制作り ( 組織役割プロセスツールメタデータ管理バージョンコントロール等 ) 51 人的リソースの確保 46 専門家の育成 45 申請承認タイムラインへの影響 42 CDISC 標準への適合性 41 タイムリーな情報収集 (CDISC や電子申請に関するガイダンスなどに関する ) 40 追加で発生する費用 39 日本語データの英訳 34 委託先との合意 20 その他

23 過去の試験への対応現状 : アンケート結果から課題または懸念 ( その他 ) 古い試験などで CDISC に準拠していないデータの変換にかかる費用 SDTM や ADaM 以外の提出物 define.xml, annotated CRF, Reviewer's Guide といったデータ周辺のドキュメント類を整備するために体制作り Define file や Reviewer s guide の準備については経験がなくインパクトが測れない規制当局の対応当局が十分なタイミングで明確なガイドラインを出してくれるのか他の規制当局の要求と詳細な部分で差分が生じないか経過措置について社内の担当者によって受ける印象が異なるその他 CDISC や Data Standardization に関する情報交換 ( 発表 ) の機会場が海外に比べて相対的に少ない外注しているが CDISC 対応がとれる CRO がどの程度あるのか 23

24 標準化の促進現状 : アンケート結果から建設的な意見 (1/3) 社内の標準化促進に役立つ業界共通の標準化マクロを共有できるようにするなど業界全体を通した業務の効率化が期待できるコミュニケーションの質及びスピードの向上データ定義が標準化されることで外部リソースとのデータ交換が容易になり打合せに係るリソースが解放されることが期待されるプロトコールや CRF の標準化が進み DM 業務や解析業務が効率化されつつある効率の改善の中に EDC 等で入力する医師にとっても効率が高くなると思うデータの品質安定および透明化承認申請にかかる時間の短縮が期待できる 24

25 現状 : アンケート結果から建設的な意見 (2/3) より効率的 / 効果的な審査審査効率の改善, 照会事項の軽減 PMDA の対面助言審査プロセスにおいて今よりもデータに基づいた科学的で建設的な議論が可能になる標準化データが生み出す可能性プロジェクト横断的な解析が可能となるかもしれない新たな試験結果が得られるごとに更新される Dynamic Integrated Database は Benefit-Risk 評価の更新研究者に対する個別データ提供 DSUR の効率化 CTD 作成の効率化 Modeling &Simulation を通じて開発成功の可能性を高めることなどに役立つ ) 25

26 その他現状 : アンケート結果から建設的な意見 (3/3) 種々の業界の活性化 (CRO 業界の活性化 IT ベンダーの活性化コンサル業界の活性化 CDISC 標準を理解する人材の重要性の認識臨床データを取り扱う人々のプレゼンスの向上が期待できるグローバル化への加速産官学で協働したデータ利用の取り組みが日本でも行われることを期待する 26

27 取り組み : 製薬協データサイエンス部会年度タスク : CDISC 標準の適正かつ効果的な利用の推進 CDISC 標準の教育 ( 主に CDISC 標準未導入企業のために ) 加盟会社への CDISC や電子データ提出に関する勉強会の企画開催 CDISC 標準未導入企業への提言をまとめ情報発信 CDISC 標準に関する技術的な内容の検討 SDTM ADaM の具体的な課題やベストプラクティスの共有バリデーションツールの使い方や結果の文書化の方法 PMDA 等規制当局から発出される通知ガイド等の検討関連シンポジウムの企画開催 CDISC 標準の End to End での利用推進申請目的のデータ変換だけではなくデータの収集段階から試験結果の解析レポートデータ交換当局への提出に至るまで CDISC 標準を用いる最適な運用などあるべき姿を検討 27

28 取り組み : 日本 CRO 協会 CDISC 研修の実施第 1 回 (2013/11/21 17~19 時 ) CDISC の紹介概要 1 時間 -CDISC 標準群 - 国内での状況 SDTM 1 時間 - モデル概要 -core 変数区分 - 一般ドメインクラス介入クラス事象クラス観察 / 検査結果 - 試験デザインデータセット第 2 回 ( 平成 26 年 9 月予定 ) 28

29 取り組み : Japan CDISC Coordinating Committee 教育 / トレーニング月 1 月 2 月 3 月 4 月 5 月 6 月 7 月 8 月今後も継続的に Interchange SDTM ADaM 講師派遣概説コース SDTM CDASH Interchange (7/31-8/1) SDTM (7/28-29) Define.xml (7/29) Controlled Terminology (7/29) CDASH (7/30) ADaM (7/30) 時期学会名 / シンポジウム名演題 13 年 11 月 DIA Japan 2013 CDISCとは何か?: まずは全体像から知ろう 13 年 11 月 DIA Japan 2013 FDAに提出するデータの準備に関わる経験 13 年 11 月第 33 回医療情報学連合大会 CDISCの動向 13 年 12 月 Japan Interchange 2013 UMIN INDICE Lower Level Data Communication Protocol (LLDCP) for CDISC ODM 13 年 12 月 Japan Interchange 2013 Panel Discussion 14 年 1 月 DIA- CLINICAL DATA MANAGEMENT FDAに提出するデータの準備に関わる経験 14 年 1 月 DIA- CLINICAL DATA MANAGEMENT eclinical Solution with CDISC 14 年 6 月第 13 回レギュラトリーサイエンス学会シンポジウム CDISCが目指すもの 29

30 取り組み :CDISC Japan User Group CJUG の歴史 2003 年に日本の CDISC のユーザーグループが Japan CDISC Group として発足 2009 年に CJUG となる CDISCの導入経験を共有するボランティアグループ各チームにて活動目標会議議題等を自主的に設定活動内容モデル仕様の理解仕様改良のためのレビュー成果発表情報交換のための CJUG Workshop 主催 ( 年会 : 今年は 3 月 28 日に開催された ) 30

31 まとめ製薬協加盟会社の多くは申請電子データ提出に関して課題や懸念を抱えている一方 CDISC 標準の導入に対する建設的な見方も少なくない製薬業界 CRO 業界 J3C CJUG 等はそれぞれ CDISC 普及のために取り組んでいる今後互いに協力しながら効果的な導入を検討していく必要がある 31

Microsoft PowerPoint - 01CDISC概要短縮版.ppt

Microsoft PowerPoint - 01CDISC概要短縮版.ppt CDISC 標準の概要東京大学医学部附属病院大学病院医療情報ネットワーク研究センター木内貴弘目次 1.CDISC 標準について 2. 医療の世界のデータ交換標準と臨床研究の世界のデータ交換標準 3.CDISC 標準を活用した効率的な臨床研究 1.CDISC 標準について CDISC とは? Clinical Data Interchange Standards Consortium の略 ( 非営利の臨床データ標準化団体